Studio farmacocinetico di ADVATE ricostituito in 2 mL di acqua sterile per preparazioni iniettabili
28 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire
Uno studio crossover di fase 1, prospettico, randomizzato per confrontare la farmacocinetica e la sicurezza di rAHF-PFM ricostituito in 2 mL rispetto a 5 mL di SWFI in pazienti affetti da emofilia A grave precedentemente trattati
Lo scopo di questo studio è determinare la farmacocinetica e la sicurezza del fattore antiemofilico, ricombinante, privo di proteine prodotte (rAHF-PFM) ricostituito in 2 mL di acqua sterile per preparazioni iniettabili (SWFI) e confrontarle con quelle di rAHF-PFM ricostituito in 5 mL di SFI.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
52
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Stati Uniti
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti
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New York
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New York, New York, Stati Uniti
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il soggetto o il rappresentante legalmente autorizzato del soggetto ha fornito il consenso informato scritto
- Il soggetto ha una grave emofilia A definita da un'attività di FVIII al basale <= 1% del normale; testato allo screening
- Il soggetto adolescente/adulto ha una storia documentata di almeno 150 giorni di esposizione a concentrati di FVIII (derivato dal plasma o ricombinante) e il soggetto pediatrico ha almeno 50 giorni di esposizione
- Il soggetto ha un'età compresa tra >= 12 e <= 65 anni per la valutazione farmacocinetica completa e tra >= 2 e < 12 anni per la valutazione del recupero incrementale Il soggetto ha un punteggio di performance Karnofsky > 60
- Il soggetto è negativo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV-) o HIV+ con conta di CD4 stabile >= 200 cellule/mm³ (conta di CD4 determinata allo screening, se necessario)
Criteri di esclusione:
- Il soggetto ha una nota ipersensibilità alle proteine di topo o di criceto o ai concentrati di FVIII
- Il soggetto ha una storia di inibitori del FVIII con titolo >= 0,5 BU (Bethesda Assay) o >= 0,4 BU (modifica Nijmegen del Bethesda Assay) in qualsiasi momento prima dello screening
- Il soggetto ha un inibitore del FVIII rilevabile allo screening, >= 0,4 BU (modifica Nijmegen del Bethesda Assay), nel laboratorio centrale
- Il soggetto ha una grave malattia epatica cronica come evidenziato da, ma non limitato a, uno dei seguenti: rapporto internazionale normalizzato (INR) > 1,4, ipoalbuminemia, ipertensione della vena porta inclusa la presenza di splenomegalia altrimenti inspiegabile e anamnesi di varici esofagee
- Al soggetto è stato diagnosticato un difetto emostatico ereditario o acquisito diverso dall'emofilia A (ad es. difetto piastrinico qualitativo o malattia di Von Willebrand)
- Il soggetto ha ricevuto un altro prodotto sperimentale entro 30 giorni dall'arruolamento
- Le condizioni cliniche del soggetto possono richiedere un intervento chirurgico maggiore o moderato (perdita ematica stimata > 500 ml) durante il periodo di partecipazione allo studio
- Soggetti con malattie mediche, psichiatriche o cognitive clinicamente significative o uso ricreativo di droghe/alcool che, secondo l'opinione dello sperimentatore, influenzerebbero la sicurezza o la compliance del soggetto
- Il soggetto è una donna in età fertile con un test di gravidanza positivo allo screening
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: ALTRO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: INCROCIO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: 1
ADVATE ricostituito in 2 ml di acqua sterile per infusione
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I soggetti sono randomizzati per ricevere un'infusione di rAHF-PFM ricostituita in 2 mL di acqua sterile per infusione (SWFI) seguita (dopo un periodo di wash-out) da rAHF-PFM ricostituita in 5 mL di SWFI o in 5 mL e poi 2 mL di SWFI (cross -sopra il disegno).
Ogni soggetto riceverà 2 infusioni.
Altri nomi:
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ACTIVE_COMPARATORE: 2
ADVATE ricostituito in 5 ml di acqua sterile per infusione
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I soggetti sono randomizzati per ricevere un'infusione di rAHF-PFM ricostituita in 2 mL di acqua sterile per infusione (SWFI) seguita (dopo un periodo di wash-out) da rAHF-PFM ricostituita in 5 mL di SWFI o in 5 mL e poi 2 mL di SWFI (cross -sopra il disegno).
