- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06478537
Tratamiento TPO-RA sobre la inducción de la tolerancia inmune de pacientes con PTI con recuperación sostenida de plaquetas después de la interrupción del tratamiento
Tratamiento con agonistas del receptor de trombopoyetina (TPO-RA) sobre la inducción de la tolerancia inmune de pacientes con PTI con recuperación sostenida de plaquetas después de la interrupción del tratamiento
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
En este estudio, los pacientes con PTI que alcanzaron una respuesta completa (PLT ≥100 x 10^9/L)después del tratamiento con un agonista del receptor de trombopoyetina (TPO-RA) no se apresuraron a reducir la dosis del fármaco, por lo que se puede lograr un mayor nivel de recuento de plaquetas. mantenerse durante un período de tiempo.
El objetivo del tratamiento es mantener el recuento de plaquetas del paciente en 300-600 × 10^9/L y ajustar la dosis de hetrombopag (2,5 mg/d ~ 7,5 mg/d). basado en el recuento de plaquetas del paciente. Después del tratamiento con TPO-RA de 24 semanas, todos los pacientes con un recuento de plaquetas ≥ 50 × 10^9/L después de dos visitas consecutivas ingresarán a un período de reducción de 8 semanas. Todos los pacientes que discontinuaron exitosamente el medicamento y mantuvieron su recuento de plaquetas en ≥30×109/L ingresaron al período de seguimiento de eficacia y seguridad.
El objetivo es investigar si esta estrategia podría conducir al desarrollo o logro de tolerancia inmune, logrando una respuesta sostenida sin tratamiento (SROT) (PLT≥50×109/L, ningún otro medicamento específico para la PTI, sin sangrado) después de TPO-RA discontinuación.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Tienan Zhu, M.D.
- Número de teléfono: 01069155027
- Correo electrónico: zhutn@pumch.cn
Ubicaciones de estudio
-
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana
- Reclutamiento
- Peking Union Medical College Hospital
-
Contacto:
- Tienan Zhu, M.D.
- Número de teléfono: 01069155027
- Correo electrónico: zhutn@pumch.cn
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥18 años, independientemente del sexo;
- Pacientes con PTI primaria persistente o recién diagnosticada que hayan mostrado una respuesta inadecuada o una recaída después del tratamiento con corticosteroides de primera línea con o sin IgIV;
- Respuesta completa (PLT > 100 × 10^9/L) lograda después del tratamiento con hetrombopag en dosis de 2,5 mg-7,5 mg por día;
- Ser voluntario para participar en investigaciones clínicas y firmar un formulario de consentimiento informado, estar dispuesto a seguir y ser capaz de completar todos los procedimientos del ensayo.
Criterio de exclusión:
- Edad>50 años;
- Quienes estén contraindicados para tomar aspirina;
- Los antecedentes previos de trombosis arterial o venosa (incluida la enfermedad cardíaca aterosclerótica coronaria, el accidente cerebrovascular isquémico, la trombosis venosa profunda o la embolia pulmonar, etc.) o los síntomas clínicos y el historial médico indican trombofilia;
- Factores de riesgo de enfermedades cardiovasculares como hipertensión, diabetes e hiperlipidemia;
- Enfermedad cardíaca que ocurre dentro de los primeros 3 meses de detección, incluida insuficiencia cardíaca congestiva clasificada como III/IV por la Asociación del Corazón de Nueva York (NHYA), arritmias o infarto de miocardio que requieren medicación, o arritmias que se sabe que aumentan el riesgo de eventos trombóticos (como fibrilación auricular), o intervalo QT prolongado (QTc) después de la corrección del sujeto (QTc>450 milisegundos, o QTc>480 milisegundos en sujetos con bloqueo de rama)
- Pacientes actualmente en tratamiento anticoagulante o antiplaquetario;
- Pacientes mujeres que reciben terapia de reemplazo de estrógenos o anticonceptivos orales;
- Pacientes con tumores malignos pasados o actuales;
- Trombocitopenia secundaria, tal como síndrome mielodisplásico, trastornos inmunes tales como lupus eritematoso sistémico, anemia aplásica temprana, anemia aplásica atípica, síndrome antifosfolípido, púrpura trombocitopénica trombótica y otras causas de trombocitopenia;
- Los resultados de la biopsia de médula ósea durante el período de selección indican que la fibrosis de la médula ósea MF es ≥ 2 (Thieleja 2005, el estándar de puntuación de fibrosis de la médula ósea del consenso europeo de expertos), o que la biopsia de la médula ósea sugiere la presencia de otras enfermedades primarias que pueden causar trombocitopenia además de PTI;
