Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Evaluación exploratoria del inhibidor de la histona desacetilasa AR-42 en el tratamiento del schwannoma y meningioma vestibular

1 de diciembre de 2025 actualizado por: D. Bradley Welling, MD, PhD, Massachusetts Eye and Ear Infirmary
Este será un estudio multicéntrico de fase 0 de prueba de concepto para evaluar la supresión de p-AKT en schwannoma vestibular (VS) y meningiomas por AR-42 en pacientes adultos sometidos a resección tumoral. AR-42 es una molécula pequeña que atraviesa la barrera hematoencefálica (BBB) ​​en roedores, pero los investigadores aún no están seguros de si penetrará el VS humano. Los meningiomas están fuera de la BBB, pero parecen ser inusualmente resistentes a todos los tratamientos médicos actuales. El criterio principal de valoración de la bioactividad de la supresión de p-AKT por AR-42 se seleccionó porque la actividad del fármaco parece más informativa que la biodisponibilidad. Nuestros datos preclínicos y otros han demostrado una supresión dependiente de la dosis de p-AKT por AR-42 tanto en VS como en meningiomas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico de fase 0 de prueba de concepto para evaluar la supresión de p-AKT en VS y meningiomas por AR-42 en pacientes adultos sometidos a resección de tumor NF2. AR-42 se administrará tres veces por semana comenzando 3 semanas antes de la cirugía. Los participantes del estudio se autoadministrarán por vía oral un total de diez dosis, +/- 1 dosis de 40 mg/dosis, aproximadamente a la misma hora todos los días (+/- 1 hora, preferiblemente por la noche) 3 veces por semana durante 3 semanas antes de la operación, con la última dosis tomada la noche antes de la cirugía. Los pacientes serán evaluados dentro del contexto de su seguimiento posoperatorio estándar, que incluye dentro de los 2 días posteriores a la cirugía y nuevamente a las 2 semanas (+/- 10 días) después de la cirugía. Las muestras se enviarán a los laboratorios participantes (OSU Comprehensive Cancer Center (CCC), Pharmacoanalytical Shared Resource (PhASR) y Nationwide Children's Research Institute) para la evaluación de la concentración intratumoral del fármaco y la evaluación de los marcadores de enfermedad intratumoral. Durante la cirugía, también se obtendrán cuatro muestras de sangre y se enviarán al laboratorio colaborador (PhASR) para la determinación de la concentración del fármaco y el análisis molecular.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

7

Fase

  • Fase temprana 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02214
        • Massachusetts Eye and Ear
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con schwannoma y/o meningioma vestibular diagnosticados por resonancia magnética en los que se haya seleccionado como tratamiento la resección quirúrgica.
  • Los pacientes diagnosticados con NF2 deben cumplir con los Criterios de Manchester.
  • Edad > 18 años
  • Se permite terapia biológica previa, quimioterapia, cirugía o radiación.
  • En el momento de la selección, el paciente debe tener una función normal de los órganos y la médula.
  • Estado funcional del Grupo Cooperativo de Oncología del Este/Organización Mundial de la Salud (ECOG/OMS) de 0-1.
  • Los pacientes deben poder tragar las cápsulas.
  • Los pacientes o sus representantes legales deben poder leer, comprender y dar su consentimiento informado para participar en el ensayo.
  • El tipo de tumor será confirmado por un neuropatólogo.
  • Las mujeres en edad fértil (FCBP, por sus siglas en inglés) deben tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa con una sensibilidad de al menos 50 mIU/mL antes de comenzar con AR-42.
  • La paciente debe estar dispuesta a cumplir con los requisitos de fertilidad.

Criterio de exclusión:

  • Las mujeres embarazadas están excluidas de este estudio porque se desconoce el potencial de efectos teratogénicos o abortivos del AR-42. Debido a que existe un riesgo desconocido pero potencial de eventos adversos en lactantes secundarios al tratamiento de la madre con AR-42, se debe interrumpir la lactancia si la madre recibe tratamiento con AR-42.
  • Los pacientes pediátricos están excluidos del estudio de fase 0 porque se desconocen los efectos del AR-42 en los niños y no existe un beneficio directo potencial para ellos.
  • Pacientes con malabsorción o cualquier otra condición que a juicio del investigador principal pueda dificultar la absorción del fármaco.
  • Pacientes que requieren corticoides crónicos (dosis equivalente > 20 mg de prednisolona).
  • Uso concurrente de medicamentos complementarios o alternativos que, en opinión del investigador principal, confundirían la interpretación de las toxicidades y/o la actividad antitumoral del fármaco del estudio.
  • Pacientes con una segunda neoplasia maligna "actualmente activa" que, en opinión del investigador principal, interferirá con la participación del paciente, aumentará el riesgo del paciente o confundirá la interpretación de los datos.
  • Pacientes con un QTcB medio > 450 ms en hombres y > 470 ms en mujeres.
  • Pacientes con síndrome de QT largo.
  • Pacientes que están siendo tratados por una infección activa.
  • Pacientes que reciben los siguientes medicamentos concomitantes:

