Estudio farmacocinético de ADVATE reconstituido en 2 ml de agua estéril para inyección
28 de abril de 2021 actualizado por: Baxalta now part of Shire
Un estudio de fase 1, prospectivo, aleatorizado y cruzado para comparar la farmacocinética y la seguridad de rAHF-PFM reconstituido en 2 ml versus 5 ml de SWFI en pacientes con hemofilia A grave previamente tratados
El propósito de este estudio es determinar la farmacocinética y la seguridad del factor antihemofílico, recombinante, fabricado sin proteínas (rAHF-PFM) reconstituido en 2 ml de agua estéril para inyección (SWFI) y compararlo con el de rAHF-PFM reconstituido en 5 ml. de SWFI.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
52
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 65 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto o el representante legalmente autorizado del sujeto ha proporcionado su consentimiento informado por escrito.
- El sujeto tiene hemofilia A grave definida por una actividad de FVIII inicial <= 1 % de lo normal; probado en la selección
- El sujeto adolescente/adulto tiene un historial documentado de al menos 150 días de exposición a concentrados de FVIII (ya sea derivado de plasma o recombinante), y el sujeto pediátrico tiene al menos 50 días de exposición
- El sujeto tiene >= 12 a <= 65 años de edad para la evaluación farmacocinética completa y >= 2 a < 12 años para la evaluación de recuperación incremental El sujeto tiene una puntuación de rendimiento de Karnofsky > 60
- El sujeto es negativo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH-) o VIH+ con un recuento de CD4 estable >= 200 células/mm³ (recuento de CD4 determinado en la selección, si es necesario)
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene una hipersensibilidad conocida a las proteínas de ratón o hámster o a los concentrados de FVIII.
- El sujeto tiene antecedentes de inhibidores de FVIII con un título >= 0,5 BU (ensayo Bethesda) o >= 0,4 BU (modificación Nijmegen del ensayo Bethesda) en cualquier momento antes de la selección
- El sujeto tiene un inhibidor de FVIII detectable en la selección, >= 0,4 BU (modificación de Nijmegen del ensayo Bethesda), en el laboratorio central
- El sujeto tiene una enfermedad hepática crónica grave como lo demuestra, entre otros, cualquiera de los siguientes: Ratio internacional normalizado (INR) > 1,4, hipoalbuminemia, hipertensión de la vena porta, incluida la presencia de esplenomegalia de otro modo inexplicable y antecedentes de varices esofágicas
- El sujeto ha sido diagnosticado con un defecto hemostático heredado o adquirido distinto de la hemofilia A (p. defecto plaquetario cualitativo o enfermedad de Von Willebrand)
- El sujeto ha recibido otro producto en investigación dentro de los 30 días posteriores a la inscripción.
- La condición clínica del sujeto puede requerir cirugía mayor o moderada (pérdida de sangre estimada > 500 mL) durante el período de participación en el estudio
- Sujetos con enfermedades médicas, psiquiátricas o cognitivas clínicamente significativas, o uso recreativo de drogas/alcohol que, en opinión del investigador, afectaría la seguridad o el cumplimiento del sujeto.
- El sujeto es una mujer en edad fértil con una prueba de embarazo positiva en la selección.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: OTRO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: 1
ADVATE reconstituido en 2 ml de agua estéril para perfusión
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Los sujetos se aleatorizan para recibir una infusión de rAHF-PFM reconstituida en 2 ml de agua estéril para infusión (SWFI) seguida (después de un período de lavado) de rAHF-PFM reconstituida en 5 ml de SWFI o en 5 ml y luego 2 ml de SWFI (cruce -sobre diseño).
Cada sujeto recibirá 2 infusiones.
Otros nombres:
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COMPARADOR_ACTIVO: 2
ADVATE reconstituido en 5 ml de agua estéril para perfusión
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Los sujetos se aleatorizan para recibir una infusión de rAHF-PFM reconstituida en 2 ml de agua estéril para infusión (SWFI) seguida (después de un período de lavado) de rAHF-PFM reconstituida en 5 ml de SWFI o en 5 ml y luego 2 ml de SWFI (cruce -sobre diseño).
