Terapia T Car T con GCAR1 para sarcoma de parte suave alveolar recurrente (SPS-Q2)
7 de abril de 2025 actualizado por: University of Calgary
Un estudio de escalada de dosis de paciente individual de etiqueta abierta que investiga la seguridad y la eficacia del retratamiento con GCAR1 en un paciente con sarcoma de parte blanda alveolar de múltiples recaídas
Un solo estudio del paciente para responder la siguiente pregunta: ¿GCAR1 es seguro y efectivo para el retiro del sarcoma de pieza blanda alveolar (ASP) con la expresión de la superficie GPNMB que ha recordado y no responde al tratamiento habitual?
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
GCAR1 podría tener un beneficio clínico para los pacientes con ASP, pero eso todavía se está probando.
La dosis de GCAR1 ha sido determinada por ensayos clínicos previos de medicamentos similares que se realizaron en adultos y niños.
GCAR1 no está disponible comercialmente en Canadá y no hay ensayos clínicos disponibles con este medicamento para personas con cáncer en Canadá.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 5G2
- Arthur J.E. Child Comprehensive Cancer Centre
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
. El paciente debe proporcionar consentimiento informado. El único otro criterio de elegibilidad es la función órgana adecuada, definida como aclaramiento de creatinina> 30 ml/min y VEV> 45%.
Criterios de exclusión:
Cualquier infección activa no controlada, embarazo o enfermería, cualquier terapia anticancerígena dentro de los 21 días calendario antes de la primera dosis de quimioterapia de Lymphodepleting. Si el sujeto ha recibido terapia anticancerígena, deben haberse recuperado adecuadamente de la toxicidad y/o complicaciones de la intervención antes de comenzar la terapia según la discreción del investigador/co-investigador calificado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: GCAR1
Este es un estudio de escalada de dos dosis intrapatiente.
El paciente recibirá dos infusiones intravenosas separadas de GCAR1 autólogo criopreservado, con al menos tres meses (+/- 30 días) entre infusiones.
Ambas infusiones estarán precedidas por la quimioterapia de Lymphodepleting estándar (fludarabina 40 mg/m2 x 3 días, ciclofosfamida 600 mg/m2 x 2 días).
La dosis 1 será 5.0E6 CAR+ Células T/kg de peso corporal del paciente, la dosis 2 será 2.5E7 CAR+ Células T/kg de peso corporal del paciente.
Las infusiones serán intravenosas infusiones individuales.
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GCAR1 es un producto de terapia celular específico del paciente que contiene una mezcla de linfocitos autólogos transducidos con un vector lentiviral que codifica un receptor de antígeno quimérico (CAR) dirigido a GPNMB.
El automóvil comprende un dominio de unión de fragmento variable de cadena única (SCFV) derivado de un anticuerpo monoclonal específico de GPNMB totalmente humano (CDX-011), un dominio de bisagra CD8 y transmembrana, y el CD137 (4-1BB) y la cadena Zeta de CD3 intracelular dominios de señalización.
Después de la infusión, las células T de automóvil GPNMB autólogas que expresan el automóvil anti-GPNMB diseñado genéticamente permiten la orientación específica de las células que expresan GPNMB.
Al unirse a las células que expresan GPNMB, el CAR transmite señales de activación de células T que promueven la eliminación de las células diana a través de la desgranulación de las células T CAR y la liberación de moléculas citotóxicas.
La señal celular también facilita la proliferación y persistencia de las células T CAR que pueden permitir el control prolongado de la enfermedad a través de la inmunosurvees3.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: Las imágenes de diagnóstico (CT y/o MRI) se realizarán al inicio (pretratamiento) y luego a las 4-6 semanas después de la infusión de GCAR1, y a los 3 meses, 6 meses, 9 meses y 1 año después de la última infusión para evaluar la respuesta a la terapia.
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La evaluación de respuesta general considera la respuesta de las lesiones objetivo y no objetivo y el desarrollo de nuevas lesiones. Clasificación de respuesta de lesiones objetivo, lesiones del SNC y lesiones no objetivo
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Las imágenes de diagnóstico (CT y/o MRI) se realizarán al inicio (pretratamiento) y luego a las 4-6 semanas después de la infusión de GCAR1, y a los 3 meses, 6 meses, 9 meses y 1 año después de la última infusión para evaluar la respuesta a la terapia.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de enero de 2025
Finalización primaria (Estimado)
30 de enero de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
30 de enero de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de enero de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de febrero de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
7 de febrero de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de abril de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de abril de 2025
Última verificación
1 de enero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CLIC-YYC-GPMB-04
- HREBA.CC-24-0417 (Otro identificador: Health Research Ethics Board of Alberta)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .