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Micofenolato de mofetilo en la miastenia grave

24 de marzo de 2015 actualizado por: FDA Office of Orphan Products Development

Un ensayo de micofenolato de mofetilo en la miastenia grave

Este es un ensayo prospectivo, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo para determinar la eficacia y seguridad del micofenolato mofetilo (MM) en combinación con prednisona como forma inicial de inmunosupresión en pacientes con miastenia grave (MG) adquirida.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

80 pacientes con MG seropositivos en 18 centros académicos serán aleatorizados a 3 meses de tratamiento con 2,5 g MM/día (1250 mg cada 12 horas, +/- 2 horas) más 20 mg de prednisona/día versus placebo más 20 mg/día de prednisona . La medida principal de eficacia será el cambio desde el inicio en la puntuación de MG cuantitativa (QMG) al final de los 3 meses. Las medidas de resultado secundarias incluyen análisis de supervivencia para el fracaso del tratamiento, deterioro de las actividades diarias relacionado con MG, evaluación funcional, prueba muscular manual, estado de salud SF-36 y concentración sérica de anticuerpos contra el receptor de acetilcolina. Quienes completen el estudio tendrán la opción de tomar MM de etiqueta abierta durante 6 meses adicionales, durante los cuales la prednisona se reducirá a la dosis más baja necesaria para mantener la respuesta clínica óptima.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción

80

Fase

  • Fase 3

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión

  1. MG generalizada adquirida diagnosticada por uno de los investigadores principales en base a:

    • Examen por sitio PI que muestra debilidad miasténica que no se limita a los músculos oculares o perioculares.
    • Anticuerpos elevados del receptor de acetilcolina.
    • Prueba de cloruro de edrofonio positiva o transmisión neuromuscular anormal demostrada por EMG de fibra única o estimulación nerviosa repetitiva.
  2. Mayor de 18 años.
  3. Capaz de dar consentimiento informado.
  4. Tomar una dosis constante de Mestinon durante al menos 2 semanas.
  5. Gravedad de los síntomas que, a juicio del investigador del centro, justificaría el inicio de un tratamiento inmunosupresor.
  6. Capaz y dispuesto a cumplir con los requisitos de estudio.

Criterio de exclusión

  1. Timoma ahora o en el pasado.
  2. Intercambio de plasma o tratamiento con IVIG dentro de los 90 días posteriores a la aleatorización.
  3. Tratamiento con azatioprina, ciclosporina, micofenolato mofetilo u otro medicamento inmunosupresor desde el inicio de la MG. Tratamiento con prednisona u otros corticoides en los 90 días previos.

    • Excepción: los pacientes pueden haber tomado dosis de estos medicamentos inmunosupresores que el investigador principal juzga que han sido clínicamente insignificantes, es decir, es poco probable que produzcan una mejoría en la MG.

  4. Mujeres en edad fértil que estén embarazadas, amamantando o que no practiquen métodos anticonceptivos efectivos.
  5. Insuficiencia renal, enfermedad tiroidea o hepatocelular activa, infección crónica, enfermedad cardíaca mal controlada o cualquier otra enfermedad, incluida la enfermedad psiquiátrica, que, en opinión del médico tratante, haría insegura la participación del paciente o interferiría con la interpretación de los resultados del estudio.
  6. Debilidad que afecta solo a los músculos oculares o perioculares (Myasthenia Gravis Foundation of America Class I).
  7. Debilidad severa que afecta predominantemente los músculos orofaríngeos, respiratorios o ambos (MGFA Clase IVB).
  8. Crisis o crisis inminente (definida como FVC
  9. Hemoglobina
  10. Historial de incumplimiento del tratamiento y visitas al consultorio.
  11. Timectomía dentro de los 12 meses anteriores a la aleatorización.
  12. Condición médica concurrente que representaría un riesgo inaceptable de inmunosupresión, incluida una prueba cutánea positiva para tuberculosis (PPD), a menos que el paciente haya recibido previamente el tratamiento adecuado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
QMGS

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Múltiple

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Colaboradores

Investigadores

  • Investigador principal: Donald B Sanders, MD, Duke University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2002

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2007

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de enero de 2006

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de enero de 2006

Publicado por primera vez (Estimar)

2 de febrero de 2006

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

25 de marzo de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de marzo de 2015

Última verificación

1 de marzo de 2007

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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