Ogni soggetto riceverà 2 infusioni.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Area sotto la curva
Lasso di tempo: Valutazioni farmacocinetiche: 30 minuti prima dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
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Area sotto la curva della concentrazione plasmatica in funzione del tempo (AUC) del fattore VIII (FVIII) da 0 a 48 ore stimata utilizzando il metodo trapezoidale lineare
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Valutazioni farmacocinetiche: 30 minuti prima dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Area totale sotto la curva
Lasso di tempo: Valutazioni farmacocinetiche: 30 minuti prima dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
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AUC totale quando la concentrazione viene estrapolata a zero utilizzando la pendenza della fase β del modello
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Valutazioni farmacocinetiche: 30 minuti prima dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
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Recupero incrementale regolato in Vivo
Lasso di tempo: Valutazioni farmacocinetiche: da 30 minuti prima dell'infusione a 30 minuti dopo l'infusione
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Aumento della concentrazione di fattore VIII da prima a dopo l'infusione
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Valutazioni farmacocinetiche: da 30 minuti prima dell'infusione a 30 minuti dopo l'infusione
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Emivita terminale
Lasso di tempo: Valutazioni farmacocinetiche: 30 minuti prima dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
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Calcolato dalla pendenza della regressione nella fase terminale del modello.
L'emivita terminale è il tempo necessario affinché la concentrazione plasmatica o la quantità di farmaco nel corpo si riduca del 50%.
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Valutazioni farmacocinetiche: 30 minuti prima dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
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Gioco regolato in base al peso
Lasso di tempo: Valutazioni farmacocinetiche: 30 minuti prima dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
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Calcolato come dose aggiustata in base al peso divisa per l'AUC totale
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Valutazioni farmacocinetiche: 30 minuti prima dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
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Tempo di permanenza medio
Lasso di tempo: Valutazioni farmacocinetiche: 30 minuti prima dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
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Calcolato come area totale sotto la curva del momento divisa per l'AUC totale.
Area totale sotto la curva del primo momento (AUMC) stimata con metodi trapezoidali lineari
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Valutazioni farmacocinetiche: 30 minuti prima dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
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Volume di distribuzione allo stato stazionario
Lasso di tempo: Valutazioni farmacocinetiche: 30 minuti prima dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
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Calcolato come gioco aggiustato in base al peso * tempo di permanenza medio
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Valutazioni farmacocinetiche: 30 minuti prima dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
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Massima concentrazione plasmatica
Lasso di tempo: Valutazioni farmacocinetiche: 30 minuti prima dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
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Concentrazione massima di fattore VIII post-infusione
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Valutazioni farmacocinetiche: 30 minuti prima dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
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Numero e gravità delle reazioni nel sito di infusione
Lasso di tempo: Entro 5 minuti prima dell'infusione fino a 24 ore dopo l'infusione
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Le reazioni locali correlate all'infusione (inclusi dolore, dolorabilità, eritema, indurimento e lividi) e la gravità sono state valutate secondo una scala di classificazione definita dalla FDA (FDA Guidance for Industry: Toxicity Grading Scale for Healthy Adult and Adolescent Volunteers Enrolled in Preventive Vaccine Clinical Prove; 2007).
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Entro 5 minuti prima dell'infusione fino a 24 ore dopo l'infusione
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Dolore nel sito di infusione
Lasso di tempo: Entro 5 minuti dall'infusione fino a 24 ore dopo l'infusione
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Il dolore è stato valutato dai partecipanti (≥5 anni di età) su una scala analogica visiva (VAS) da 0 (nessun dolore) a 100 (peggior dolore possibile).
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Entro 5 minuti dall'infusione fino a 24 ore dopo l'infusione
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
8 agosto 2008
Completamento primario (EFFETTIVO)
23 ottobre 2009
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
23 ottobre 2009
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 agosto 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 agosto 2009
Primo Inserito (STIMA)
6 agosto 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
24 maggio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 aprile 2021
Ultimo verificato
1 aprile 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 060702
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