Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Toppmoderne funksjonell bildebehandling ved sigdcellesykdom

21. august 2018 oppdatert av: St. Jude Children's Research Hospital
Sigdcelleanemi (SCA) er en alvorlig blodsykdom med blodkarforandringer som fører til hjerneskade og hjerneslag. Studier viser at omtrent 11 % av pasientene med SCA vil utvikle åpenbart hjerneslag før fylte 20 år, med barn under 10 år spesielt sårbare. Hovedmålet med SCDMR4 [State Of The Art funksjonell bildebehandling ved sigdcellesykdom]-studien er å sammenligne den grå substansen cerebrale blodstrømmen, målt ved MR, [magnetisk resonansavbildning] ASL [Arterial Spin Labeling] perfusjon før behandlingen starter og etter passende hydroksyurea-dosering er nådd (~ ett år). Andre viktige mål med SCDMR4-studien inkluderer å beskrive effekten av hydroksyureaterapi og transfusjonsterapi på den funksjonelle MR-responsen, diffusjonstensoravbildning av hvit substans, hjernefunksjon og transkranielle Doppler-blodhastigheter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med studien er å sammenligne forskningsdeltakerens GM [Grå materie] CBF [Cerebral Blood Flow] ved ASL [Arterial Spin Labeling] teknikker før og etter oppnåelse av en stabil hydroksyurea MTD [Maksimal Tolerert Dose] (12±3 måneder etter starter hydroksyurea).

Dette er en observasjonsstudie. Deltakerne får hydroksyurea som en del av standardbehandlingen. Denne studien vil observere målene ovenfor før oppstart av hydroksyurea og etter at deltakerne har nådd maksimal tolerert dose for å beskrive effekten av terapi på deltakernes funksjonelle respons.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

38

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 19 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

De potensielle forskningsdeltakerne vil bli rekruttert, screenet og samtykket fra skolealder- og ungdomssigdcelleklinikkene av de henvisende St. Jude-hematologimedforskerne. Det blir ingen reklame i seg selv. Tilknyttede hematologimedetterforskere vil kontakte St. Jude hematologimedetterforskere om potensielt kvalifiserte forskningsdeltakere. Tilknyttede potensielle forskningsdeltakere vil bli screenet, og om nødvendig, samtykke og testet ved St. Jude-institusjonen.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier for deltakere i studien med pre-hydroksyurea eller pre-transfusjonsterapi:

  1. Diagnosen HbSS eller HbS/ß0-thalassemi
  2. Alder: 8,0 -- <19 år gammel

Inkluderingskriterier for studiedeltakere for observasjon:

  1. Diagnosen HbSS eller HbS/ß0-thalassemi
  2. Alder: 8,0 -- <19 år gammel

Inkluderingskriterier for studiedeltakere for familierelaterte kontroller:

  1. Ingen diagnose av HbSS eller HbS/ß0-thalassemi
  2. Alder: 8,0 -- <19 år gammel

Eksklusjonskriterier for deltakere i studien med pre-hydroksyurea eller pre-transfusjonsterapi:

  1. Kan ikke tolerere anatomisk eller fMRI [funksjonell magnetisk resonansavbildning] uten sedasjon eller anestesi
  2. Mottar for tiden hydroksyureabehandling eller transfusjonsbehandling
  3. Tidligere stamcelletransplantasjon eller annen myelosuppressiv behandling
  4. Historie med klinisk hjerneslag
  5. Manglende evne eller vilje hos forskningsdeltaker eller juridisk verge/representant til å gi skriftlig informert samtykke/samtykke.

Ekskluderingskriterier for studiedeltakere for observasjon:

  1. Ikke i stand til å tolerere anatomiske eller fMRI-komponenter uten sedasjon eller anestesi
  2. Får for tiden hydroksyurea eller transfusjonsbehandling
  3. Tidligere stamcelletransplantasjon eller annen myelosuppressiv behandling
  4. Historie med klinisk hjerneslag
  5. Manglende evne eller vilje hos forskningsdeltaker eller juridisk verge/representant til å gi skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier for studiedeltakere for familierelaterte kontroller:

  1. Ikke i stand til å tolerere anatomiske eller fMRI-komponenter uten sedasjon eller anestesi
  2. Får for tiden hydroksyurea eller transfusjonsbehandling
  3. Tidligere stamcelletransplantasjon eller annen myelosuppressiv behandling
  4. Historie med klinisk hjerneslag
  5. Manglende evne eller vilje hos forskningsdeltaker eller juridisk verge/representant til å gi skriftlig informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Pre-hydroksyurea - personer med SCD
Pasienter med diagnosen HbSS (sigdcelleanemi) eller HbS/ß0-thalassemi (beta-thalassemi) som skal behandles med hydroksyureabehandling.
Søskenkontroll
Søskenkontroll uten diagnose HbSS eller HbS/ß0-thalassemi.
Observasjons - emner med SCD
Pasienter med diagnosen HbSS eller HbS/ß0-thalassemi.
Pre-transfusjon - forsøkspersoner med SCD
Pasienter med diagnosen HbSS eller HbS/ß0-thalassemi som skal behandles med transfusjonsbehandling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i cerebral blodstrøm
Tidsramme: fra baseline til 12 +/- 3 måneder
Endring i cerebral blodstrøm av grå substans målt ved arteriell spinnmerkingsteknikk fra før (grunnlinje) til etter å ha nådd en stabil maksimal tolerert dose av hydroksyurea.
fra baseline til 12 +/- 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i cerebral blodstrøm etter territorium
Tidsramme: Fra baseline til 12 +/- 3 måneder
Endring i cerebral blodstrøm av grå substans i individuell fremre cerebral arterie, midtre cerebral arterie og bakre cerebral arterie, og hemisfærisk grå substans målt ved arterielle spinnmerkingsteknikker fra før (grunnlinje) til etter å ha nådd en stabil maksimal tolerert dose av hydroksyurea.
Fra baseline til 12 +/- 3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Robert Ogg, M.D, St. Jude Children's Research Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juni 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. juni 2010

Først lagt ut (Anslag)

4. juni 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. august 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2018

Sist bekreftet

1. august 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SCDMR4

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcelleanemi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Egypt

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere