Trasplante autólogo de células madre de sangre periférica en pacientes con enfermedades autoinmunes potencialmente mortales

Púrpura trombocitopénica autoinmune: recuento de plaquetas inferior a 20 000/mm3 Megacariocitos en la médula adecuados o aumentados Presencia de inmunoglobulinas asociadas a plaquetas detectables no debidas a anticuerpos alorreactivos o púrpura postransfusional Respuesta previa a la terapia inmunosupresora Recuento de plaquetas crónicamente inferior a 20 000/mm3 con hemorragia petequial o inferior a 50 000 /mm3 con otro sangrado O Cualquier historial de hemorragia potencialmente mortal Refractario a la terapia convencional durante al menos 21 días Esplenectomía Al menos 1 terapia inmunosupresora adicional aplicada después de la esplenectomía O Controlada con la terapia convencional pero al precio de una toxicidad inaceptable: Toxicidad grave relacionada con los esteroides Recuento absoluto de neutrófilos menos de 500/mm3 25 % del tiempo, depende de una transfusión de glóbulos rojos puros u otras toxicidades (p. ej., cistitis hemorrágica) que son consecuencia de la terapia crónica o citotóxica Incapaz de abandonar la terapia citotóxica crónica diaria o intermitente

Anemia hemolítica autoinmune o aplasia pura de glóbulos rojos, AIHA: Anemia hemolítica Hemoglobina inferior a 10,0 g/dL sin transfusión Hemólisis evidenciada por ambos: Reticulocitosis sostenida (superior a 125 000/mm3) sin evidencia de sangrado activo o aumento de hemoglobina Evidencia de laboratorio de hemólisis Positivo Prueba de antiglobulina directa o prueba de inmunoadherencia equivalente No hay evidencia de hemoglobinuria paroxística nocturna Prueba de Ham negativa y hemólisis de sacarosa. Para PRCA: anemia debido a la disminución selectiva de los precursores eritroides en la médula Hemoglobina inferior a 10,0 g/dl sin transfusión Reticulocitopenia grave (menos de 20 000/mm3 a pesar de la anemia) Disminución grave de los precursores eritroides en la médula Cocultivo de médula positivo con suero o células o respuesta a la inmunosupresión Sin pruebas para PNH Negativo Prueba de Ham y hemólisis de sacarosa Enfermedad grave: Crónica (es decir, más de 1 año) Dependiente de transfusiones o hemoglobina no transfundida inferior a 8,0 g/dL Ferritina superior a 2000 o evidencia de disfunción orgánica debido a sobrecarga de hierro Refractaria a la terapia convencional después de todo 3 de los siguientes: Dosis altas de esteroides (al menos 1 mg/kg) durante al menos 21 días Esplenectomía (excepto anticuerpos reactivos al frío) 1 terapia inmunosupresora adicional O Controlada con terapia convencional pero al precio de una toxicidad inaceptable

Artritis reumatoide: Rigidez matutina durante al menos 6 semanas Artritis de 3 o más áreas articulares Artritis de las articulaciones de las manos Artritis simétrica Nódulos reumatoides Factor reumatoide sérico Cambios radiográficos Enfermedad reumatoide activa evidenciada por todo lo siguiente: Tasa de sedimentación de eritrocitos de Westergren elevada Mínimo de 16 hinchado o articulaciones dolorosas utilizando el método de conteo de 28 articulaciones Debe tener un alto riesgo de desarrollar enfermedad articular deformante definida por al menos 2 de los siguientes: Título alto de factor reumatoideo IgM-IgG Evidencia radiográfica de desarrollo de artritis erosiva dentro de los primeros 24 meses de enfermedad clínica Clase funcional II o III Refractario a la terapia convencional después de 12 meses de: Metotrexato usado en combinación con ciclosporina, hidroxicloroquina o sulfasalazina O Terapia con oro intramuscular (dosis total superior a 1,0 g y duración de al menos 6 meses) O Controlada con la terapia convencional pero al precio de toxicidad inaceptable

