Validación del EQ-5D-Y-3L y EQ-5D-Y-5L para pacientes pediátricos en China

[Antecedentes de investigación] La calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL) es un indicador clave del bienestar en pacientes pediátricos, particularmente para aquellos con enfermedades crónicas. El EQ-5D-Y-3L y EQ-5D-Y-5L son herramientas de medición HRQOL ampliamente utilizadas, pero sus propiedades psicométricas en las poblaciones pediátricas chinas permanecen poco superpuestas. Comprender cómo se desempeñan estos instrumentos en diferentes modos de administración (autocompletos, administrados por entrevistadores y proxy) y, en comparación con otras medidas de CVRS establecidas, como el Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PEDSQL) es esencial para mejorar su aplicación en Healthcare pediátrico. Este estudio tiene como objetivo evaluar la validez, la confiabilidad y la capacidad de respuesta de los instrumentos EQ-5D-Y en niños con neumonía, tumores sólidos del sistema nervioso central (SNC) y la púrpura trombocitopénica inmune (ITP) en China, contribuyendo a una mejor evaluación de la CCRQOL y evaluaciones económicas en la salud pediátrica.

[Diseño del estudio] Estudio observacional prospectivo.

[Objetivos principales] (1) Compare el rendimiento psicométrico (validez, confiabilidad, capacidad de respuesta) de EQ-5D-Y-3L y EQ-5D-Y-5L en una población pediátrica china. (2) Evaluar las diferencias entre versiones de autocompletos (SC), entrevistador administradas (IA) y versiones proxy de EQ-5D-Y. (3) Evaluar cómo se compara con EQ-5D-Y con PEDSQL en la medición de la CVRS pediátrica.

[Objetivos secundarios] (1) Explore la carga del cuidador y los posibles efectos indirectos utilizando EQ-5D-5L y EQ-HWB-S. (2) Examinar la influencia de la gravedad de la enfermedad de los niños, el tipo de tratamiento y el modo de administración en los resultados de la CVRS de los niños. (3) Investigar las diferencias en las propiedades de medición de la CVRS en tres grupos distintos de enfermedades pediátricas.

[Participantes] 360 Díadas pediátricas de cuidado del paciente, reclutados de tres hospitales en China. Los grupos de enfermedades incluyen: neumonía (n = 120), tumores sólidos del SNC (n = 120) y púrpura trombocitopénica inmune (ITP) (n = 120).

[Métodos] (1) Evaluación cuantitativa: todos los participantes completarán EQ-5D-Y-3L o EQ-5D-Y-5L, administrados a través de tres modos de administración (SC, IA o proxy). PEDSQL se utilizará como comparador. La encuesta de línea de base se completará el día 1 en la admisión del hospital, y el seguimiento ocurrirá al alta (≤14 días) para evaluar la confiabilidad y la capacidad de respuesta de la prueba de retiro. (2) Componente cualitativo: las entrevistas semiestructuradas (n = 25) explorarán la aceptabilidad, la interpretabilidad y los patrones de respuesta.

[Criterios de inclusión] (1) Niños de 5 a 16 años, diagnosticados con neumonía, tumores sólidos del SNC o ITP. (2) cuidadores primarios (padres/tutores legales) de los niños participantes. (3) Capacidad para completar cuestionarios de estudio en chino mandarín.

[Puntos finales del estudio] (1) Finalización de evaluaciones de seguimiento. (2) Datos cualitativos y cuantitativos suficientes para evaluar las propiedades psicométricas de los instrumentos HRQOL.

[Resultados primarios] Evaluación psicométrica de EQ-5D-Y, incluyendo: confiabilidad test-retest (coeficientes de correlación intraclase); Validez de construcción (correlación con PEDSQL y validez de grupos conocidos); Capacidad de respuesta (tamaño del efecto y medias de respuesta estandarizada); Comparación de los modos de administración para determinar el impacto en las puntuaciones de la CVRS.

[Resultados secundarios] La carga del cuidador y los efectos del derrame se evaluarán utilizando EQ-5D-5L y EQ-HWB-S para evaluar la salud y el bienestar de los cuidadores. Las correlaciones con la CVRS de los niños explorarán los efectos indirectos.

[Métodos estadísticos] (1) Confiabilidad: Fiabilidad Test-Retest a través de coeficientes de correlación intraclase (ICC) y AC de Gwet. (2) Validez: validez convergente utilizando la correlación de Spearman con PEDSQL. (3) Validez de grupos conocidos evaluados a través de ANOVA y pruebas t. (4) Capacidad de respuesta: tamaños de efectos D de Cohen y pruebas de rango firmado de Wilcoxon. (5) Comparación de los modos de administración: modelos lineales generalizados (GLM) para evaluar el impacto de las versiones SC, IA y proxy en las puntuaciones de HRQOL. (6) El análisis temático examinará los factores que contribuyen a los efectos del techo, incluidas la interpretación de la respuesta y los desafíos de diferenciación, siguiendo las directrices de CoreQ para el rigor. (7) El modelo de regresión se utilizará para analizar la correlación entre la CVRS del cuidador y los niños.

[Difusión] Este estudio proporcionará información crítica sobre el desempeño de EQ-5D-Y en China, informando su uso futuro en la investigación de la salud pediátrica y las evaluaciones económicas. Los resultados se difundirán a través de publicaciones revisadas por pares y conferencias internacionales.