- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06447051
Eficacia del nuevo protocolo ILBS post Kasai en la atresia biliar.
La atresia biliar (BA) es una colangiopatía fibrosante progresiva neonatal y la indicación más frecuente de trasplante hepático pediátrico [1]. La extirpación quirúrgica de los restos biliares y la hepatoportoenterostomía en Y de Roux (HPE) tienen como objetivo restaurar el drenaje biliar y suprimir la progresión a la cirrosis. La HPE exitosa, definida como un nivel sérico total de bilirrubina <2 mg/dl tres meses después de la cirugía, ocurre en aproximadamente el 50% de los pacientes en los Estados Unidos [2]. La edad temprana parece ser el mejor predictor de la respuesta al HPE, con datos limitados sobre la eficacia de las terapias adyuvantes como los corticosteroides, antibióticos y agentes coleréticos [3,4]. Los posibles modos de acción de estas terapias son aumentar el flujo de bilis y ejercer un efecto antiinflamatorio [5].
En 2007, un ensayo aleatorio doble ciego en el Reino Unido identificó un efecto beneficioso de la terapia con corticosteroides en la reducción del nivel de bilirrubina un mes después de la HPE sin cambios significativos en la necesidad de trasplante de hígado [6]. Desde entonces, se han realizado múltiples ensayos, siendo los más destacados el ensayo del hospital Kings [7] y el ensayo START [8] que demostraron una reducción de los niveles de bilirrubina; sin embargo, ninguno de los dos logró demostrar ningún efecto sobre la supervivencia del hígado nativo.
Sin embargo, un estudio realizado por Bezerra et al [9] en el que emplearon esteroides de forma personalizada mostró una mejora significativa en el drenaje de bilis en sus sujetos en comparación con su cohorte histórica. Por lo tanto, proponemos realizar un estudio de cohorte prospectivo para evaluar la eficacia del nuevo protocolo ILBS posterior a Kasai (esteroide) en la atresia biliar.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Población de estudio: se inscribirá un sujeto sometido a Kasai Sx en el Instituto de Ciencias del Hígado y Biliares e incluirá una cohorte histórica retrospectiva (enero de 2015 a diciembre de 2017) y una cohorte retrospectiva + prospectiva con un nuevo protocolo (enero de 2018 a junio de 2024).
Diseño del estudio: estudio de cohorte con control histórico (enero de 2015 a diciembre de 2017) Tamaño de la muestra: límite de tiempo. Todos los casos que se presenten durante el período de estudio se incluirán en el estudio.
Monitoreo y evaluación: la prueba de función hepática, el hemograma y el índice normalizado internacional (INR) se realizarían semanalmente durante un mes, dos veces por semana durante el segundo mes y luego mensualmente hasta 1 año.
Análisis estadístico: se aplicará la prueba estadística adecuada para el análisis de correlación.
Efectos adversos: según estudios anteriores realizados, no se han observado efectos adversos graves en el grupo de tratamiento frente al grupo de control.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Dr Anmol Anmol, MD
- Número de teléfono: 01146300000
- Correo electrónico: dranmol1991@gmail.com
Ubicaciones de estudio
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Delhi
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New Delhi, Delhi, India, 110070
- Reclutamiento
- Institute of Liver & Biliary Sciences
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Contacto:
- Dr Anmol, MD
- Número de teléfono: 01146300000
- Correo electrónico: dranmol1991@gmail.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Atresia biliar post Kasai operada en ILBS con cohorte histórica retrospectiva (enero de 2015 a diciembre de 2017) y cohorte retrospectiva + prospectiva con nuevo protocolo (enero de 2018 a junio de 2024).
Criterio de exclusión:
- Sujetos que tienen complicaciones quirúrgicas mayores.
- Incumplidores o Paciente que no sigue el protocolo/no da su consentimiento
- Atresia biliar malformación esplénica
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Atresia biliar
Se inscribirán sujetos sometidos a cirugía de Kasai en el Instituto de Ciencias Biliares y del Hígado e incluirán una cohorte histórica retrospectiva (enero de 2015 a diciembre de 2017) y una cohorte retrospectiva + prospectiva con un nuevo protocolo (enero de 2018 a junio de 2024).
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Según protocolo de tratamiento del instituto.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Esperamos que los esteroides utilizados de manera personalizada mejoren el drenaje biliar y, por lo tanto, mejoren la supervivencia del hígado nativo en pacientes poskasai.
Periodo de tiempo: Dentro de 6 meses
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Dentro de 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia mejorada con hígado nativo a los 12 meses de edad.
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Reducción de la progresión de la hipertensión portal a los 6 y 12 meses.
Periodo de tiempo: 6 y 12 meses
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6 y 12 meses
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Parámetros de crecimiento mejorados a los 3, 6 y 12 meses.
Periodo de tiempo: 3, 6, 12 meses
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3, 6, 12 meses
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Reducción de los niveles de bilirrubina a los 3, 6 y 12 meses.
Periodo de tiempo: 3, 6, 12 meses
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3, 6, 12 meses
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PELD reducido a los 3, 6, 12 meses
Periodo de tiempo: 3, 6, 12 meses
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3, 6, 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ILBS-Biliary Atresia-01
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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