Um Estudo de Plataforma de CAR-T In Vivo para Tratar Tumores Malignos Avançados Baseado na Triagem de Alvos
9 de maio de 2026 atualizado por: Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
Um Estudo de Fase I da Plataforma CAR-T In Vivo para Tratamento de Tumores Malignos Avançados Baseado na Triagem de Alvos
Este é um estudo de plataforma de Fase I, de braço único, aberto, de escalonamento de dose e único centro, concebido para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia preliminar, farmacocinética e farmacodinâmica de uma terapia CAR-T in vivo (Injeção V001, direcionada a BCMA, GPRC5D, DLL3, etc.) em doentes com tumores malignos avançados.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase I de plataforma, de braço único, aberto, unicêntrico e de escalonamento de dose, concebido para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia preliminar, farmacocinética e farmacodinâmica de uma terapia CAR-T in vivo (Injeção V001, que tem como alvo BCMA, GPRC5D, DLL3, etc.) baseada numa plataforma de vetor lentiviral em doentes com tumores malignos avançados (incluindo neoplasias hematológicas e tumores sólidos).
O estudo emprega um desenho de plataforma, recrutando doentes para diferentes coortes com base no alvo e indicação.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
50
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Li Ning, M.D.
- Número de telefone: +86 01087788165
- E-mail: lining@cicams.ac.cn
Estude backup de contato
- Nome: Shuhang Wang, PhD
- Número de telefone: +86 01087788165
- E-mail: wangshuhang@cicams.ac.cn
Locais de estudo
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, China, 100021
- Recrutamento
- Cancer Hospital Chinese Academy of Medical Sciences 17 Panjiayuan Nanli, Chaoyang District
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Contato:
- Ning Li
- Número de telefone: +86010-87788165
- E-mail: lining@cicams.ac.cn
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Idade ≥ 18 anos.
- Neoplasias hematológicas avançadas (ex: mieloma múltiplo, linfoma) ou tumores sólidos (ex: cancro do pulmão de pequenas células) confirmados histologicamente, que sejam recidivantes ou refratários.
- As células tumorais expressam o alvo relevante (ex: BCMA, GPRC5D, DLL3), conforme exigido para a coorte específica.
- Estado de desempenho ECOG 0-2 (neoplasias hematológicas) ou 0-1 (tumores sólidos) e esperança de vida ≥ 3 meses.
- Função orgânica adequada (ex: depuração de creatinina ≥45 mL/min, FEVE ≥45%).
- Pacientes com potencial de procriação devem concordar em utilizar contraceção eficaz durante o estudo e durante 1 ano após a administração.
- Formulário de consentimento informado assinado.
Critérios de Exclusão:
- Infeção ativa e não controlada.
- Metástases ou envolvimento ativo do sistema nervoso central.
- Terapia anticancerígena prévia, radioterapia ou terapia experimental dentro dos períodos específicos antes da primeira dose do estudo.
- Doença cardíaca ou pulmonar grave (ex: insuficiência cardíaca classe III/IV da NYHA), comprometimento hepático ou renal grave.
- Infeção ativa por Hepatite B, Hepatite C, VIH ou sífilis.
- Transplante alogénico prévio de células estaminais hematopoiéticas (dentro da janela especificada) ou doença do enxerto contra o hospedeiro ativa.
- Gravidez ou amamentação.
- Histórico de alergia grave a qualquer componente do produto em investigação.
- Qualquer outra condição considerada pelo investigador como aumentando o risco ou interferindo com os resultados do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: V001-BCMA
Administração intravenosa de V001-BCMA como agente único para pacientes com neoplasias hematológicas relacionadas com células B.
Cohortes de dose: 1x10^8 TU, 2x10^8 TU, ≤4x10^8 TU e ≤8x10^8 TU.
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Um medicamento CAR-T in vivo direcionado ao BCMA administrado por via intravenosa
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Experimental: V001-GPRC5D
Administração intravenosa de V001-GPRC5D como agente único para doentes com neoplasias hematológicas relacionadas com células B.
Cohortes de dose: 1x10^8 TU、2x10^8 TU、≤4x10^8 TU e ≤8x10^8 TU.
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Um fármaco CAR-T in vivo direcionado ao GPRC5D administrado por via intravenosa
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Experimental: V001-DLL3
Administração intravenosa de V001-BCMA como agente único para pacientes com cancro do pulmão de pequenas células.