- La alanina aminotransferasa (ALT) y la aspartato aminotransferasa (AST) son tres veces más altas que el límite superior de los valores normales, la bilirrubina total es tres veces más alta que el límite superior de los valores normales y la creatinina en sangre es 1,5 veces más alta que el límite superior de lo normal. valores;
- Tiene antecedentes de cirrosis hepática o hipertensión portal;
- Infecciones incontrolables;
- Antígeno de superficie de la hepatitis B positivo o antecedentes de hepatitis B, y en los últimos 3 meses, acompañado de ADN-VHB ≥ 2000 UI/ML; aquellos con anticuerpos contra la hepatitis C positivos, ARN del VHC positivo en los últimos 3 meses;
- Personas que den positivo en anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana o anticuerpos específicos contra Treponema pallidum;
- Personas que se sabe que son alérgicas al medicamento en sí o a sus excipientes;
- Mujeres en período de lactancia o embarazadas o pacientes que planean concebir durante el período de estudio; 18)Otras situaciones determinadas por el investigador como no aptas para participar en este estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: tratamiento con hetrombopag
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Período de tratamiento: Hetrombopag de 24 semanas (2,5 mg/d~7,5 mg/d) tratamiento.
Período de interrupción del fármaco: Hetrombopag de 8 semanas (2,5 mg/d ~ 7,5 mg/d) reducción. Hetrombopag se reduce en 2,5 mg cada 2 semanas, y luego de reducir a la dosis mínima de 2,5 mg/d x 2 semanas, se cambia a 2,5 mg en días alternos (Qod), con un tiempo máximo de reducción de 8 semanas. Si el PLT durante dos visitas consecutivas es inferior a 30 × 10^9/L, se retirará al paciente.
Otros nombres:
Aspirina 100 mg, una vez al día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta sostenida al tratamiento (SROT)
Periodo de tiempo: 3 años
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El porcentaje de participantes con una interrupción exitosa de los TPO-RA después de la reducción gradual y la interrupción
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3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Calidad de vida (CdV)
Periodo de tiempo: 3 años
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El grado en que un individuo está sano, cómodo y es capaz de participar o disfrutar de eventos de la vida según la encuesta de salud breve de 36 ítems (SF-36) de MOS en la semana 1, semana 24 y semana 56 (±5 días).
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3 años
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Duración de la respuesta completa (DCR)
Periodo de tiempo: 3 años
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El tiempo desde la primera evaluación de la respuesta completa (recuento de plaquetas ≥ 100 × 10^9/l, sin sangrado) hasta la fecha de la primera aparición de progresión o hasta la fecha de la muerte.
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3 años
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Duración de la respuesta (DoR)
Periodo de tiempo: 3 años
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El tiempo desde la primera evaluación de la respuesta (recuento de plaquetas ≥ 50 × 10^9/L) hasta la fecha de la primera aparición de progresión, o hasta la fecha de la muerte.
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3 años
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: 3 años
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Se registran la incidencia y gravedad del tromboembolismo, así como otros indicadores de uso común, como síntomas clínicos anormales y signos vitales, anomalías observadas en las pruebas de laboratorio. La toxicidad se clasificará de acuerdo con NCI-CTC AE 5.0.
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3 años
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Eventos de sangrado
Periodo de tiempo: 3 años
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Eventos hemorrágicos que ocurren en pacientes debido a PTI
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Tienan Zhu, M.D., Peking Union Medical College Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Citopenia
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Inhibidores de enzimas
- Analgésicos
- Agentes del sistema sensorial
- Agentes antiinflamatorios no esteroideos
- Analgésicos no narcóticos
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antirreumáticos
- Agentes fibrinolíticos
- Agentes moduladores de fibrina
- Inhibidores de la agregación plaquetaria
- Inhibidores de la ciclooxigenasa
- Antipiréticos
- Aspirina
Otros números de identificación del estudio
- I-24PJ1123
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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