Mycofenolaatmofetil in Myasthenia Gravis

Inclusiecriteria

1. Verworven gegeneraliseerde MG gediagnosticeerd door een van de hoofdonderzoekers op basis van:

   • Onderzoek door plaats-PI toont myasthenische zwakte die niet beperkt is tot de oculaire of peri-oculaire spieren.
   • Verhoogde acetylcholinereceptor-antilichamen.
   • Positieve test op edrofoniumchloride of abnormale neuromusculaire transmissie aangetoond door EMG met één vezel of herhaalde zenuwstimulatie.
2. Minstens 18 jaar oud.
3. In staat om geïnformeerde toestemming te geven.
4. Minstens 2 weken een constante dosis Mestinon gebruiken.
5. Symptoomernst die, naar het oordeel van de onderzoeker van de locatie, de start van een immunosuppressieve behandeling zou rechtvaardigen.
6. In staat en bereid om te voldoen aan de studievereisten.

Uitsluitingscriteria

1. Thymoom nu of in het verleden.
2. Plasma-uitwisseling of IVIG-behandeling binnen 90 dagen na randomisatie.

3. Behandeling met azathioprine, ciclosporine, mycofenolaatmofetil of andere immunosuppressieve medicatie sinds het begin van MG. Behandeling met prednison of andere corticosteroïden in de afgelopen 90 dagen.

   • Uitzondering: patiënten kunnen doses van deze immunosuppressiva hebben ingenomen waarvan de hoofdonderzoeker oordeelt dat ze klinisch onbeduidend waren, d.w.z. dat het onwaarschijnlijk is dat ze een verbetering van MG teweegbrengen.

4. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die zwanger zijn, borstvoeding geven of geen effectieve anticonceptie toepassen.
5. Nierfalen, actieve schildklier- of hepatocellulaire ziekte, chronische infectie, slecht gecontroleerde hartziekte of enige andere ziekte, inclusief psychiatrische ziekte, die het naar de mening van de behandelend arts onveilig zou maken voor de patiënt om deel te nemen of die de interpretatie van studieresultaten.
6. Zwakte die alleen oculaire of peri-oculaire spieren aantast (Myasthenia Gravis Foundation of America Class I).
7. Ernstige zwakte die voornamelijk de orofaryngeale, ademhalingsspieren of beide aantast (MGFA-klasse IVB).
8. Crisis of dreigende crisis (gedefinieerd als FVC
9. Hemoglobine
10. Geschiedenis van niet-naleving van behandeling en kantoorbezoeken.
11. Thymectomie binnen 12 maanden voor randomisatie.
12. Gelijktijdige medische aandoening die een onaanvaardbaar risico zou vormen door immunosuppressie, waaronder een positieve huidtest voor tuberculose (PPD), tenzij de patiënt eerder een passende behandeling heeft gekregen.