Un Estudio de Plataforma de CAR-T in vivo para el Tratamiento de Tumores Malignos Avanzados Basado en el Cribado de Dianas
9 de mayo de 2026 actualizado por: Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Un estudio de fase I de la plataforma CAR-T in vivo para tratar tumores malignos avanzados basado en el cribado de dianas
Este es un estudio de plataforma de Fase I, de escalada de dosis, de brazo único, abierto y de un solo centro, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia preliminar, farmacocinética y farmacodinámica de una terapia CAR-T in vivo (Inyección V001, dirigida a BCMA, GPRC5D, DLL3, etc.) en pacientes con tumores malignos avanzados.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de plataforma de Fase I, de brazo único, abierto, de escalada de dosis y en un solo centro, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia preliminar, farmacocinética y farmacodinámica de una terapia CAR-T in vivo (Inyección V001, dirigida a BCMA, GPRC5D, DLL3, etc.) basada en una plataforma de vector lentiviral en pacientes con tumores malignos avanzados (incluidas neoplasias hematológicas y tumores sólidos).
El estudio emplea un diseño de plataforma, inscribiendo a pacientes en diferentes cohortes según el objetivo y la indicación.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
50
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Li Ning, M.D.
- Número de teléfono: +86 01087788165
- Correo electrónico: lining@cicams.ac.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Shuhang Wang, PhD
- Número de teléfono: +86 01087788165
- Correo electrónico: wangshuhang@cicams.ac.cn
Ubicaciones de estudio
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100021
- Reclutamiento
- Cancer Hospital Chinese Academy of Medical Sciences 17 Panjiayuan Nanli, Chaoyang District
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Contacto:
- Ning Li
- Número de teléfono: +86010-87788165
- Correo electrónico: lining@cicams.ac.cn
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 18 años.
- Neoplasias hematológicas avanzadas confirmadas histológicamente (por ejemplo, mieloma múltiple, linfoma) o tumores sólidos (por ejemplo, cáncer de pulmón de células pequeñas) que estén recidivados o refractarios.
- Las células tumorales expresan el objetivo relevante (por ejemplo, BCMA, GPRC5D, DLL3) según lo requerido para la cohorte específica.
- Estado funcional ECOG 0-2 (neoplasias hematológicas) o 0-1 (tumores sólidos) y esperanza de vida ≥ 3 meses.
- Función orgánica adecuada (por ejemplo, aclaramiento de creatinina ≥45 mL/min, FEVI ≥45%).
- Los pacientes con potencial de procreación deben aceptar utilizar anticoncepción eficaz durante el estudio y durante 1 año después de la dosis.
- Formulario de consentimiento informado firmado.
Criterios de exclusión:
- Infección activa no controlada.
- Metástasis o afectación activa del sistema nervioso central.
- Terapia anticancerosa previa, radioterapia o terapia en investigación dentro de los plazos especificados antes de la primera dosis del estudio.
- Enfermedad cardíaca o pulmonar grave (por ejemplo, insuficiencia cardíaca clase III/IV de la NYHA), insuficiencia hepática o renal grave.
- Infección activa por hepatitis B, hepatitis C, VIH o sífilis.
- Trasplante alogénico previo de células madre hematopoyéticas (dentro del período especificado) o enfermedad de injerto contra huésped activa.
- Embarazo o lactancia.
- Antecedentes de alergia grave a cualquier componente del producto en investigación.
- Cualquier otra condición que, según el investigador, aumente el riesgo o interfiera con los resultados del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: V001-BCMA
Administración intravenosa de V001-BCMA como agente único para pacientes con neoplasias hematológicas relacionadas con células B.
Cohortes de dosis: 1×10⁸ TU, 2×10⁸ TU, ≤4×10⁸ TU y ≤8×10⁸ TU. |
Un fármaco CAR-T dirigido al BCMA administrado por vía intravenosa in vivo
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Experimental: V001-GPRC5D
Administración intravenosa de V001-GPRC5D como agente único para pacientes con neoplasias hematológicas relacionadas con células B.
Cohortes de dosis: 1x10^8 TU, 2x10^8 TU, ≤4x10^8 TU y ≤8x10^8 TU.
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Un medicamento CAR-T dirigido a GPRC5D administrado por vía intravenosa in vivo
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Experimental: V001-DLL3
Administración intravenosa de V001-BCMA como agente único para pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas.
