Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus VX-809:stä yksin ja yhdessä VX-770:n kanssa kystisen fibroosin (CF) potilailla, jotka ovat homotsygoottisia tai heterotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen

keskiviikko 2. syyskuuta 2015 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaiheen 2, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, moniannostutkimus lumakaftorimonoterapian sekä lumakaftorin ja ivakaftorin yhdistelmähoidon turvallisuuden, siedettävyyden, tehokkuuden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten potilailla, joilla on hemotoosifibroosia tai hemozsygoroosia F508del-CFTR-mutaatio

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida lumakaftorin (VX-809) turvallisuutta, tehoa, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynaamisia (PD) vaikutuksia yksinään ja yhdessä ivakaftorin (VX-770) kanssa annettuna potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen tai heterotsygoottinen F508del-CFTR-mutaation suhteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
312

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Adelaide, Australia
      • Brisbane, Australia
      • Chermside, Australia
      • Nedlands, Australia
      • Parkville Victoria, Australia
      • Westmead, Australia
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Ranska
      • Paris, Ranska
    • Rhone
      • Pierre Benite Cedex, Rhone, Ranska
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
      • Bochum, Saksa
      • Essen, Saksa
      • Koeln, Saksa
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Saksa
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat
      • Long Beach, California, Yhdysvallat
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat
      • Sacramento, California, Yhdysvallat
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat
      • New York, New York, Yhdysvallat
      • Rochester, New York, Yhdysvallat
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
      • Pittsburg, Pennsylvania, Yhdysvallat
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuoliset osallistujat, joilla on vahvistettu CF-diagnoosi
  • F508del-CFTR-mutaatiolla on oltava vähintään yhdessä alleelissa.
  • FEV1 suurempi kuin yhtä suuri (>=) 40 % ennustetusta normaalista iän, sukupuolen ja pituuden osalta (Knudsonin standardit) (kohortti 1, 2 ja 3); FEV1 40-90 % ennustetusta normaalista iän, sukupuolen ja pituuden osalta (Hankinsonin standardit (kohortti 4)
  • Hedelmällisessä iässä olevan ja seksuaalisesti aktiivisen henkilön tulee täyttää ehkäisyvaatimukset

