Studio sulla sicurezza per soggetti con beta talassemia su PTG-300 (TRANSCEND)
12 luglio 2021 aggiornato da: Protagonist Therapeutics, Inc.
Uno studio di estensione in aperto del PTG-300 in soggetti B-talassemici non dipendenti da trasfusioni (NTD) e dipendenti da trasfusioni (TD)
In questo studio esamineremo la sicurezza a lungo termine e l'uso del PTG-300 nei pazienti con beta talassemia.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio PTG-300-03 studierà i pazienti con beta talassemia su PTG-300 per due anni.
La dose e la frequenza della dose per ogni soggetto che si iscrive allo studio PTG-300-03 si baseranno sull'ultima dose e sulla frequenza ricevuta dal soggetto nello studio precedente PTG-300-02 e sulla risposta del soggetto a quella dose.
La dose dei pazienti verrà aumentata in modo simile a quello utilizzato nello studio PTG-300-02.
La dose massima consentita di PTG-300 è di 80 mg/settimana.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
34
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Athens, Grecia, 11526
- Laiko General Hospital of Athens
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Athens, Grecia, 11527
- Athens General Hospital 'G Gennimatas'
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Patras, Grecia, 26500
- University General Hospital of Patras
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Hazmiyeh, Libano
- Chronic Care Center
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Ampang, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
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Kuching, Malaysia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
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London, Regno Unito, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Boston Children's Hospital
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Istanbul, Tacchino, 34093
- Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
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Izmir, Tacchino, 35100
- Ege Üniversitesi Tip Fakültesi
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Bangkok, Tailandia, 10700
- Siriraj Hospital Mahidol University
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Khon Kaen, Tailandia, 40002
- Khon Kaen University
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Pathum Wan, Tailandia, 10330
- Chulalongkorn University
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Phitsanulok, Tailandia, 65000
- Naresuan University
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Sousse, Tunisia, 4000
- University Hospital Farhat Hached
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 8 anni a 61 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti con β-talassemia NTD e TD che hanno completato rispettivamente la Settimana 12 e la Settimana 16 nello Studio PTG-300-02.
Criteri di esclusione:
- Soggetti che hanno interrotto prematuramente lo studio 300-02 (prima della settimana 12 in NTD e della settimana 16 in TD).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Interventi
PTG-300
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PTG-300 è un mimetico dell'epcidina
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Verranno tabulate la proporzione di soggetti con effetti collaterali e la gravità degli effetti collaterali
Lasso di tempo: Oltre due anni dopo aver ricevuto PTG-300
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la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del PTG-300 nella beta talassemia.
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Oltre due anni dopo aver ricevuto PTG-300
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 maggio 2019
Completamento primario (Effettivo)
31 luglio 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
31 luglio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 agosto 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 agosto 2019
Primo Inserito (Effettivo)
13 agosto 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 luglio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 luglio 2021
Ultimo verificato
1 febbraio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PTG-300-03
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .