Effekt af statinterapi på sygdomsprogression i autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD)

Autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD) er den mest almindelige arvelige nyresygdom, som rammer 1 ud af 400 til 1000 individer og tegner sig for 4% af slutstadiet af nyresygdom i USA og 8-10% i Europa. Tilstanden er karakteriseret ved progressiv udvikling af nyrecyster med nyreforstørrelse og tilhørende tab af nyrefunktion. Højt blodtryk og hjerte-kar-sygdomme er almindelige hos patienter med ADPKD. Selvom tilstanden ofte menes at ramme primært voksne, er det klart, at sygdommen kan være til stede hos fosteret og små børn.

Denne undersøgelse var designet til at afgøre, om behandling med medicinen pravastatin kan bremse udviklingen af ​​nyre- og hjertesygdomme, når den påbegyndes tidligt i livet hos patienter med ADPKD. Efterforskerne vil vurdere forskelle mellem pravastatin- og placeboundersøgelsesgrupper i løbet af den treårige undersøgelsesperiode med hensyn til: 1) total nyrevolumen vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI); 2) venstre ventrikelmasseindeks vurderet ved MRI; 3) albuminudskillelse i urin; og 4) endotelafhængig vasodilatation vurderet ved brachial ultralyd. I alt 110 forsøgspersoner blev tilmeldt dette forskningsstudie. Denne undersøgelse involverede pædiatriske forsøgspersoner, fordi efterforskerne mener, at tidlig intervention er afgørende, hvis de skal reducere sygeligheden og dødeligheden forbundet med denne tilstand. Hvis pravastatin viser sig at være effektivt til at lindre udviklingen af ​​nyre- og kardiovaskulær sygdom i denne undersøgelse, vil rutinebehandlingen af ​​mennesker med denne tilstand blive drastisk ændret.