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi sairaus tai tila, joka tutkijan mielestä saattaa sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa osallistujalle (esim. kirroosi portaalihypertensioon).
  • Akuutti sairaus, mukaan lukien akuutti ylempien tai alempien hengitysteiden infektio, keuhkojen paheneminen tai muutokset keuhkosairauden hoidossa (mukaan lukien antibiootit) 14 päivän (kohortti 1, 2 ja 3) tai 28 päivän (kohortti 4) sisällä ennen ensimmäisen tutkimusannoksen saamista huume.
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot.
  • Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia viimeisen vuoden aikana, mukaan lukien kannabis, kokaiini ja opiaatit.
  • Jatkuva osallistuminen toiseen terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen tai aiempi osallistuminen lääketutkimukseen ilman asianmukaista huuhtelua
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset; hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät halua tai eivät pysty käyttämään hyväksyttävää ei-hormonaalista ehkäisymenetelmää
  • Kohorttiin 1 tai kohorttiin 2 ilmoittautuneet osallistujat eivät ole oikeutettuja kohorttiin 3
  • Jatkuva tai aiempi osallistuminen lääketutkimukseen 30 päivän sisällä seulontakäynnistä
  • Heterotsygoottiset osallistujat, jotka osallistuivat kohorttiin 2 ja täyttävät kohortin 4 kelpoisuusvaatimukset, voivat osallistua kohorttiin 4
  • Todisteet linssin sameudesta tai kaihista oftalmologisessa tutkimuksessa määritettynä (vain kohortti 4)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Tehtävätehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Placebo Comparator: Kohortti 1: Placebo
Osallistujat, jotka olivat homotsygoottisia (HO) F508del-CF transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenin (CFTR) mutaation suhteen, saivat lumakaftoria vastaavaa lumelääkettä kerran päivässä (qd) (päivä 1–14), jota seurasi lumakaftoria vastaava lumelääke qd yhdessä ivakaftoria vastaavan lumelääkkeen kanssa 12 tunnin välein (q12h) (päivä 15 - päivä 21).
Lääke: Lumacaftor Placebo
Vastaava lumetabletti.
Lääke: Ivacaftor Placebo
Vastaava lumetabletti.
Kokeellinen: Kohortti 1: LUM 200 mg qd / LUM 200 mg qd + IVA 150 mg q12h
Osallistujat, jotka olivat homotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen, saivat 200 milligrammaa (mg) lumakaftoria (LUM) qd (päivä 1 - päivä 14), jota seurasi 200 mg lumakaftoria qd yhdessä 150 mg ivakaftoria (IVA) q12h - (Day) päivä 21).
Lääke: Lumakaftori
Tabletti
Muut nimet:
  • VX-809, LUM
Lääke: Ivakaftori
Tabletti.
Muut nimet:
  • VX-770, IVA
Kokeellinen: Kohortti 1: LUM 200 mg qd / LUM 200 mg qd + IVA 250 mg q12h
Osallistujat, jotka olivat homotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen, saivat 200 mg lumakaftoria yksinään qd (päivä 1 - päivä 14), mitä seurasi 200 mg lumakaftoria qd yhdessä 250 mg ivakaftoria q12h (päivä 15 - päivä 21).
Lääke: Lumakaftori
Tabletti
Muut nimet:
  • VX-809, LUM
Lääke: Ivakaftori
Tabletti.
Muut nimet:
  • VX-770, IVA
Placebo Comparator: Kohortti 2 ja 3: lumelääke (HO ja HE)
Osallistujat, jotka olivat homotsygoottisia tai heterotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen, saivat lumakaftoria vastaavaa lumelääkettä qd (päivä 1 - päivä 28), mitä seurasi lumakaftoria vastaava lumelääke yhdistelmänä ivakaftoria vastaavaa lumelääkettä q12h (päivä 29 - päivä 56).
Lääke: Lumacaftor Placebo
Vastaava lumetabletti.
Lääke: Ivacaftor Placebo
Vastaava lumetabletti.
Kokeellinen: Kohortti 2: LUM 200 mg qd / LUM 200 mg qd + IVA 250 mg 12 h (HO)
Osallistujat, jotka olivat homotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen, saivat 200 mg lumakaftoria yksinään qd (päivä 1 - päivä 28), minkä jälkeen 200 mg lumakaftoria qd yhdessä 250 mg ivakaftoria q12h (päivät 29 - päivä 56).
Lääke: Lumakaftori
Tabletti
Muut nimet:
  • VX-809, LUM
Lääke: Ivakaftori
Tabletti.
Muut nimet:
  • VX-770, IVA
Kokeellinen: Kohortti 2: LUM 400 mg qd / LUM 400 mg qd + IVA 250 mg 12 h (HO)
Osallistujat, jotka olivat homotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen, saivat 400 mg lumakaftoria yksinään qd (päivä 1 - päivä 28), mitä seurasi 400 mg lumakaftoria qd yhdistettynä 250 mg ivakaftoria q12h (päivät 29 - päivä 56).
Lääke: Lumakaftori
Tabletti
Muut nimet:
  • VX-809, LUM
Lääke: Ivakaftori
Tabletti.
Muut nimet:
  • VX-770, IVA
Kokeellinen: Kohortti 2: LUM 600 mg qd / LUM 600 mg qd + IVA 250 mg 12 h (HO&HE)
Osallistujat, jotka olivat homotsygoottisia tai heterotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen, saivat 600 mg lumakaftoria yksinään qd (päivä 1 - päivä 28), mitä seurasi 600 mg lumakaftoria qd yhdistettynä 250 mg ivakaftoria q12h (päivä 29 - 5).
Lääke: Lumakaftori
Tabletti
Muut nimet:
  • VX-809, LUM
Lääke: Ivakaftori
Tabletti.
Muut nimet:
  • VX-770, IVA
Kokeellinen: Kohortti 3: LUM 400 mg 12 h / LUM 400 mg 12 h + IVA 250 mg 12 h (HO)
Osallistujat, jotka olivat homotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen, saivat 400 mg lumakaftoria yksinään q12h (päivä 1 - päivä 28), mitä seurasi 400 mg lumakaftoria q12h yhdistettynä 250 mg ivakaftoria q12h (päivä 29 - päivä 56).
Lääke: Lumakaftori
Tabletti
Muut nimet:
  • VX-809, LUM
Lääke: Ivakaftori
Tabletti.
Muut nimet:
  • VX-770, IVA
Placebo Comparator: Kohortti 4: Placebo
Osallistujat, jotka olivat heterotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen, saivat lumakaftoria vastaavaa lumelääkettä yhdessä ivakaftoria vastaavan lumelääkkeen kanssa q12h (päivä 1 - päivä 56).
Lääke: Lumacaftor Placebo
Vastaava lumetabletti.
Lääke: Ivacaftor Placebo
Vastaava lumetabletti.
Kokeellinen: Kohortti 4: LUM 400 mg 12h + IVA 250 mg 12h
Osallistujat, jotka olivat heterotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen, saivat 400 mg lumakaftoria q12h yhdessä 250 mg:n kanssa ivakaftoria q12h (päivä 1 - päivä 56).
Lääke: Lumakaftori
Tabletti
Muut nimet:
  • VX-809, LUM
Lääke: Ivakaftori
Tabletti.
Muut nimet:
  • VX-770, IVA

