Imágenes funcionales de última generación en la enfermedad de células falciformes
21 de agosto de 2018 actualizado por: St. Jude Children's Research Hospital
La anemia de células falciformes (SCA, por sus siglas en inglés) es una enfermedad sanguínea grave con cambios en los vasos sanguíneos que conducen a lesiones cerebrales y accidentes cerebrovasculares.
Los estudios muestran que alrededor del 11 % de los pacientes con SCA desarrollarán un accidente cerebrovascular obvio antes de los 20 años, siendo los niños menores de 10 años especialmente vulnerables.
El objetivo principal del ensayo SCDMR4 [State Of The Art Functional Imaging In Sickle Cell Disease] es comparar el flujo sanguíneo cerebral de la materia gris, medido por MRI, [imágenes por resonancia magnética] perfusión ASL [Arterial Spin Labeling] antes de comenzar el tratamiento y después se alcanza la dosis adecuada de hidroxiurea (~ un año).
Otros objetivos importantes del ensayo SCDMR4 incluyen la descripción del efecto de la terapia con hidroxiurea y la terapia de transfusión en la respuesta de resonancia magnética funcional, imágenes de tensor de difusión de la sustancia blanca, función cerebral y velocidades sanguíneas Doppler transcraneal.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
El objetivo principal del estudio es comparar el GM [Materia gris] CBF [Flujo sanguíneo cerebral] del participante de la investigación mediante técnicas ASL [Arterial Spin Labeling] antes y después de alcanzar una MTD [Dosis máxima tolerada] de hidroxiurea estable (12 ± 3 meses después de a partir de hidroxiurea).
Este es un estudio observacional. Los participantes reciben hidroxiurea como parte de su tratamiento de atención estándar. Este estudio observará las medidas anteriores antes de comenzar con la hidroxiurea y después de que los participantes alcancen la dosis máxima tolerada para describir el efecto de la terapia en la respuesta funcional de los participantes.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
38
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años a 19 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los posibles participantes de la investigación serán reclutados, examinados y autorizados por los co-investigadores de hematología de St. Jude de las clínicas de células falciformes para adolescentes y niños en edad escolar.
No habrá publicidad propiamente dicha.
Los co-investigadores de hematología afiliados se comunicarán con los co-investigadores de hematología de St. Jude acerca de los participantes de investigación potencialmente elegibles.
Los posibles participantes de la investigación afiliados serán evaluados y, si corresponde, consentidos y evaluados en la institución St. Jude.
Descripción
Criterios de inclusión para los participantes del estudio de terapia previa a la hidroxiurea o a la transfusión:
- El diagnóstico de HbSS o HbS/ß0-talasemia
- Edad: 8.0 -- <19 años
Criterios de inclusión para los participantes del estudio para la observación:
- El diagnóstico de HbSS o HbS/ß0-talasemia
- Edad: 8.0 -- <19 años
Criterios de inclusión para los participantes del estudio para los controles relacionados con la familia:
- Sin diagnóstico de HbSS o HbS/ß0-talasemia
- Edad: 8.0 -- <19 años
Criterios de exclusión para los participantes del estudio de terapia previa a la hidroxiurea o a la transfusión:
- Incapaz de tolerar la imagen anatómica o fMRI [resonancia magnética funcional] sin sedación o anestesia
- Actualmente recibe terapia con hidroxiurea o terapia de transfusión
- Trasplante previo de células madre u otra terapia mielosupresora
- Historia de accidente cerebrovascular clínico
- Incapacidad o falta de voluntad del participante de la investigación o del tutor/representante legal para dar su consentimiento/asentimiento informado por escrito.
Criterios de exclusión para los participantes del estudio para la observación:
- Incapaz de tolerar componentes anatómicos o fMRI sin sedación o anestesia
- Actualmente recibe hidroxiurea o terapia de transfusión
- Trasplante previo de células madre u otra terapia mielosupresora
- Historia de accidente cerebrovascular clínico
- Incapacidad o falta de voluntad del participante de la investigación o del tutor/representante legal para dar su consentimiento informado por escrito.
Criterios de exclusión para los participantes del estudio para los controles relacionados con la familia:
- Incapaz de tolerar componentes anatómicos o fMRI sin sedación o anestesia
- Actualmente recibe hidroxiurea o terapia de transfusión
- Trasplante previo de células madre u otra terapia mielosupresora
- Historia de accidente cerebrovascular clínico
- Incapacidad o falta de voluntad del participante de la investigación o del tutor/representante legal para dar su consentimiento informado por escrito.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Pre-Hidroxiurea - sujetos con SCD
Pacientes con diagnóstico de HbSS (anemia de células falciformes) o HbS/ß0-talasemia (beta talasemia) que serán tratados con terapia con hidroxiurea.
|
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Control de hermanos
Control de hermanos sin diagnóstico de HbSS o HbS/ß0-talasemia.
|
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Observacional - sujetos con SCD
Pacientes con diagnóstico de HbSS o HbS/ß0-talasemia.
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Pre-transfusión - sujetos con SCD
Pacientes con diagnóstico de HbSS o HbS/ß0-talasemia que serán tratados con terapia transfusional.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el flujo sanguíneo cerebral
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta 12 +/- 3 meses
|
Cambio en el flujo sanguíneo cerebral de la materia gris medido mediante técnicas de etiquetado de espín arterial desde antes (línea de base) hasta después de alcanzar una dosis tolerada máxima estable de hidroxiurea.
|
desde el inicio hasta 12 +/- 3 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el flujo sanguíneo cerebral por territorio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 +/- 3 meses
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Cambio en el flujo sanguíneo cerebral de la materia gris en los territorios individuales de la arteria cerebral anterior, la arteria cerebral media y la arteria cerebral posterior, y la materia gris hemisférica medida mediante técnicas de etiquetado de espín arterial desde antes (línea de base) hasta después de alcanzar una dosis tolerada máxima de hidroxiurea estable.
|
Desde el inicio hasta los 12 +/- 3 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Robert Ogg, M.D, St. Jude Children's Research Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de junio de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de junio de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de junio de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
4 de junio de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de agosto de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de agosto de 2018
Última verificación
1 de agosto de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SCDMR4
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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