Behandeling van idiopathische longfibrose met thalidomide
Het doel van deze studie is om te bepalen of thalidomide de progressie van fibrose bij IPF kan stoppen.
Het primaire doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid, haalbaarheid en werkzaamheid van 400 mg thalidomide, dagelijks toegediend gedurende een jaar, bij patiënten met idiopathische longfibrose (IPF) bij wie behandeling met corticosteroïden en/of cytotoxische geneesmiddelen niet is aangeslagen of niet in aanmerking komen voor behandeling. .
De onderzoekspopulatie zal bestaan uit patiënten met door biopsie bewezen matige tot ernstige IPF die niet hebben gefaald of niet in aanmerking komen voor standaardtherapie met corticosteroïden en/of cytotoxische geneesmiddelen.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een niet-gemaskeerde fase II-studie naar veiligheid en werkzaamheid bij proefpersonen met biopsie-bewezen IPF die hebben gefaald of geen kandidaat zijn voor standaardtherapie met corticosteroïden en/of cytotoxische geneesmiddelen. De onderzoeksartsen zijn geïnteresseerd in het bestuderen van de effecten van het orale medicijn Thalomid(R) op IPF. Thalomid(R) (thalidomide) is een goedgekeurd medicijn voor de ziekte van Hansen (lepra). Het is bekend dat het ontstekingsremmende effecten en effecten op fibrose heeft. Gehoopt wordt dat Thalomid(R) progressie van IPF kan voorkomen.
Thalidomide is voor dit gebruik in onderzoek, wat betekent dat het niet is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van IPF.
De leeftijdscategorie voor deze studie is 50-80 jaar, inclusief. Er zijn 6 bezoeken gedurende de periode van 12 maanden. Deze bezoeken omvatten fysieke onderzoeken, zwangerschapstesten (indien van toepassing), verschillende symptoomschalen en vragenlijsten over uw longfibrose, longfunctietesten, röntgenfoto's, perifere zenuwtesten en bloedtesten inclusief arteriële bloedgasmetingen. U krijgt het medicijn een jaar lang elke 28 dagen in capsulevorm. Er is een vast schema om de dosis thalidomide elke 2 weken te verhogen totdat de 400 mg is bereikt. dosis die wordt bestudeerd. Er wordt ook een ontlastingverzachter voorzien voor elke deelnemer.
Alle proefpersonen moeten een handboek met voorzorgsmaatregelen lezen, ondertekenen en opvolgen dat is opgesteld door Celgene, de fabrikant van Thalomid®, voordat ze zich inschrijven voor dit onderzoek. Deze handleiding, met daarin de S.T.E.P.S.(R)-voorzorgsmaatregelen, wordt aan alle deelnemers overhandigd.
Deze studie wordt uitgevoerd bij de Johns Hopkins Medical Institutions in Baltimore, Maryland.
Studietype
Inschrijving
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Klinische voorgeschiedenis consistent met IPF gedurende meer dan of gelijk aan 3 maanden en minder dan 5 jaar.
- Gedocumenteerde IPF met UIP op histologisch onderzoek van chirurgische longbiopsie bevestigd door onderzoeksarts (RT).
- CT met hoge resolutie (HRCT) van de borstkas consistent met IPF (bibasilaire reticulaire afwijkingen met minimale vertroebeling van het matglas) zoals bepaald door de onderzoeksarts (KMH).
- Het niet hebben van >/= 10% toename in FVC na voorafgaande adequate behandeling met corticosteroïden en/of cytotoxische geneesmiddelen, of intolerantie voor deze geneesmiddelen die het gebruik uitsluiten.
- FVC >/= 40% en </= 90% voorspeld bij screening.
- DLCo >/= 25% voorspeld bij screening
- Zuurstofverzadiging >/= 88% op kamerlucht of </= 2L zuurstof bij screening.
- Leeftijd 50-80 inclusief
- Mogelijkheid om geïnformeerde schriftelijke toestemmingsformulieren te begrijpen en te ondertekenen en te voldoen aan studierichtlijnen
Uitsluitingscriteria:
- Bekende etiologie van ILD (bijv. sarcoïd, overgevoeligheidspneumonitis, BOOP enz.)
- Klinisch significante toxische of omgevingsblootstelling aan irriterende stoffen voor de luchtwegen (bijv. drugs, asbestose, bestraling etc.)
- Diagnose van collageen vasculaire aandoeningen.
- Obstructie op PFT's, gedefinieerd als FEV1/FVC < 0,6.
- Actieve infectie
- Eindstadium coronaire hartziekte, congestief hartfalen of cor pulmonale
- Geschiedenis van significante perifere vaatziekte
- Geschiedenis van perifere neuropathie
- Geschiedenis van klinisch significante obstructieve slaapapneu
- Geschiedenis van slecht gecontroleerde diabetes
- Zwangere of zogende vrouwen
- Abnormale laboratoria zoals gedefinieerd als: WBC < 2300/mm3, HCT < 30% of >55%, PLT < 100k/mm3. creatinine >1,5, ASAT of ALAT > 3x normaal, totaal bilirubine > 1,5.
- Huidige inschrijving in een ander protocol voor IPF
- Prednisongebruik >15 mg per dag in 4 weken voorafgaand aan de start van de proef.
- Cytotoxische geneesmiddelen (cyclofosfamide, azathioprine, colchicines, cyclosporine, interferon-gamma) 6 weken voorafgaand aan de screening.
- Patiënten die chronische narcotische pijnstillers nodig hebben.
- Patiënten die geen geïnformeerde toestemming kunnen geven.
- Patiënten die niet kunnen voldoen aan de vereisten voor het onderzoek.
- Patiënten met bekende allergie/intolerantie voor thalidomide;
- Patiënten met een voorspelde levensverwachting van minder dan 6 maanden.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
|---|
|
Vaststellen van de veiligheid, haalbaarheid en werkzaamheid van 400 mg thalidomide dagelijks toegediend gedurende een jaar bij patiënten met IPF bij wie behandeling met corticosteroïden en/of cytotoxische geneesmiddelen niet is aangeslagen of niet in aanmerking komen voor behandeling.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
|---|
|
De werkzaamheid van thalidomide bij het voorkomen van progressieve pulmonale fibrose en klinische verslechtering, objectief gemeten met veranderingen in PFT's en röntgenfoto's, evenals met dyspnoeschalen en metingen van de kwaliteit van leven.
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Maureen R Horton, M.D., Johns Hopkins School of Medicine
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van de luchtwegen
- Longziekten
- Fibrose
- Longfibrose
- Idiopathische longfibrose
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Anti-infectieuze middelen
- Antineoplastische middelen
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Angiogenese-remmers
- Angiogenese modulerende middelen
- Groei stoffen
- Groeiremmers
- Antibacteriële middelen
- Leprostatische middelen
- Thalidomide
Andere studie-ID-nummers
- CG00519
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .