Estudio de seguridad para sujetos con beta talasemia en PTG-300 (TRANSCEND)
12 de julio de 2021 actualizado por: Protagonist Therapeutics, Inc.
Un estudio de extensión de etiqueta abierta de PTG-300 en sujetos no dependientes de transfusiones (NTD) y dependientes de transfusiones (TD) con talasemia B
En este estudio se investigará la seguridad a largo plazo y el uso del PTG-300 en pacientes con beta talasemia.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio PTG-300-03 estudiará a los pacientes con talasemia beta en PTG-300 durante dos años.
La dosis y la frecuencia de la dosis para cada sujeto que se inscriba en el estudio PTG-300-03 se basarán en la última dosis y frecuencia recibida por el sujeto en el estudio anterior PTG-300-02 y la respuesta del sujeto a esa dosis.
La dosis de los pacientes se incrementará de manera similar a la utilizada en el estudio PTG-300-02.
La dosis máxima de PTG-300 permitida es de 80 mg/semana.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
34
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Boston Children's Hospital
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Athens, Grecia, 11526
- Laiko General Hospital of Athens
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Athens, Grecia, 11527
- Athens General Hospital 'G Gennimatas'
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Patras, Grecia, 26500
- University General Hospital of Patras
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Hazmiyeh, Líbano
- Chronic Care Center
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Ampang, Malasia, 68000
- Hospital Ampang
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Kuching, Malasia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
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Istanbul, Pavo, 34093
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
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Izmir, Pavo, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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London, Reino Unido, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust
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Bangkok, Tailandia, 10700
- Siriraj Hospital Mahidol University
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Khon Kaen, Tailandia, 40002
- Khon Kaen University
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Pathum Wan, Tailandia, 10330
- Chulalongkorn University
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Phitsanulok, Tailandia, 65000
- Naresuan University
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Sousse, Túnez, 4000
- University Hospital Farhat Hached
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años a 61 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos con NTD y TD con β-talasemia que completaron la semana 12 y la semana 16 respectivamente en el estudio PTG-300-02.
Criterio de exclusión:
- Sujetos que abandonaron prematuramente el estudio 300-02 (antes de la semana 12 en NTD y la semana 16 en TD).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Intervenciones
PTG-300
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PTG-300 es un mimético de hepcidina
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Se tabulará la proporción de sujetos con efectos secundarios y la gravedad de los efectos secundarios.
Periodo de tiempo: Más de dos años Período después de recibir PTG-300
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la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de PTG-300 en Beta Thalassemia.
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Más de dos años Período después de recibir PTG-300
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de mayo de 2019
Finalización primaria (Actual)
31 de julio de 2020
Finalización del estudio (Actual)
31 de julio de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de agosto de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de agosto de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
13 de agosto de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de julio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de julio de 2021
Última verificación
1 de febrero de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PTG-300-03
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .