Tratamiento de la Fibrosis Pulmonar Idiopática con Talidomida
El objetivo de este estudio es determinar si la talidomida puede detener la progresión de la fibrosis en la FPI.
El objetivo principal de este estudio es determinar la seguridad, viabilidad y eficacia de 400 mg de talidomida administrados diariamente durante un año en pacientes con fibrosis pulmonar idiopática (FPI) que han fracasado o no son candidatos al tratamiento con corticoides y/o fármacos citotóxicos. .
La población del estudio consistirá en pacientes con FPI de moderada a grave comprobada por biopsia que hayan fracasado o no sean candidatos para la terapia estándar con corticosteroides y/o fármacos citotóxicos.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo de Fase II sin enmascarar, de seguridad y eficacia de sujetos con FPI comprobada por biopsia que han fallado o no son candidatos para la terapia estándar con corticosteroides y/o fármacos citotóxicos. Los médicos del estudio están interesados en estudiar los efectos del fármaco oral Thalomid(R) sobre la FPI. Thalomid(R) (talidomida) es un medicamento aprobado para la enfermedad de Hansen (lepra). Se sabe que tiene efectos antiinflamatorios y efectos sobre la fibrosis. Se espera que Thalomid(R) pueda prevenir la progresión de la FPI.
La talidomida está en fase de investigación para este uso, lo que significa que no ha sido aprobada por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la FPI.
El rango de edad para este estudio es de 50 a 80 años, inclusive. Hay 6 visitas durante el período de 12 meses. Estas visitas incluyen exámenes físicos, pruebas de embarazo (si corresponde), varias escalas de síntomas y cuestionarios sobre su fibrosis pulmonar, pruebas de función pulmonar, radiografías, pruebas de nervios periféricos y análisis de sangre, incluidas mediciones de gases en sangre arterial. Se le administrará el medicamento en forma de cápsula cada 28 días durante un año. Hay un calendario establecido para aumentar las dosis de talidomida cada 2 semanas hasta llegar a los 400 mg. dosis que se está estudiando. También se proporciona un ablandador de heces para cada participante.
Todos los sujetos deben leer, firmar y seguir un manual de precauciones preparado por Celgene, el fabricante de Thalomid(R), antes de inscribirse en este estudio. Este manual, que contiene las precauciones de S.T.E.P.S.(R), se entregará a todos los participantes.
Este estudio se lleva a cabo en las Instituciones Médicas Johns Hopkins ubicadas en Baltimore, Maryland.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Historia clínica compatible con FPI de duración mayor o igual a 3 meses y menor de 5 años.
- FPI documentada con UIP en el examen histológico de biopsia pulmonar quirúrgica confirmada por el médico del estudio (RT).
- CT de alta resolución (HRCT) de tórax compatible con IPF (anomalías reticulares bibasilares con opacidades mínimas en vidrio deslustrado) según lo determinado por el médico del estudio (KMH).
- No tener un aumento >/= 10 % en la FVC con un tratamiento previo adecuado con corticosteroides y/o fármacos citotóxicos, o intolerancia a estos fármacos que impida su uso.
- CVF >/= 40 % y </= 90 % previstos en la selección.
- DLCo >/= 25 % previsto en la selección
- Saturación de oxígeno >/= 88 % en aire ambiente o </= 2 L de oxígeno en la selección.
- Edad 50-80 inclusive
- Capacidad para comprender y firmar un formulario de consentimiento informado por escrito y cumplir con las pautas del estudio
Criterio de exclusión:
- Etiología conocida de la EPI (p. sarcoide, neumonitis por hipersensibilidad, BOOP, etc.)
- Exposición tóxica o ambiental clínicamente significativa a irritantes respiratorios (p. drogas, asbestosis, radiación, etc.)
- Diagnóstico de la enfermedad vascular del colágeno.
- Obstrucción en las PFT, definida como FEV1/FVC < 0,6.
- Infección activa
- Enfermedad de las arterias coronarias en etapa terminal, insuficiencia cardíaca congestiva o cor pulmonale
- Antecedentes de enfermedad vascular periférica importante
- Historia de neuropatía periférica
- Antecedentes de apnea obstructiva del sueño clínicamente significativa
- Antecedentes de diabetes mal controlada
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Laboratorios anormales definidos como: WBC < 2300/mm3, HCT < 30% o >55%, PLT < 100k/mm3. creatinina > 1,5, AST o ALT > 3 veces lo normal, bilirrubina total > 1,5.
- Inscripción actual en otro protocolo para FPI
- Uso de prednisona >15 mg al día en las 4 semanas previas al inicio del ensayo.
- Fármacos citotóxicos (ciclofosfamida, azatioprina, colchicinas, ciclosporina, interferón-gamma) 6 semanas antes de la selección.
- Pacientes que requieren analgésicos narcóticos crónicos.
- Pacientes incapaces de dar su consentimiento informado.
- Pacientes que no puedan cumplir con los requisitos para el ensayo.
- Pacientes con alergia/intolerancia conocida a la talidomida;
- Pacientes con una esperanza de vida prevista inferior a 6 meses.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
|---|
|
Determinar la seguridad, viabilidad y eficacia de 400 mg de talidomida administrados diariamente durante un año en pacientes con FPI que han fracasado o no son candidatos a tratamiento con corticoides y/o fármaco citotóxico.
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
|---|
|
La eficacia de la talidomida en la prevención de la fibrosis pulmonar progresiva y el deterioro clínico se midió objetivamente con cambios en las PFT y radiografías, así como con escalas de disnea y medidas de calidad de vida.
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Maureen R Horton, M.D., Johns Hopkins School of Medicine
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Fibrosis
- Fibrosis pulmonar
- Fibrosis pulmonar idiopática
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Inhibidores de la angiogénesis
- Agentes moduladores de la angiogénesis
- Sustancias de crecimiento
- Inhibidores del crecimiento
- Agentes antibacterianos
- Agentes leprostáticos
- Talidomida
Otros números de identificación del estudio
- CG00519
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .