Estudio piloto de fase II de ciclofosfamida y globulina antitimocitos de conejo como terapia de rescate en pacientes con esclerosis sistémica difusa

CRITERIOS DE ENTRADA DEL PROTOCOLO:

--Características de la enfermedad--

Diagnóstico de esclerosis sistémica difusa

Enfermedad progresiva Puntuación cutánea de al menos 16 Vasculitis intersticial o pulmonar (FVC o DLCO no superior al 70 % del valor teórico) con evidencia de alveolitis por lavado broncoalveolar (BAL) Proteinuria (más de 500 mg/24 horas) Deterioro rápido de la función pulmonar (al menos Disminución del 15% en FVC o DLCO en los últimos 6 meses) o nueva evidencia de alveolitis por cambios en la tomografía computarizada o BAL

Sin insuficiencia renal aguda secundaria a crisis de esclerosis sistémica

DLCO superior al 20% previsto

Inelegible o rechazado autólogo o alogénico de células madre de sangre periférica o trasplante de médula ósea

--Terapia previa/concurrente--

Terapia endocrina: prednisona concurrente permitida si uso crónico previo

Otro: al menos 4 días desde la terapia inmunosupresora previa

--Características del paciente--

Estado funcional: Karnofsky 50-100%

Hematopoyético: Recuento absoluto de neutrófilos de al menos 1500/mm3 Recuento de plaquetas de al menos 100 000/mm3

Hepático: Bilirrubina inferior a 2,5 veces el límite superior normal (LSN) SGOT inferior a 2,5 veces el LSN

Renal: ver Características de la enfermedad Aclaramiento de creatinina de al menos 35 ml/min Sin necesidad de diálisis renal

Cardiovascular: Fracción de eyección superior al 45 % Sin infarto de miocardio en los últimos 12 meses Sin angina inestable Sin arritmias cardíacas no controladas Sin evidencia de insuficiencia cardíaca congestiva

Pulmonar: ver Características de la enfermedad

Otro:

• No embarazada
• prueba de embarazo negativa
• Las pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos eficaces
• VIH negativo
• Sin infección activa no controlada
• Sin hipersensibilidad a las proteínas de conejo.
• Sin cistitis hemorrágica previa que requiera transfusión
• Sin cistitis hemorrágica activa concurrente por cistoscopia (si hay antecedentes)
• Sin malignidad concurrente