Artritis reumatoide juvenil: Menos de 16 años de edad al inicio Artritis en 1 o más articulaciones definida por hinchazón o derrame, o presencia de 2 o más de los siguientes: Limitación del rango de movimiento Sensibilidad o dolor al moverse Aumento del calor Duración de la enfermedad 6 semanas o más Tipo de inicio definido por tipo de enfermedad en los primeros 6 meses: Poliartritis (es decir, 5 o más articulaciones inflamadas) Oligoartritis (es decir, menos de 5 articulaciones inflamadas) Sistémica (es decir, artritis con fiebre característica) Exclusión de otras formas de artritis Enfermedad activa evidenciada por 1 de los siguientes: Mínimo de 2 articulaciones hinchadas o sensibles utilizando el método de conteo de 71 articulaciones Enfermedad endocárdica o miocárdica, o serositis Anemia o trombocitosis de enfermedad crónica Alto riesgo de desarrollar enfermedad articular deformante o evidencia de compromiso potencialmente mortal para al menos 1 sistema de órganos internos Evidencia radiográfica de artritis erosiva que se desarrolla dentro de los primeros 24 meses de la enfermedad clínica Cla funcional ss II o III Enfermedad endocárdica, miocárdica, pericárdica y/o pleural Hemoglobina inferior a 10,0 g/dL o recuento de plaquetas superior a 600.000/mm3 Refractario a la terapia convencional después de 12 meses de metotrexato usado en combinación con hidroxicloroquina, sulfasalazina, azatioprina, ciclosporina , o ciclofosfamida O Controlado con terapia convencional pero al precio de una toxicidad inaceptable

Lupus eritematoso sistémico: Erupción malar Erupción discoide Fotosensibilidad Úlceras orales Artritis Serositis Trastorno renal Trastorno neurológico Trastorno hematológico Trastorno inmunológico Anticuerpo antinuclear Debe haber medido al menos 4 de 7 variables en la escala de actividad del lupus Evidencia de compromiso potencialmente mortal de al menos 1 sistema de órganos internos Enfermedad endocárdica y/o miocárdica Enfermedad del sistema nervioso central Enfermedad del parénquima pulmonar Enfermedad renal definida como OMS III, IV o V y un alto índice de actividad y bajo cronicidad Citopenias inmunomediadas Refractario a la terapia convencional después de intentar controlar la enfermedad con al menos 2 fármacos, incluyendo prednisona y 1 de los siguientes: Azatioprina Ciclofosfamida (más de 500 mg/m2 mensuales durante 6 meses) Ciclosporina O Controlada con terapia convencional pero al precio de una toxicidad inaceptable

Vasculitis Diagnóstico definitivo de 1 de las siguientes formas: Síndrome de Churg-Strauss Arteritis de células gigantes Púrpura de Henoch-Schonlein Vasculitis por hipersensibilidad Poliarteritis nodosa Arteritis de Takayasu Granulomatosis de Wegener Evidencia de enfermedad activa definida como manifestaciones reversibles del proceso inflamatorio subyacente Debe tener 1 o más de los siguientes : Tasa de sedimentación globular de Westergren elevada Proteína C reactiva elevada Niveles de complemento sérico disminuidos Evidencia de compromiso potencialmente mortal de al menos 1 sistema de órganos internos Enfermedad endocárdica y/o miocárdica Enfermedad del sistema nervioso central Enfermedad del parénquima pulmonar Enfermedad renal definida como III, IV o V de la OMS y un alto índice de actividad y bajo índice de cronicidad Citopenias inmunomediadas Refractario a la terapia convencional (es decir, fracaso o recaída dentro de los 6 meses) después de intentos de controlar la enfermedad con al menos 2 medicamentos, incluida la prednisona y 1 de los siguientes: Metotrexato Azatioprina Ciclofosfamida C yclosporina O Controlada con terapia convencional pero al precio de una toxicidad inaceptable

Estado funcional: ECOG 0-1 ECOG 2 permitido siempre que los síntomas estén directamente relacionados con la enfermedad autoinmune Hepático: sin antecedentes de enfermedad hepática crónica grave, previa o en curso Bilirrubina inferior a 2,0 mg/dL AST inferior a 2 veces el límite superior de lo normal (LSN) Alcalina fosfatasa inferior a 2 veces el LSN Renal: Creatinina inferior a 2,5 mg/dL O Creatinina no superior a 2 veces el valor inicial normal para la edad en pacientes pediátricos Cardiovascular: Sin síntomas de enfermedad cardíaca Sin cardiopatía isquémica activa Fracción de eyección superior al 45 % según MUGA No hipertensión no controlada Pulmonar: FEV1/FVC al menos 60 % O PO2 en reposo al menos 80 mm Hg DLCO superior al 50 % saturaciones de O2 previstas superiores al 94 % en niños que no pueden realizar PFT Neurológico: sin enfermedad isquémica o degenerativa del SNC activa o en curso no atribuible a enfermedad subyacente Otro: No embarazada Sin diabetes mal controlada VIH negativo