Coortes de dose: 1x10^8 TU、2x10^8 TU、≤4x10^8 TU e ≤8x10^8 TU. |
Um fármaco CAR-T in vivo direcionado ao DLL3 administrado por via intravenosa
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Experimental: V001-FcRH5
Intravenous administration of V001-FcRH5 as a single agent for patients with B-cell-related hematologic malignancies.
Dose cohorts: 1x10^8 TU、2x10^8 TU、≤4x10^8 TU and ≤8x10^8 TU.
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An in vivo CAR-T drug targeting FcRH5 administered intravenously
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de Toxicidades Limitantes de Dose (DLTs)
Prazo: No prazo de 28 dias após a primeira perfusão
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Incidência e características das DLTs classificadas de acordo com a NCI CTCAE v5.0.
O período de observação das DLTs é de 28 dias após a infusão.
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No prazo de 28 dias após a primeira perfusão
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Dose Máxima Tolerada (MTD)
Prazo: Durante a fase de escalada de dose (aproximadamente 12 meses)
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Para determinar a DMT da Injeção V001.
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Durante a fase de escalada de dose (aproximadamente 12 meses)
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Incidência de Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Desde a assinatura do ICF até 24 meses após a última infusão.
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Incidência e gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) classificados de acordo com o NCI CTCAE v5.0.
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Desde a assinatura do ICF até 24 meses após a última infusão.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de Resposta Objetiva (TRO)
Prazo: Aos 28 dias, 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 meses após a infusão
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Melhor taxa de resposta global avaliada de acordo com os critérios específicos da indicação.
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Aos 28 dias, 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 meses após a infusão
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Duração da Resposta (DOR)
Prazo: Desde a data da primeira resposta até à data da primeira progressão documentada ou data de morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliado até 24 meses
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Tempo desde a primeira resposta alcançada até à progressão da doença ou morte.
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Desde a data da primeira resposta até à data da primeira progressão documentada ou data de morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliado até 24 meses
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Sobrevivência Livre de Progressão (SLP)
Prazo: Desde a data de infusão até à data da primeira progressão documentada ou data de morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliado até 24 meses
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Desde a data da infusão até à data da primeira progressão documentada ou data de morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliado até 24 meses
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Desde a data de infusão até à data da primeira progressão documentada ou data de morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliado até 24 meses
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Sobrevivência Global (OS)
Prazo: Desde a data de infusão até à data de morte por qualquer causa, avaliado até 24 meses
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Tempo desde a infusão até ao óbito por qualquer causa
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Desde a data de infusão até à data de morte por qualquer causa, avaliado até 24 meses
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Concentração máxima de células CAR-T no sangue periférico
Prazo: Em múltiplos pontos temporais após a infusão até ao mês 24
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Concentração máxima de células CAR-T no sangue periférico
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Em múltiplos pontos temporais após a infusão até ao mês 24
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tempo até ao pico de células CAR-T no sangue periférico
Prazo: Em múltiplos pontos temporais pós-infusão até ao Mês 24
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tempo até ao pico de células CAR-T no sangue periférico
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Em múltiplos pontos temporais pós-infusão até ao Mês 24
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AUC das células CAR-T no sangue periférico
Prazo: Em vários momentos após a infusão até ao Mês 24
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AUC das células CAR-T no sangue periférico
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Em vários momentos após a infusão até ao Mês 24
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Níveis de citocinas
Prazo: Em vários momentos após a infusão até ao Mês 24
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Biomarcadores Farmacodinâmicos
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Em vários momentos após a infusão até ao Mês 24
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PCR
Prazo: Em múltiplos pontos temporais após a infusão até ao Mês 24
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Biomarcadores Farmacodinâmicos
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Em múltiplos pontos temporais após a infusão até ao Mês 24
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Ferritina
Prazo: Em múltiplos pontos temporais após a infusão até ao Mês 24
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Biomarcadores Farmacodinâmicos
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Em múltiplos pontos temporais após a infusão até ao Mês 24
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Imunogenicidade
Prazo: Linha de base, Dia 28, Meses 3, 6, 9, 12
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Incidência de anticorpos anti-fármaco.
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Linha de base, Dia 28, Meses 3, 6, 9, 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Diretor de estudo: Shuhang Wang, PhD, Clinical Trial Center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de novembro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de janeiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de fevereiro de 2026
Primeira postagem (Real)
9 de fevereiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de maio de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- NCC5276
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .