Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Study of Biostate® in Children With Von Willebrand Disease

maanantai 2. lokakuuta 2017 päivittänyt: CSL Behring

A Phase III Open-label, Multi-centre Study to Assess the Pharmacokinetics, Efficacy, and Safety of Biostate® in Paediatric Subjects With Von Willebrand Disease

This is an open-label study to investigate the pharmacokinetics (PK), efficacy, and safety of a von Willebrand Factor/Factor VIII (VWF/FVIII), Biostate, in children with Von Willebrand disease (VWD) in whom treatment with a VWF product is required for prophylactic therapy, haemostatic control during surgery, or control of a non-surgical, spontaneous, or traumatic bleeding event.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
17

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0179
        • Study Site
  • Guatemala
    • CP
      • Guatemala, CP, Guatemala, 01010
        • Study Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Study Site
  • Saksa
      • Bremen, Saksa, 28177
        • Study Site
  • Ukraina
      • Lviv, Ukraina
        • Study Site
  • Valko-Venäjä
      • Homel, Valko-Venäjä, 246040
        • Study Site
      • Minsk, Valko-Venäjä, 223040
        • Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Male and female subjects between 0 and <12 years of age
  • Diagnosed with VWD Type 1, 2A, or 3
  • Desmopressin acetate (DDAVP) treatment is ineffective, contraindicated, or not available for subject
  • von Willebrand factor: ristocetin cofactor (VWF:RCo) is <20% at screening or the subject has a history of VWF:RCo <10%
  • Evidence of vaccination against hepatitis A and B or presence of antibodies against hepatitis A and B due to either a previous infection or prior immunization
  • Written informed consent given

Exclusion Criteria:

  • Active bleeding immediately prior to initial PK period
  • Received treatment with DDAVP or a VWF concentrate product for their VWD in the 5 days prior to their first study treatment
  • Have received aspirin or other non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) within 7 days of commencing the PK period.
  • Known history or suspicion of having VWF or FVIII inhibitors
  • Acute or chronic medical condition, other than VWD, which may affect the conduct of the study
  • Known or suspected hypersensitivity or previous evidence of severe side effects to other FVIII/VWF concentrates
  • Participation in a clinical study or use of an investigational compound in another study in the 3 months preceding study start
  • Unwillingness and/or inability to comply with the study requirements

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Biostate
Biologinen: Biostate

PK component: Single bolus infusion of 80 IU VWF:RCo/kg administered intravenously on Day 1, and approximately Day 180 in Type 3 VWD subjects only.

Efficacy component: Repeated bolus doses over 12 months as required to manage VWD condition.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Half-life of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Mean residence time (MRT) of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Haemostatic efficacy
Aikaikkuna: From Day 1 until final study visit
From Day 1 until final study visit
Incremental Recovery of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Incremental Recovery of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Half-life of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Area under the concentration curve (AUC) of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
AUC of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Maximum plasma concentration (Cmax) of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Maximum plasma concentration (Cmax) of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Minimum plasma concentration (Cmin) of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Minimum plasma concentration (Cmin) of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Time to maximum concentration (tmax) of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Time to maximum concentration (tmax) of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Mean residence time (MRT) of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Clearance (CL) of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Clearance (CL) of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Volume of distribution of steady state (Vss) of VWF
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1 and 6 months after initial dose
Volume of distribution of steady state (Vss) of FVIII
Aikaikkuna: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Frequency of adverse events (AEs) per infusion
Aikaikkuna: 13 months
13 months
Severity of AEs per infusion
Aikaikkuna: 13 months
13 months
Severity of AEs per subject
Aikaikkuna: 13 months
13 months
Relatedness of AEs per infusion
Aikaikkuna: 13 months
13 months
Relatedness of AEs per subject
Aikaikkuna: 13 months
13 months
Development of VWF inhibitors
Aikaikkuna: Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
Development of FVIII inhibitors
Aikaikkuna: Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
Sample taken at baseline, then every 3 months up to 12 months
Frequency of adverse events (AEs) per subject
Aikaikkuna: 13 months
13 months

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
CSL Behring

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Parexel

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. elokuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 1. elokuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 1. elokuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 1. lokakuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 1. lokakuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 4. lokakuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 3. lokakuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 2. lokakuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CSLCT-BIO-08-52
  • 1494 (CSL Behring)
  • 2009-017753-34 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia