Huippuluokan toiminnallinen kuvantaminen sirppisolutaudissa
tiistai 21. elokuuta 2018 päivittänyt: St. Jude Children's Research Hospital
Sirppisoluanemia (SCA) on vakava verisairaus, jossa verisuonten muutokset johtavat aivovammaan ja aivohalvaukseen.
Tutkimukset osoittavat, että noin 11 %:lle SCA-potilaista kehittyy selvä aivohalvaus ennen 20-vuotiaana, ja alle 10-vuotiaat lapset ovat erityisen haavoittuvia.
SCDMR4 [State Of The Art Functional Imaging In sirppisolusairaus] -tutkimuksen päätavoitteena on verrata aivojen harmaan aineen verenkiertoa MRI:llä, [magneettikuvauksella] ASL [arterial Spin Labeling] -perfuusiolla ennen hoidon aloittamista ja sen jälkeen. sopiva hydroksiurea-annos saavutetaan (~ yksi vuosi).
Muita SCDMR4-tutkimuksen tärkeitä tavoitteita ovat hydroksiureahoidon ja verensiirtohoidon vaikutuksen kuvaaminen toiminnalliseen MRI-vasteeseen, valkoisen aineen diffuusiotensorikuvaus, aivojen toiminta ja transkraniaalinen Doppler-verenopeus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on verrata tutkimukseen osallistujan GM [Gray Matter] CBF [Cerebral Blood Flow] ASL [Arterial Spin Labeling] -tekniikoilla ennen vakaan hydroksiurea-MTD:n [Maksimi siedetyn annoksen] saavuttamista ja sen jälkeen (12±3 kuukauden kuluttua lähtöhydroksiurea).
Tämä on havainnointitutkimus. Osallistujat saavat hydroksiureaa osana normaalia hoitoa. Tässä tutkimuksessa tarkkaillaan yllä olevia toimenpiteitä ennen hydroksiurean aloittamista ja sen jälkeen, kun osallistujat ovat saavuttaneet suurimman siedetyn annoksen, jotta voidaan kuvata hoidon vaikutusta osallistujien toiminnalliseen vasteeseen.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
38
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St. Jude Children'S Research Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 19 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Mahdolliset tutkimuksen osallistujat rekrytoidaan, seulotaan ja hyväksytään kouluikäisistä ja teini-ikäisistä sirppisoluklinikoista.
Mainosta sinänsä ei tule.
Affiliate hematologian apututkijat ottavat yhteyttä St. Jude -hematologiaapututkijoihin mahdollisten tutkimuskelpoisten osallistujien osalta.
Affiliate potentiaaliset tutkimusosallistujat seulotaan ja tarvittaessa hyväksytään ja testataan St. Jude -laitoksessa.
Kuvaus
Osallistumiskriteerit esihydroksiurea- tai verensiirtoa edeltävään hoitoon osallistuville:
- Diagnoosi HbSS tai HbS/ß0-talassemia
- Ikä: 8,0 - <19 vuotta vanha
Havainnointiin osallistuvien osallistumiskriteerit:
- Diagnoosi HbSS tai HbS/ß0-talassemia
- Ikä: 8,0 - <19 vuotta vanha
Perheeseen liittyvien kontrollien tutkimukseen osallistuneiden osallistumiskriteerit:
- Ei diagnoosia HbSS:stä tai HbS/ß0-talassemiasta
- Ikä: 8,0 - <19 vuotta vanha
Hydroksiureaa tai verensiirtoa edeltävää terapiatutkimukseen osallistuneiden poissulkemiskriteerit:
- Ei voi sietää anatomista tai fMRI-kuvausta (toiminnallinen magneettikuvaus) ilman sedaatiota tai anestesiaa
- Saat tällä hetkellä hydroksiureahoitoa tai verensiirtohoitoa
- Aiempi kantasolusiirto tai muu myelosuppressiohoito
- Kliinisen aivohalvauksen historia
- Tutkimukseen osallistuvan tai laillisen huoltajan/edustajan kyvyttömyys tai haluttomuus antaa kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus.
Poissulkemiskriteerit tutkimukseen osallistujille havainnointia varten:
- Ei voi sietää anatomisia tai fMRI-komponentteja ilman sedaatiota tai anestesiaa
- Saat tällä hetkellä hydroksiurea- tai verensiirtohoitoa
- Aiempi kantasolusiirto tai muu myelosuppressiohoito
- Kliinisen aivohalvauksen historia
- Tutkimukseen osallistuvan tai laillisen huoltajan/edustajan kyvyttömyys tai haluttomuus antaa kirjallinen tietoinen suostumus.
Perheeseen liittyvien kontrollien tutkimukseen osallistujien poissulkemiskriteerit:
- Ei voi sietää anatomisia tai fMRI-komponentteja ilman sedaatiota tai anestesiaa
- Saat tällä hetkellä hydroksiurea- tai verensiirtohoitoa
- Aiempi kantasolusiirto tai muu myelosuppressiohoito
- Kliinisen aivohalvauksen historia
- Tutkimukseen osallistuvan tai laillisen huoltajan/edustajan kyvyttömyys tai haluttomuus antaa kirjallinen tietoinen suostumus.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Pre-hydroksiurea - SCD-potilaat
Potilaat, joilla on diagnosoitu HbSS (sirppisoluanemia) tai HbS/ß0-talassemia (beeta-talassemia), joita hoidetaan hydroksiureahoidolla.
|
|
Sisarusten hallinta
Sisarusten kontrolli ilman HbSS- tai HbS/ß0-talassemiadiagnoosia.
|
|
Havainnointi - kohteet, joilla on SCD
Potilaat, joilla on diagnosoitu HbSS tai HbS/ß0-talassemia.
|
|
Ennen verensiirtoa - SCD-potilaat
Potilaat, joilla on diagnosoitu HbSS tai HbS/ß0-talassemia ja joita hoidetaan verensiirtohoidolla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos aivojen verenkierrossa
Aikaikkuna: lähtötasosta 12 +/- 3 kuukauteen
|
Muutos harmaan aineen aivoverenkierrossa mitattuna valtimon spin-leimaustekniikoilla ennen (perustaso) vakaan hydroksiurean suurimman siedetyn annoksen saavuttamisen jälkeen.
|
lähtötasosta 12 +/- 3 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos aivojen verenkierrossa alueittain
Aikaikkuna: Perustasosta 12 +/- 3 kuukauteen
|
Muutos harmaan aineen aivoverenvirtauksessa yksittäisillä etuaivovaltimon, keskivaltimon ja taka-aivovaltimon alueilla ja puolipallon harmaassa aineessa mitattuna valtimon spin-leimaustekniikoilla ennen (perustaso) stabiilin hydroksiurean suurimman siedetyn annoksen saavuttamisen jälkeen.
|
Perustasosta 12 +/- 3 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Robert Ogg, M.D, St. Jude Children'S Research Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. syyskuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 3. kesäkuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. kesäkuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 4. kesäkuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 23. elokuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. elokuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SCDMR4
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Sirppisoluanemia
-
University of BolognaNovartisTuntematonMyeloproliferatiiviset häiriöt | Hypereosinofiilinen oireyhtymä | Krooninen eosinofiilinen leukemia (CEL)Italia
-
Novartis PharmaceuticalsLopetettuKrooninen myelooinen leukemia (CML) | Philadelphian kromosomipositiivinen akuutti lymfoblastinen leukemia (Ph+ ALL) | Muut Glivecin/Gleevecin indikoidut hematologiset häiriöt (HES, CEL, MDS/MPN)Venäjän federaatio