Az L-DOPA kipróbálása az albinizmus látásjavító kezelésében
2018. április 30. frissítette: University of Minnesota
Klinikai vizsgálat a levodopa, mint albinizmusban szenvedő egyének látásjavító kezelésének értékelésére
Ez a projekt két adag levodopa (L-DOPA) hatását fogja értékelni egy randomizált, placebo-kontrollos, kettős maszkos klinikai vizsgálatban, hogy kiderüljön, javítható-e a látás az albinizmusban szenvedő egyéneknél.
A hipotézis az, hogy ezeknek az egyéneknek az L-DOPA-val történő ellátása növelheti a melanin pigment termelést.
A megnövekedett melaninszintről korábban kimutatták, hogy a látás javulásával jár.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Az oculocutan albinizmus (OCA) klinikai tüneteivel rendelkező 45 személyből álló csoportot véletlenszerűen besorolják a 3 kezelési csoport egyikébe: 0,76 mg/kg/nap 25%-os karbidopával, 0,51 mg/kg/nap levodopával és 25%-os karbidopával. [naponta 3 adagra osztva), vagy placebo.
Az alanyok 3 és 60 év közöttiek lesznek.
Vérvétel történik az OCA-t okozó génmutáció(k) meghatározására.
Az elsődleges eredmény az EVA-val mért binokuláris legjobban korrigált látásélesség lesz.
A beiratkozás és a 20 hetes vizsgálat teljes szemészeti vizsgálat lesz szemfenéki fotókkal.
Az 5., 10. és 15. héten a vizsgák csak az életjeleket és a BCVA-t tartalmazzák.
Minden látogatás alkalmával áttekintik a lehetséges mellékhatásokat.
A látogatások között az alanyokkal felveszik a kapcsolatot, hogy megállapítsák, nem jelentkeztek-e mellékhatások.
A vizsgálat kettős maszkban marad mindaddig, amíg az utolsó vizsgálati vizsgálatot el nem végzik.
Ekkor az adatokat statisztikailag elemzik, és az alanyokat tájékoztatják a kezelés kijelöléséről, a talált mutációkról és a vizsgálati eredményekről.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
45
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota Eye Clinic
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor 3-60 év albinizmussal
Kizárási kritériumok:
- Glaukóma vagy a zöldhályog fokozott kockázata
- A dystonia története
- A melanoma története
- Szemizomműtétet tervez a tanulmányi időkeret alatt
- Látásterápia alatt
- Vas-kiegészítők vagy vitaminok szedése vassal
- ADHD gyógyszer szedése
- Ismert máj- vagy gyomor-bélrendszeri betegség
- Korábbi levodopával végzett kezelés
- Pszichológiai problémák
- Az albinizmussal összefüggő szemészeti rendellenességek kivételével
- Terhes, szoptató vagy terhességet tervez a vizsgálat alatt
- Ismert allergia levodopára/karbidopára
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: 0,76 mg/kg L-DOPA
Az oldatot szájon át naponta háromszor kell bevenni.
|
Az oldatot szájon át naponta háromszor kell bevenni.
|
|
Aktív összehasonlító: 0,51 mg/kg L-DOPA
Az oldatot szájon át naponta háromszor kell bevenni.
|
Az oldatot szájon át naponta háromszor kell bevenni.
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Az oldatot szájon át naponta háromszor kell bevenni.
|
Az oldatot szájon át naponta háromszor kell bevenni.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Javított látás
Időkeret: 20 hét
|
Binokuláris legjobban korrigált látásélesség – A látásélesség tesztet arra használják, hogy meghatározzák a legkisebb betűket, amelyeket leolvashat egy szabványos diagramon (Snellen-diagram) vagy egy 20 láb (6 méter) távolságra lévő kártyán.
20 lábnál (6 méternél) rövidebb távolságon végzett teszteléshez speciális diagramokat használnak.
A tartományok 20/10-től 20/200-ig terjednek.
20/10 a legjobb és 20/200 a rosszabb.
|
20 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Gail Summers, M.D., University of Minnesota
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2010. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2014. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2014. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2010. augusztus 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. augusztus 4.
Első közzététel (Becslés)
2010. augusztus 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. május 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. április 30.
Utolsó ellenőrzés
2018. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Bőrbetegségek
- Szembetegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Bőrbetegségek, genetikai
- Szembetegségek, örökletes
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Aminosav-anyagcsere, veleszületett hibák
- Pigmentációs rendellenességek
- Hipopigmentáció
- Albinizmus
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Dopamin szerek
- Parkinson elleni szerek
- Diszkinézia elleni szerek
- Levodopa
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 0912M75653
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .