Efecto de la terapia con estatinas sobre la progresión de la enfermedad en la poliquistosis renal autosómica dominante (ADPKD)
Efecto de la terapia con estatinas sobre la progresión de la enfermedad en la poliquistosis renal autosómica dominante
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD, por sus siglas en inglés) es la enfermedad renal hereditaria más común, afecta a 1 de cada 400 a 1000 personas y representa el 4 % de la enfermedad renal terminal en los Estados Unidos y el 8-10 % en Europa. La afección se caracteriza por el desarrollo progresivo de quistes renales con agrandamiento de los riñones y pérdida asociada de la función renal. La presión arterial alta y las enfermedades cardiovasculares son comunes en pacientes con ADPKD. Aunque a menudo se piensa que la afección afecta principalmente a los adultos, está claro que la enfermedad puede estar presente en el feto y en los niños pequeños.
Este estudio fue diseñado para determinar si el tratamiento con el medicamento pravastatina puede retrasar la progresión de la enfermedad renal y cardíaca cuando se inicia temprano en la vida en pacientes con ADPKD. Los investigadores evaluarán las diferencias entre los grupos de estudio de pravastatina y placebo durante el período de estudio de tres años con respecto a: 1) el volumen renal total según lo evaluado por imágenes de resonancia magnética (IRM); 2) índice de masa del ventrículo izquierdo evaluado por resonancia magnética; 3) excreción de albúmina urinaria; y 4) vasodilatación dependiente del endotelio evaluada mediante ecografía braquial. Un total de 110 sujetos se inscribieron en este estudio de investigación. Este estudio involucró a sujetos pediátricos porque los investigadores creen que la intervención temprana es fundamental para disminuir la morbilidad y la mortalidad asociadas con esta afección. Si se demuestra que la pravastatina es efectiva para mejorar la progresión de la enfermedad renal y cardiovascular en este estudio, el manejo de rutina de las personas con esta afección se verá drásticamente alterado.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80262
- University of Colorado at Denver and Health Sciences Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 8-22 años
- Enfermedad renal poliquística autosómica dominante
- Función renal normal
Criterio de exclusión:
- Función renal anormal
- Antecedentes alérgicos anteriores a los medicamentos utilizados en el estudio
- Enfermedad del higado
- Enfermedad/distrofia muscular
- Embarazo, embarazo planificado o lactancia dentro del período de estudio
- Incapacidad para cooperar o contraindicación clínica para la resonancia magnética nuclear.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
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Placebo diario
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Experimental: Pravastatina
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Pravastatina 20 mg diarios (sujetos de 8 a 12 años de edad) o 40 mg diarios (sujetos de 13 a 21 años de edad)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de participantes que demostraron un aumento del 20 % o más en el volumen renal total
Periodo de tiempo: 3 años
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Porcentaje de participantes que demostraron un aumento del 20 % o más en el volumen renal total corregido por altura, índice de masa ventricular izquierda o excreción urinaria de albúmina durante el período de estudio de tres años
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3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual en el volumen renal total corregido para la altura
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Índice de masa del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: 3 años
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índice de masa ventricular izquierda en g / m ^ 2 por resonancia magnética
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3 años
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Excreción de albúmina urinaria
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Melissa A Cadnapaphornchai, MD, University of Colorado, Denver
- Investigador principal: Robert W Schrier, MD, University of Colorado, Denver
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Schrier RW. Optimal care of autosomal dominant polycystic kidney disease patients. Nephrology (Carlton). 2006 Apr;11(2):124-30. doi: 10.1111/j.1440-1797.2006.00535.x.
- Shamshirsaz AA, Reza Bekheirnia M, Kamgar M, Johnson AM, McFann K, Cadnapaphornchai M, Nobakhthaghighi N, Schrier RW. Autosomal-dominant polycystic kidney disease in infancy and childhood: progression and outcome. Kidney Int. 2005 Nov;68(5):2218-24. doi: 10.1111/j.1523-1755.2005.00678.x. Erratum In: Kidney Int. 2005 Dec;68(6):2936. Shamshirsaz, Abdollah [corrected to Abdollah Shamshirsaz, Alireza]; Bekheirnia, Reza M [corrected to Reza Bekheirnia, Mir]; Haghighi, NN [corrected to Nobakhthaghighi, Niloofar].
- Taylor M, Johnson AM, Tison M, Fain P, Schrier RW. Earlier diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease: importance of family history and implications for cardiovascular and renal complications. Am J Kidney Dis. 2005 Sep;46(3):415-23. doi: 10.1053/j.ajkd.2005.05.029.
- Cadnapaphornchai MA, Fick-Brosnahan GM, Duley I, Johnson AM, Strain JD, DeGroff CG, Schrier RW. Design and baseline characteristics of participants in the study of antihypertensive therapy in children and adolescents with autosomal dominant polycystic kidney disease (ADPKD). Contemp Clin Trials. 2005 Apr;26(2):211-22. doi: 10.1016/j.cct.2005.01.001.
- Fick-Brosnahan GM, Belz MM, McFann KK, Johnson AM, Schrier RW. Relationship between renal volume growth and renal function in autosomal dominant polycystic kidney disease: a longitudinal study. Am J Kidney Dis. 2002 Jun;39(6):1127-34. doi: 10.1053/ajkd.2002.33379.
- Kelleher CL, McFann KK, Johnson AM, Schrier RW. Characteristics of hypertension in young adults with autosomal dominant polycystic kidney disease compared with the general U.S. population. Am J Hypertens. 2004 Nov;17(11 Pt 1):1029-34. doi: 10.1016/j.amjhyper.2004.06.020.
Enlaces Útiles
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Inicio del estudio
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Finalización del estudio (Actual)
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades urológicas
- Atributos de la enfermedad
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- Enfermedades Renales
- Enfermedades renales poliquísticas
- Riñón Poliquístico, Autosómico Dominante
- Artrogriposis
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Antimetabolitos
- Agentes Anticolesterolémicos
- Agentes hipolipidémicos
- Agentes reguladores de lípidos
- Inhibidores de la hidroximetilglutaril-CoA reductasa
- Pravastatina
Otros números de identificación del estudio
- 05-0704
- 2R01DK058793 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
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