Cada sujeto recibirá 2 infusiones.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Área bajo la curva
Periodo de tiempo: Evaluaciones farmacocinéticas: 30 minutos antes de la infusión hasta 48 horas después de la infusión
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Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo (AUC) de factor VIII (FVIII) de 0 a 48 horas estimada usando el método trapezoidal lineal
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Evaluaciones farmacocinéticas: 30 minutos antes de la infusión hasta 48 horas después de la infusión
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Área total bajo la curva
Periodo de tiempo: Evaluaciones farmacocinéticas: 30 minutos antes de la infusión hasta 48 horas después de la infusión
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AUC total cuando la concentración se extrapola a cero utilizando la pendiente de la fase β del modelo
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Evaluaciones farmacocinéticas: 30 minutos antes de la infusión hasta 48 horas después de la infusión
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Recuperación Incremental Ajustada in Vivo
Periodo de tiempo: Evaluaciones farmacocinéticas: 30 minutos antes de la infusión a 30 minutos después de la infusión
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Aumento de la concentración de factor VIII desde antes hasta después de la infusión
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Evaluaciones farmacocinéticas: 30 minutos antes de la infusión a 30 minutos después de la infusión
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Vida media terminal
Periodo de tiempo: Evaluaciones farmacocinéticas: 30 minutos antes de la infusión hasta 48 horas después de la infusión
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Calculado a partir de la pendiente de regresión en la fase terminal del modelo.
La vida media terminal es el tiempo que tarda la concentración plasmática o la cantidad de fármaco en el cuerpo en reducirse en un 50%.
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Evaluaciones farmacocinéticas: 30 minutos antes de la infusión hasta 48 horas después de la infusión
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Espacio libre ajustado al peso
Periodo de tiempo: Evaluaciones farmacocinéticas: 30 minutos antes de la infusión hasta 48 horas después de la infusión
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Calculada como la dosis ajustada por peso dividida por el AUC total
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Evaluaciones farmacocinéticas: 30 minutos antes de la infusión hasta 48 horas después de la infusión
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Tiempo medio de residencia
Periodo de tiempo: Evaluaciones farmacocinéticas: 30 minutos antes de la infusión hasta 48 horas después de la infusión
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Calculado como el área total bajo la curva de momento dividida por el AUC total.
Área total bajo la curva del primer momento (AUMC) estimada por métodos trapezoidales lineales
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Evaluaciones farmacocinéticas: 30 minutos antes de la infusión hasta 48 horas después de la infusión
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Volumen de distribución en estado estacionario
Periodo de tiempo: Evaluaciones farmacocinéticas: 30 minutos antes de la infusión hasta 48 horas después de la infusión
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Calculado como aclaramiento ajustado por peso * tiempo medio de residencia
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Evaluaciones farmacocinéticas: 30 minutos antes de la infusión hasta 48 horas después de la infusión
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Concentración máxima de plasma
Periodo de tiempo: Evaluaciones farmacocinéticas: 30 minutos antes de la infusión hasta 48 horas después de la infusión
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Concentración máxima de factor VIII después de la perfusión
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Evaluaciones farmacocinéticas: 30 minutos antes de la infusión hasta 48 horas después de la infusión
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Número y gravedad de las reacciones en el lugar de la infusión
Periodo de tiempo: Dentro de los 5 minutos previos a la infusión hasta 24 horas después de la infusión
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Las reacciones locales relacionadas con la infusión (que incluyen dolor, sensibilidad, eritema, induración y hematomas) y la gravedad se evaluaron de acuerdo con una escala de calificación definida por la FDA (FDA Guidance for Industry: Toxicity Grading Scale for Healthy Adult and Adolescent Volunteers Enrolled in Preventive Vaccine Clinical Ensayos; 2007).
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Dentro de los 5 minutos previos a la infusión hasta 24 horas después de la infusión
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Dolor en el lugar de la infusión
Periodo de tiempo: Dentro de los 5 minutos posteriores a la infusión hasta 24 horas posteriores a la infusión
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Los participantes (≥ 5 años de edad) evaluaron el dolor en una escala analógica visual (EVA) de 0 (sin dolor) a 100 (el peor dolor posible).
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Dentro de los 5 minutos posteriores a la infusión hasta 24 horas posteriores a la infusión
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
8 de agosto de 2008
Finalización primaria (ACTUAL)
23 de octubre de 2009
Finalización del estudio (ACTUAL)
23 de octubre de 2009
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de agosto de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de agosto de 2009
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
6 de agosto de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
24 de mayo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de abril de 2021
Última verificación
1 de abril de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 060702
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