Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Topmoderne funktionel billeddannelse ved seglcellesygdom

21. august 2018 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital
Seglcelleanæmi (SCA) er en alvorlig blodsygdom med blodkarændringer, der fører til hjerneskade og slagtilfælde. Undersøgelser viser, at omkring 11 % af patienterne med SCA vil udvikle tydeligt slagtilfælde før 20 års alderen, hvor børn under 10 år er særligt sårbare. Hovedformålet med SCDMR4 [State Of The Art Functional Imaging In Sickle Cell Disease] forsøget er at sammenligne den grå substans cerebrale blodgennemstrømning, målt ved MRI, [magnetisk resonansbilleddannelse] ASL [Arteriel Spin Labeling] perfusion før behandlingen begynder og efter den passende hydroxyurinstofdosis nås (~ et år). Andre vigtige formål med SCDMR4-forsøget inkluderer at beskrive effekten af ​​hydroxyurinstofterapi og transfusionsterapi på det funktionelle MR-respons, diffusionstensor-billeddannelse af hvidt stof, hjernefunktion og transkranielle Doppler-blodhastigheder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med undersøgelsen er at sammenligne forskningsdeltagerens GM [Grå stof] CBF [Cerebral Blood Flow] ved ASL [Arterial Spin Labeling] teknikker før og efter opnåelse af en stabil hydroxyurinstof MTD [Maksimal Tolereret Dosis] (12±3 måneder efter) startende hydroxyurinstof).

Dette er et observationsstudie. Deltagerne modtager hydroxyurinstof som en del af deres standardbehandling. Denne undersøgelse vil observere ovenstående foranstaltninger før påbegyndelse af hydroxyurinstof og efter at deltagerne når den maksimalt tolererede dosis for at beskrive effekten af ​​terapi på deltagernes funktionelle respons.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

38

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 19 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

De potentielle forskningsdeltagere vil blive rekrutteret, screenet og givet samtykke fra skolealderen og teenager seglcelleklinikker af de henvisende St. Jude-hæmatologiske co-investigatorer. Der vil ikke være nogen reklame i sig selv. Tilknyttede hæmatologimedforskere vil kontakte St. Jude hæmatologimedundersøgere om potentielt kvalificerede forskningsdeltagere. Tilknyttede potentielle forskningsdeltagere vil blive screenet og, hvis det er relevant, givet samtykke og testet på St. Jude institutionen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier for deltagere i præ-hydroxyurinstof eller præ-transfusionsterapi:

  1. Diagnosen HbSS eller HbS/ß0-thalassæmi
  2. Alder: 8,0 - <19 år

Inklusionskriterier for undersøgelsesdeltagere til observation:

  1. Diagnosen HbSS eller HbS/ß0-thalassæmi
  2. Alder: 8,0 - <19 år

Inklusionskriterier for undersøgelsesdeltagere for familierelaterede kontroller:

  1. Ingen diagnose af HbSS eller HbS/ß0-thalassæmi
  2. Alder: 8,0 - <19 år

Eksklusionskriterier for deltagere i præ-hydroxyurinstof eller præ-transfusionsterapi:

  1. Ude af stand til at tolerere den anatomiske eller fMRI [funktionel magnetisk resonansbilleddannelse] uden sedation eller anæstesi
  2. Modtager i øjeblikket hydroxyurinstofbehandling eller transfusionsbehandling
  3. Tidligere stamcelletransplantation eller anden myelosuppressiv behandling
  4. Anamnese med klinisk slagtilfælde
  5. Forskningsdeltagers eller juridiske værge/repræsentants manglende evne eller vilje til at give skriftligt informeret samtykke/samtykke.

Eksklusionskriterier for undersøgelsesdeltagere til observation:

  1. Ude af stand til at tolerere anatomiske eller fMRI-komponenter uden sedation eller bedøvelse
  2. Modtager i øjeblikket hydroxyurinstof eller transfusionsbehandling
  3. Tidligere stamcelletransplantation eller anden myelosuppressiv behandling
  4. Anamnese med klinisk slagtilfælde
  5. Forskningsdeltagers eller juridiske værge/repræsentants manglende evne eller vilje til at give skriftligt informeret samtykke.

Eksklusionskriterier for undersøgelsesdeltagere for familierelaterede kontroller:

  1. Ude af stand til at tolerere anatomiske eller fMRI-komponenter uden sedation eller bedøvelse
  2. Modtager i øjeblikket hydroxyurinstof eller transfusionsbehandling
  3. Tidligere stamcelletransplantation eller anden myelosuppressiv behandling
  4. Anamnese med klinisk slagtilfælde
  5. Forskningsdeltagers eller juridiske værge/repræsentants manglende evne eller vilje til at give skriftligt informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Præ-Hydroxyurea - personer med SCD
Patienter med diagnosen HbSS (seglcelleanæmi) eller HbS/ß0-thalassæmi (beta-thalassæmi), som vil blive behandlet med hydroxyurinstofbehandling.
Søskendekontrol
Søskendekontrol uden diagnose HbSS eller HbS/ß0-thalassæmi.
Observationelle - emner med SCD
Patienter med diagnosen HbSS eller HbS/ß0-thalassæmi.
Præ-transfusion - forsøgspersoner med SCD
Patienter med diagnosen HbSS eller HbS/ß0-thalassæmi, som vil blive behandlet med transfusionsbehandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i cerebral blodgennemstrømning
Tidsramme: fra baseline til 12 +/- 3 måneder
Ændring i cerebral blodgennemstrømning af grå substans målt ved arteriel spin-mærkningsteknikker fra før (baseline) til efter opnåelse af en stabil maksimal tolereret dosis af hydroxyurinstof.
fra baseline til 12 +/- 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i cerebral blodgennemstrømning efter territorium
Tidsramme: Fra baseline til 12 +/- 3 måneder
Ændring i grå substans cerebral blodgennemstrømning i individuelle forreste cerebrale arterie, midterste cerebral arterie og posterior cerebral arterie territorier og hemisfærisk grå substans målt ved arteriel spin-mærkningsteknikker fra før (baseline) til efter opnåelse af en stabil maksimal tolereret dosis af hydroxyurinstof.
Fra baseline til 12 +/- 3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robert Ogg, M.D, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juni 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. juni 2010

Først opslået (Skøn)

4. juni 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. august 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. august 2018

Sidst verificeret

1. august 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SCDMR4

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcelleanæmi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner