Försök med L-DOPA som en behandling för att förbättra synen i albinism

En grupp på 45 individer med de kliniska fynden av okulokutan albinism (OCA) kommer att slumpmässigt tilldelas en av tre behandlingsgrupper: behandling med 0,76 mg/kg/d med 25 % karbidopa, 0,51 mg/kg/d levodopa med 25 % karbidopa [uppdelat i 3 doser/d), eller placebo. Ämnen kommer att vara mellan 3 och 60 år. Blod kommer att tas för att bestämma mutationen(er) i generna som orsakar OCA. Primärt resultat kommer att vara binokulär bäst korrigerad synskärpa mätt med EVA. Inskrivning och 20 veckors undersökning kommer att vara en fullständig synundersökning med ögonbottenfoton. Vid veckorna 5, 10 och 15 kommer proven att innehålla bara vitala tecken och BCVA. Vid alla besök kommer en genomgång av potentiella biverkningar att göras. Mellan besöken kommer försökspersoner att kontaktas för att avgöra om några biverkningar har inträffat. Studien kommer att förbli dubbelmaskad tills den sista studieundersökningen i det sista ämnet har genomförts. Vid den tidpunkten kommer uppgifterna att analyseras statistiskt och försökspersonerna kommer att informeras om: behandlingsuppdrag, upptäckta mutationer och studieresultaten.