Estudio de seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de NKTT120 en pacientes adultos con enfermedad de células falciformes (ECF) estable
25 de junio de 2015 actualizado por: NKT Therapeutics
Un estudio de fase 1 de dosis única ascendente para evaluar la seguridad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la actividad biológica de NKTT120 intravenoso en adultos con enfermedad de células falciformes estable
El propósito de este estudio es determinar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de NKTT120 en pacientes adultos con enfermedad de células falciformes estable.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
21
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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California
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
-
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Johns Hopkins School of Medicine
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- UNC Sickle Cell Program
-
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Blood Center of Wisconsin
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 60 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 18 a 50 años
- El sujeto tiene un diagnóstico confirmado de HbSS o HbSβ0thal
- El sujeto tiene SCD estable definida como no tener VOC agudo, ACS u otro evento importante asociado con SCD durante el mes anterior a la inscripción
Criterio de exclusión:
- El sujeto tuvo un VOC o ACS relacionado con SCD que requirió hospitalización o tratamiento en un entorno ambulatorio de cuidados agudos en el mes anterior a la inscripción
- El sujeto requiere un programa de transfusiones de concentrados de glóbulos rojos (pRBC, por sus siglas en inglés) administradas regularmente programadas previamente o el sujeto recibió una transfusión de pRBC en el mes anterior a la inscripción
- El sujeto tiene evidencia de tuberculosis latente o activa
- El sujeto tiene una enfermedad o condición médica importante concurrente
- El sujeto está embarazada o amamantando
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: NKTT120
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Seguridad evaluada por (1) eventos adversos (2) valores de laboratorio (3) signos vitales y (4) examen físico.
Periodo de tiempo: 180 días
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180 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Farmacocinética evaluada por los niveles de concentración del fármaco en plasma
Periodo de tiempo: 0; 15, 30, 60 minutos; 3,6, horas; 1,2,3,7,14,30,60,90 días
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0; 15, 30, 60 minutos; 3,6, horas; 1,2,3,7,14,30,60,90 días
|
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Farmacodinamia medida por evaluaciones de subconjuntos de linfocitos de sangre periférica
Periodo de tiempo: 0, 0,25, 1, 2, 7, 14, 30, 60, 90, 120 días
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0, 0,25, 1, 2, 7, 14, 30, 60, 90, 120 días
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Puntuaciones de dolor evaluadas mediante un diario electrónico diario
Periodo de tiempo: Diariamente durante 120 días
|
Diariamente durante 120 días
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Calidad de vida evaluada por dos instrumentos de calidad de vida separados
Periodo de tiempo: 0, 30, 60, 90, 120 días
|
0, 30, 60, 90, 120 días
|
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Función pulmonar medida por pruebas de función pulmonar
Periodo de tiempo: 0; 30 minutos; 30, 60, 90, 120 días
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0; 30 minutos; 30, 60, 90, 120 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Rosemary Mazanet, MD, NKT Therapeutics
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de febrero de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de febrero de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
5 de febrero de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
26 de junio de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de junio de 2015
Última verificación
1 de junio de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 120-SCD1
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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