Convalida dell'EQ-5D-Y-3L e EQ-5D-Y-5L per pazienti pediatrici in Cina

[Research Background] La qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) è un indicatore chiave del benessere nei pazienti pediatrici, in particolare per quelli con malattie croniche. Gli strumenti di misurazione HRQoL sono ampiamente utilizzati EQ-5D-Y-3L ed EQ-5D-Y-5L, ma le loro proprietà psicometriche nelle popolazioni pediatriche cinesi rimangono sottovalutate. Comprendere come questi strumenti si comportano in diverse modalità di amministrazione (autocompleti, somministrati intervistati e proxy) e in confronto ad altre misure di HRQOL consolidate come l'inventario della qualità della vita pediatrica (PEDSQL) è essenziale per migliorare la loro applicazione nella sanità pediatrica. Questo studio mira a valutare la validità, l'affidabilità e la reattività degli strumenti EQ-5D-Y nei bambini con polmonite, tumori solidi del sistema nervoso centrale (SNC) e purpura immunitaria trombocitopenica (ITP) in Cina, contribuendo a una migliore valutazione dell'HRQOL e valutazioni economiche nella salute pediatrica.

[Design dello studio] Studio osservazionale prospettico.

[Obiettivi primari] (1) Confronta le prestazioni psicometriche (validità, affidabilità, reattività) di EQ-5D-Y-3L e EQ-5D-Y-5L in una popolazione pediatrica cinese. (2) Valutare le differenze tra le versioni di auto-completa (SC), somministrate intervistate (IA) e proxy di EQ-5D-Y. (3) Valutare come EQ-5D-Y si confronta con PEDSQL nella misurazione di HRQOL pediatrica.

[Obiettivi secondari] (1) Esplora l'onere del caregiver e potenziali effetti di spillover usando EQ-5D-5L ed EQ-HWB-S. (2) Esaminare l'influenza della gravità della malattia dei bambini, del tipo di trattamento e della modalità di somministrazione sui risultati HRQOL dei bambini. (3) Indagare le differenze nelle proprietà di misurazione dell'HRQOL in tre distinti gruppi di malattie pediatriche.

[Partecipanti] 360 diadi pediatrici per il cura dei pazienti, reclutati da tre ospedali in Cina. I gruppi di malattie includono: polmonite (n = 120), tumori solidi del SNC (n = 120) e purpura trombocitopenica immunitaria (ITP) (n = 120).

[Metodi] (1) Valutazione quantitativa: tutti i partecipanti completeranno EQ-5D-Y-3L o EQ-5D-Y-5L, somministrati tramite tre modalità di somministrazione (SC, IA o proxy). PEDSQL verrà utilizzato come comparatore. L'indagine di base sarà completata il giorno 1 all'Addmission dell'ospedale e il follow-up si verificherà al momento della dimissione (≤14 giorni) per valutare l'affidabilità e la reattività del test di test. (2) Componente qualitativo: interviste semi-strutturate (n = 25) esploreranno i modelli di accettabilità, interpretabilità e risposta.

[Criteri di inclusione] (1) Bambini di età compresa tra 5-16 anni, con diagnosi di polmonite, tumori solidi del SNC o ITP. (2) Caregiver primari (genitori/tutori legali) dei bambini partecipanti. (3) Capacità di completare i questionari di studio in cinese mandarino.

[Endpoint di studio] (1) Completamento delle valutazioni di follow-up. (2) Dati qualitativi e quantitativi sufficienti per valutare le proprietà psicometriche degli strumenti HRQOL.

[Risultati primari] Valutazione psicometrica di EQ-5D-Y, inclusa: affidabilità test-retest (coefficienti di correlazione intraclasse); Validità costruttiva (correlazione con PEDSQL e validità dei gruppi noti); Reattività (dimensione dell'effetto e media standardizzata); Confronto delle modalità di somministrazione per determinare l'impatto sui punteggi HRQOL.

[Risultati secondari] Gli effetti del carico e dello spillover del caregiver saranno valutati utilizzando EQ-5D-5L e EQ-HWB-S per valutare la salute e il benessere dei caregiver. Le correlazioni con HRQOL per bambini esploreranno gli effetti di spillover.

[Metodi statistici] (1) Affidabilità: affidabilità test-retest tramite coefficienti di correlazione intraclasse (ICC) e AC di GWET. (2) Validità: validità convergente usando la correlazione di Spearman con PEDSQL. (3) Validità dei gruppi noti valutati tramite test ANOVA e T. (4) reattività: dimensioni dell'effetto D di Cohen e test firmati con Wilcoxon. (5) Confronto delle modalità di somministrazione: modelli lineari generalizzati (GLM) per valutare l'impatto delle versioni SC, IA e proxy sui punteggi HRQOL. (6) L'analisi tematica esaminerà i fattori che contribuiscono agli effetti del soffitto, tra cui l'interpretazione della risposta e le sfide di differenziazione, seguendo le linee guida COREQ per il rigore. (7) Il modello di regressione verrà utilizzato per analizzare la correlazione tra HRQOL e bambini di Caregiver.

[Diffusione] Questo studio fornirà approfondimenti critici sulle prestazioni di EQ-5D-Y in Cina, informandosi il suo uso futuro nella ricerca sulla salute pediatrica e nelle valutazioni economiche. I risultati saranno diffusi attraverso pubblicazioni peer-reviewed e conferenze internazionali.