Cohortes de dosis: 1x10^8 TU, 2x10^8 TU, ≤4x10^8 TU y ≤8x10^8 TU.
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Un fármaco CAR-T dirigido a DLL3 administrado por vía intravenosa in vivo
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Experimental: V001-FcRH5
Intravenous administration of V001-FcRH5 as a single agent for patients with B-cell-related hematologic malignancies.
Dose cohorts: 1x10^8 TU、2x10^8 TU、≤4x10^8 TU and ≤8x10^8 TU.
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An in vivo CAR-T drug targeting FcRH5 administered intravenously
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de Toxicidades Limitantes de Dosis (DLTs)
Periodo de tiempo: En los 28 días posteriores a la primera infusión
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Incidencia y características de los DLT clasificados según NCI CTCAE v5.0.
El período de observación de DLT es de 28 días después de la infusión. |
En los 28 días posteriores a la primera infusión
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Dosis Máxima Tolerada (DMT)
Periodo de tiempo: Durante la fase de escalada de dosis (aproximadamente 12 meses)
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Para determinar la DMT de V001 Injection.
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Durante la fase de escalada de dosis (aproximadamente 12 meses)
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Incidencia de Eventos Adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde la firma del ICF hasta 24 meses después de la última infusión.
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) clasificados según NCI CTCAE v5.0.
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Desde la firma del ICF hasta 24 meses después de la última infusión.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de Respuesta Objetiva (ORR)
Periodo de tiempo: Al día 28, meses 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 después de la infusión
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Mejor tasa de respuesta global evaluada según los criterios específicos de la indicación.
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Al día 28, meses 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 después de la infusión
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Duración de la Respuesta (DOR)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera respuesta hasta la fecha de la primera progresión documentada o la fecha de muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 24 meses
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Tiempo desde la primera respuesta hasta la progresión de la enfermedad o la muerte.
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Desde la fecha de la primera respuesta hasta la fecha de la primera progresión documentada o la fecha de muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 24 meses
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Supervivencia Libre de Progresión (SLP)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de infusión hasta la fecha de la primera progresión documentada o la fecha de muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 24 meses
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Desde la fecha de infusión hasta la fecha de la primera progresión documentada o la fecha de muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 24 meses
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Desde la fecha de infusión hasta la fecha de la primera progresión documentada o la fecha de muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 24 meses
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Supervivencia Global (SG)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la infusión hasta la fecha de muerte por cualquier causa, evaluado hasta 24 meses
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Tiempo desde la infusión hasta la muerte por cualquier causa
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Desde la fecha de la infusión hasta la fecha de muerte por cualquier causa, evaluado hasta 24 meses
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Concentración máxima de células CAR-T en sangre periférica
Periodo de tiempo: En múltiples momentos después de la infusión hasta el mes 24
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Concentración máxima de células CAR-T en sangre periférica
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En múltiples momentos después de la infusión hasta el mes 24
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tiempo hasta el pico de células CAR-T en sangre periférica
Periodo de tiempo: En múltiples momentos posteriores a la infusión hasta el mes 24
|
tiempo hasta el pico de células CAR-T en sangre periférica
|
En múltiples momentos posteriores a la infusión hasta el mes 24
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AUC de las células CAR-T en sangre periférica
Periodo de tiempo: En múltiples puntos temporales tras la infusión hasta el mes 24
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AUC de las células CAR-T en sangre periférica
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En múltiples puntos temporales tras la infusión hasta el mes 24
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Niveles de citocinas
Periodo de tiempo: En múltiples puntos temporales post-infusión hasta el mes 24
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Biomarcadores Farmacodinámicos
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En múltiples puntos temporales post-infusión hasta el mes 24
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PCR
Periodo de tiempo: En múltiples momentos después de la infusión hasta el mes 24
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Biomarcadores Farmacodinámicos
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En múltiples momentos después de la infusión hasta el mes 24
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Ferritina
Periodo de tiempo: En múltiples momentos tras la infusión hasta el mes 24
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Biomarcadores Farmacodinámicos
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En múltiples momentos tras la infusión hasta el mes 24
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Inmunogenicidad
Periodo de tiempo: Línea base, Día 28, Meses 3, 6, 9, 12
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Incidencia de anticuerpos anti-fármaco.
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Línea base, Día 28, Meses 3, 6, 9, 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Director de estudio: Shuhang Wang, PhD, Clinical Trial Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de noviembre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de enero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de febrero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
9 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de mayo de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- NCC5276
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .