Ensayo de L-DOPA como tratamiento para mejorar la visión en albinismo

Un grupo de 45 personas con hallazgos clínicos de albinismo oculocutáneo (OCA) se asignará aleatoriamente a uno de 3 grupos de tratamiento: tratamiento con 0,76 mg/kg/d con carbidopa al 25 %, 0,51 mg/kg/d de levodopa con carbidopa al 25 % [dividido en 3 dosis/d), o placebo. Los sujetos tendrán entre 3 y 60 años de edad. Se extraerá sangre para determinar la(s) mutación(es) en los genes que causan OCA. El resultado primario será la agudeza visual mejor corregida binocular medida con el EVA. La inscripción y el examen de la semana 20 serán un examen completo de la vista con fotos del fondo de ojo. En las semanas 5, 10 y 15, los exámenes incluirán solo signos vitales y BCVA. En todas las visitas, se realizará una revisión de los posibles efectos secundarios. Entre visitas, se contactará a los sujetos para determinar si se han producido efectos secundarios. El estudio permanecerá doble ciego hasta que se haya realizado el último examen de estudio sobre el último sujeto. En ese momento, los datos se analizarán estadísticamente y se informará a los sujetos sobre: ​​la asignación del tratamiento, las mutaciones encontradas y los resultados del estudio.