BM MMUD crioconservado con PTCy para neoplasias malignas hematológicas

Criterios de inclusión:

• Entrega de un formulario de consentimiento informado firmado y fechado
• Voluntad declarada de cumplir con todos los procedimientos del estudio y disponibilidad durante la duración del estudio.
• Hombre o mujer, ≥ 18 años y < 71 años (Nota: los sujetos VIH negativos con SMD deben tener <50 años en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado)
• Diagnosticado con
• Leucemias agudas o linfoma linfoblástico T (T-LBL) en la primera RC o posteriores
• Leucemia linfocítica aguda (ALL) o T-LBL como se define por lo siguiente:
• < 5% de blastos en la médula ósea
• Maduración normal de todos los componentes celulares en la médula ósea
• Sin enfermedad extramedular (EMD) actualmente activa (p. ej., sistema nervioso central (SNC), enfermedad de tejidos blandos)
• RAN ≥ 1.000/mm3
• Leucemia mieloide aguda (LMA) definida por lo siguiente:
• < 5% de blastos en la médula ósea
• Sin voladuras con varillas Auer
• Maduración normal de todos los componentes celulares en la médula ósea
• Sin EMD activo actualmente (p. ej., SNC, enfermedad de tejidos blandos)
• RAN ≥ 1.000/mm3
• Leucemia bifenotípica aguda (ABL)/Leucemia indiferenciada aguda (AUL) definida por lo siguiente:
• < 5% de blastos en la médula ósea
• Maduración normal de todos los componentes celulares en la médula ósea
• Sin EMD activo actualmente (p. ej., SNC, enfermedad de tejidos blandos)
• RAN ≥ 1.000/mm3
• Síndromes Mileodisplásicos (MDS), cumpliendo los siguientes criterios:
• Sujetos con MDS de novo que tienen o han tenido previamente una enfermedad de riesgo intermedio-2 o alto según lo determine el IPSS. La enfermedad actual de riesgo intermedio-2 o alto no es un requisito
• Los sujetos deben tener < 20 % de blastos en la médula ósea, evaluados dentro de los 60 días posteriores al consentimiento informado
• Los sujetos pueden haber recibido terapia previa para el tratamiento de MDS antes de la inscripción
• Estado funcional: Karnofsky ≥ 60 %
• Función adecuada del órgano definida como:
• Cardíaco: FEVI en reposo ≥ 35 % (cohorte RIC) o FEVI en reposo ≥ 40 % (cohorte FIC) o LVFS ≥ 25 %
• Pulmonar: DLCO, FEV1, FVC ≥ 50 % previsto por las pruebas de función pulmonar (PFT). El valor de DLCO puede corregirse o no para la hemoglobina
• Hepático: bilirrubina total ≤ 2,5 mg/dl y ALT, AST y ALP < 5 x ULN (a menos que ALT, AST y/o ALP estén relacionados con una enfermedad)
• Renal: SCr dentro del rango normal para la edad (ver tabla 5.1B). Si SCr está fuera del rango normal para la edad, CrCl > 40 ml/min/1,73 m2 debe obtenerse (medida por muestra de orina de 24 horas (hr) o tasa de filtración glomerular nuclear (TFG), o TFG calculada (mediante la fórmula de Cockcroft-Gault)
• Los sujetos deben tener la capacidad de dar su consentimiento informado de acuerdo con los requisitos normativos e institucionales locales aplicables.
• Disponibilidad del producto crioconservado HLA MMUD fallecido a través del criobanco Ossium
• HLA MMUD definido como coincidencia de 4-7/8 alelos HLA en la clase MHC (A, B o C) o MHC clase II (DRB1)
• Se recopilará la tipificación adicional de MHC clase II HLA (DP y DQ), pero no se incorporará en la selección de donantes

Criterio de exclusión:

• Pacientes pediátricos (17 años o menos)
• Donante compatible compatible con HLA o compatible con alelo 8/8 (HLA-A, -B, -C, -DRB1) donante no relacionado, excluyendo el producto Ossium
• HCT autólogo < 3 meses antes del momento de la firma del formulario de consentimiento informado
• Embarazo o lactancia
• Tratamiento con un fármaco en investigación u otros ensayos clínicos de EICH de intervención
• Infección bacteriana, viral o fúngica actual no controlada (actualmente tomando medicamentos con evidencia de progresión de los síntomas clínicos o hallazgos radiológicos)
• HCT alogénico previo
• Mielofibrosis primaria o mielofibrosis secundaria a trombocitemia esencial o policitemia vera
• Los sujetos con MDS pueden no recibir RIC y deben tener < 50 años de edad al momento de firmar el formulario de consentimiento informado
• Cualquier condición o diagnóstico, tanto físico como psicológico, o resultado del examen físico que, en opinión del investigador, impide la participación.