    • Cualquier otra quimioterapia antineoplásica o terapia biológica durante el estudio
    • Radioterapia concomitante
    • Inhibidores de HDAC concomitantes (p. ácido valproico) ya que las reacciones adversas específicas de la clase pueden ser aditivas
    • El uso de factores estimulantes de colonias de granulocitos, incluidos G-CSF, G-CSF pegilado o GM-CSF, debe seguir las pautas de la ASCO para pacientes que reciben terapia contra el cáncer.
    • Fármacos asociados con la prolongación de QT/QTc (ver Apéndice A)
  • Pacientes que están recibiendo terapia antineoplásica concurrente.
  • Cualquier otra condición médica, incluida la enfermedad mental o el abuso de sustancias, que el investigador principal considere que probablemente interfiere con la capacidad del paciente para firmar un consentimiento informado, cooperar y participar en el estudio, o interferir con la interpretación de los resultados.
  • Los pacientes con enfermedad cardiovascular significativa, incluido un infarto de miocardio o angina inestable dentro de los 6 meses o arritmias cardíacas inestables, no son elegibles para el estudio.
  • Infección por VIH conocida, ya que sus condiciones inmunosupresoras pueden complicar las posibles pancitopenias observadas con los inhibidores de HDAC y complicar la evaluación del efecto del fármaco.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Administración AR-42
AR-42 se administrará tres veces por semana comenzando 3 semanas antes de la cirugía.
AR-42 se administrará en un total de diez dosis orales, +/- 1 dosis, a 40 mg/dosis, será autoadministrada por los participantes del estudio aproximadamente a las 8:00 p. m. (+/- 1 hora) durante 3 semanas antes -operatoriamente, administrándose la última dosis la noche anterior a la cirugía. El cirujano tratante realizará el procedimiento quirúrgico clínicamente indicado 3 semanas después de la dosis inicial del medicamento, así como la recolección de la muestra.
Otros nombres:
  • OSU-HDAC42

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de fosfo-AKT (p-AKT) a AKT después de 3 semanas de AR-42 oral
Periodo de tiempo: 3 semanas
La relación fosfo-AKT/AKT se utilizó para estimar la actividad de AKT, una quinasa, en el núcleo de los tumores resecados. La cuantificación de la relación p-AKT/AKT normalizada se representa como un porcentaje relativo al conjunto de VS2 no tratado como 100%. Por ejemplo, un valor por debajo del 100 % indica un nivel más bajo de actividad de AKT en relación con los tumores VS2 no tratados. AKT fosforilada, o fosfo-AKT, es la forma activada de AKT. Estas medidas se derivaron del núcleo de los tumores resecados.
3 semanas
Proporción de fosfo-AKT periférico (p-AKT) a AKT después de 3 semanas de AR-42 oral
Periodo de tiempo: 3 semanas
La relación fosfo-AKT/AKT se utilizó para estimar la actividad de AKT, una quinasa, en el núcleo de los tumores resecados. La cuantificación de la relación p-AKT/AKT normalizada se representa como un porcentaje relativo al conjunto de VS2 no tratado como 100%. Por ejemplo, un valor por debajo del 100 % indica un nivel más bajo de actividad de AKT en relación con los pacientes no tratados. AKT fosforilada, o fosfo-AKT, es la forma activada de AKT. Estas medidas se derivaron de la periferia de los tumores resecados.
3 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración de plasma AR-42
Periodo de tiempo: 1 semana
Se proporcionan las concentraciones plasmáticas en estado estacionario de AR-42 en el momento de la resección del tumor.
1 semana
Concentración tumoral AR-42 (cápsula)
Periodo de tiempo: 1 semana
Se proporcionan las concentraciones de AR-42 en la cápsula tumoral.
1 semana
Concentración tumoral AR-42 (centro)
Periodo de tiempo: 1 semana
Se informan las concentraciones intratumorales de AR-42 en el centro del tumor.
1 semana
Concentración tumoral AR-42 (cápsula/plasma)
Periodo de tiempo: 1 semana
Las concentraciones intratumorales de AR-42 en cápsula/plasma se proporcionan como una proporción.
1 semana
Concentración tumoral AR-42 (Centro/Plasma)
Periodo de tiempo: 1 semana
Las concentraciones de AR-42 intratumoral centro/plasma se proporcionan como una proporción.
1 semana

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de dosis de AR-42 recibidas
Periodo de tiempo: 3 semanas
Informamos el número total promedio de dosis de AR-42 tomadas por participante durante este estudio.
3 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Brad Welling, MD, PhD, Massachusetts Eye and Ear

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

30 de mayo de 2017

Finalización del estudio (Actual)

4 de enero de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de octubre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de noviembre de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

5 de noviembre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

5 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2021

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir