Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mykofenolatmofetil i Myasthenia Gravis

24. mars 2015 oppdatert av: FDA Office of Orphan Products Development

En prøveversjon av mykofenolatmofetil i Myasthenia Gravis

Dette er en prospektiv, multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til mykofenolatmofetil (MM) i kombinasjon med prednison som den første formen for immunsuppresjon hos pasienter med ervervet myasthenia gravis (MG).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

80 pasienter med seropositiv MG ved 18 akademiske sentre vil bli randomisert til 3 måneders behandling med 2,5 g MM/dag (1250 mg q 12 timer, +/- 2 timer) pluss 20 mg prednison/dag versus placebo pluss 20 mg/dag prednison . Det primære målet for effekt vil være endringen fra baseline i kvantitativ MG (QMG) score ved slutten av 3 måneder. Sekundære utfallsmål inkluderer overlevelsesanalyse for behandlingssvikt, MG-relatert svekkelse av daglige aktiviteter, funksjonsvurdering, manuell muskeltesting, SF-36 helsestatus og serumkonsentrasjon av antistoffer mot acetylkolinreseptoren. De som fullfører studien vil ha muligheten til å ta åpen MM i ytterligere 6 måneder, hvor prednison vil reduseres til den laveste dosen som er nødvendig for å opprettholde den optimale kliniske responsen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

80

Fase

  • Fase 3

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  1. Ervervet generalisert MG diagnostisert av en av hovedetterforskerne basert på:

    • Undersøkelse av steds PI som viser myastenisk svakhet som ikke er begrenset til de okulære eller peri-okulære musklene.
    • Forhøyede acetylkolinreseptorantistoffer.
    • Positiv edrofoniumkloridtest eller unormal nevromuskulær overføring demonstrert ved enkeltfiber-EMG eller repeterende nervestimulering.
  2. Minst 18 år.
  3. Kunne gi informert samtykke.
  4. Ta en konstant dose Mestinon i minst 2 uker.
  5. Symptomets alvorlighetsgrad som, etter stedsforskerens vurdering, rettferdiggjør oppstart av immunsuppressiv behandling.
  6. Kunne og vil etterkomme studiekrav.

Eksklusjonskriterier

  1. Thymoma nå eller tidligere.
  2. Plasmautveksling eller IVIG-behandling innen 90 dager etter randomisering.

  3. Behandling med azatioprin, ciklosporin, mykofenolatmofetil eller andre immundempende medisiner siden utbruddet av MG. Behandling med prednison eller andre kortikosteroider i løpet av de siste 90 dagene.

    • Unntak: Pasienter kan ha tatt doser av disse immunsuppressive medikamentene som av hovedetterforskeren vurderes å ha vært klinisk ubetydelige, det vil si usannsynlig å gi bedring i MG.

  4. Kvinner i fertil alder som er gravide, ammer eller ikke bruker effektiv prevensjon.
  5. Nyresvikt, aktiv skjoldbruskkjertel eller hepatocellulær sykdom, kronisk infeksjon, dårlig kontrollert hjertesykdom eller annen sykdom, inkludert psykiatrisk sykdom, som etter den behandlende legens mening vil gjøre det utrygt for pasienten å delta eller vil forstyrre tolkning av studieresultater.
  6. Svakhet som bare påvirker okulære eller peri-okulære muskler (Myasthenia Gravis Foundation of America Class I).
  7. Alvorlig svakhet som hovedsakelig påvirker orofaryngeale muskler, respirasjonsmuskler eller begge deler (MGFA klasse IVB).
  8. Krise eller forestående krise (definert som FVC
  9. Hemoglobin
  10. Historie om manglende etterlevelse av behandling og kontorbesøk.
  11. Tymektomi innen 12 måneder før randomisering.
  12. Samtidig medisinsk tilstand som vil utgjøre en uakseptabel risiko fra immunsuppresjon, inkludert en positiv hudtest for tuberkulose (PPD), med mindre pasienten tidligere har fått passende behandling.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
QMGS

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Flere

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

FDA Office of Orphan Products Development

Samarbeidspartnere

Duke University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Donald B Sanders, MD, Duke University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2002

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2007

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. januar 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2006

Først lagt ut (Anslag)

2. februar 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

25. mars 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2015

Sist bekreftet

1. mars 2007

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2154

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myasthenia Gravis

Kliniske studier på mykofenolatmofetil

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Albania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere