吗替麦考酚酯治疗重症肌无力

纳入标准

1. 获得性全身性 MG 由一名主要研究者诊断，基于：

   • 现场 PI 检查显示肌无力无力，不仅限于眼部或眼周肌肉。
   • 升高的乙酰胆碱受体抗体。
   • 单纤维 EMG 或重复神经刺激证实依屈福氯铵试验阳性或神经肌肉传递异常。
2. 年满 18 岁。
3. 能够给予知情同意。
4. 服用恒定剂量的 Mestinon 至少 2 周。
5. 根据研究中心调查员的判断，症状严重程度足以证明开始免疫抑制治疗是合理的。
6. 能够并愿意遵守学习要求。

排除标准

1. 现在或过去有胸腺瘤。
2. 随机分组后 90 天内进行血浆置换或 IVIG 治疗。

3. 自 MG 发作以来使用硫唑嘌呤、环孢菌素、吗替麦考酚酯或其他免疫抑制药物进行治疗。 在过去 90 天内接受过泼尼松或其他皮质类固醇治疗。

   • 例外：患者可能服用了这些免疫抑制药物，这些药物被主要研究者判断为临床意义不大，即不太可能改善 MG。

4. 怀孕、哺乳或未采取有效避孕措施的育龄妇女。
5. 肾功能衰竭、活动性甲状腺或肝细胞疾病、慢性感染、控制不佳的心脏病或任何其他疾病，包括精神疾病，在主治医师看来，这些疾病会使患者参与或干扰研究结果的解释。
6. 仅影响眼部或眼周肌肉的无力（美国重症肌无力基金会 I 级）。
7. 主要影响口咽、呼吸肌或两者的严重无力（MGFA IVB 级）。
8. 危机或即将发生的危机（定义为 FVC
9. 血红蛋白
10. 不遵守治疗和办公室访问的历史。
11. 随机化前 12 个月内行胸腺切除术。
12. 除非患者之前接受过适当的治疗，否则会导致免疫抑制带来不可接受的风险的并发医疗状况，包括结核病 (PPD) 皮试阳性。