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohortti 1: Haitallisiin tapahtumiin (AE) perustuva turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Kohortti 1: Päivä 1 - 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen (viimeinen annos = päivä 21)
AE: mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tutkimuksen aikana; riippumatta suhteesta hoitoon. Tämä sisältää kaikki uudet tapahtumat tai aiemmat sairaudet, joiden vakavuus tai esiintymistiheys on lisääntynyt tietoisen suostumuksen jälkeen. AE sisältää vakavia AE (SAE) sekä ei-SAE. SAE (AE:n alajoukko): lääketieteellinen tapahtuma tai tila, joka kuuluu johonkin seuraavista luokista riippumatta sen suhteesta tutkimuslääkkeeseen: kuolema, henkeä uhkaava haittakokemus, sairaalahoito/sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva/merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. AE- ja SAE-potilaiden lukumäärä ilmoitetaan. Haittavaikutusten, jotka alkoivat tutkimuslääkkeen aloitusannoksella tai sen jälkeen tai jotka ovat lisääntyneet tutkimuslääkkeen aloitusannoksen jälkeen, katsotaan olevan hoitoa vaativia. Tulokset raportoidaan erikseen monoterapiajaksolle (jakso 1: päivä 1 - päivä 14) ja yhdistelmähoitojaksolle (jakso 2: päivä 15 - päivä 21).
Kohortti 1: Päivä 1 - 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen (viimeinen annos = päivä 21)
Kohortti 2 ja 3: Haitallisiin tapahtumiin (AE) perustuva turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Kohortti 2 ja 3: Päivä 1 - 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen (Viimeinen annos = päivä 56)
Yksityiskohtainen kuvaus on tulosmittauksessa 1. Tulokset raportoidaan erikseen monoterapiajaksolle (jakso 1: päivä 1 - päivä 28) ja yhdistelmähoitojaksolle (jakso 2: päivä 29 - päivä 56).
Kohortti 2 ja 3: Päivä 1 - 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen (Viimeinen annos = päivä 56)
Kohortti 4: Turvallisuus ja siedettävyys arvioitu AE- ja SAE-osallistujien lukumäärällä
Aikaikkuna: Kohortti 4: Päivä 1 - 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen (Viimeinen annos = päivä 56)
AE ja SAE määritellään tulosmittauksessa 1.
Kohortti 4: Päivä 1 - 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen (Viimeinen annos = päivä 56)
Kohortti 1: Absoluuttinen muutos päivästä 14 hikikloridissa 21. päivänä
Aikaikkuna: Kohortti 1: päivä 14, päivä 21
Kohortti 1: päivä 14, päivä 21
Kohortti 2 ja 3: Absoluuttinen muutos päivästä 28 hikikloridissa päivänä 56
Aikaikkuna: Kohortti 2 ja 3: päivä 28, päivä 56
Kohortti 2 ja 3: päivä 28, päivä 56
Kohortti 4: Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta 1 sekunnissa (ppFEV1) päivänä 56
Aikaikkuna: Kohortti 4: Lähtötilanne, päivä 56
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen. ppFEV1 (ennustettu iän, sukupuolen ja pituuden perusteella) laskettiin Hankinsonin menetelmällä.
Kohortti 4: Lähtötilanne, päivä 56

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohortti 1: Absoluuttinen muutos lähtötasosta hikikloridissa päivänä 14
Aikaikkuna: Kohortti 1: Lähtötilanne, päivä 14
Kohortti 1: Lähtötilanne, päivä 14
Kohortti 2 ja 3: Absoluuttinen muutos lähtötasosta hikikloridissa päivänä 14
Aikaikkuna: Kohortti 2: Lähtötilanne, päivä 14
Kohortti 2: Lähtötilanne, päivä 14
Kohortti 4: Absoluuttinen muutos lähtötasosta hikikloridissa päivänä 56
Aikaikkuna: Kohortti 4: Lähtötilanne, päivä 56
Kohortti 4: Lähtötilanne, päivä 56
Kohortti 1: Absoluuttinen muutos päivästä 14 FEV1:ssä päivänä 21
Aikaikkuna: Kohortti 1: päivä 14, päivä 21
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Kohortti 1: päivä 14, päivä 21
Kohortti 1: Absoluuttinen muutos päivästä 14 ppFEV1:ssä päivänä 21
Aikaikkuna: Kohortti 1: päivä 14, päivä 21
FEV1 ja ppFEV1 määritellään tulosmittauksessa 6.
Kohortti 1: päivä 14, päivä 21
Kohortti 2 ja 3: Absoluuttinen muutos päivästä 28 ppFEV1:ssä päivänä 56
Aikaikkuna: Kohortti 2 ja 3: päivä 28, päivä 56
FEV1 ja ppFEV1 määritellään tulosmittauksessa 6.
Kohortti 2 ja 3: päivä 28, päivä 56
Kohortti 2 ja 3: Suhteellinen muutos päivästä 28 ppFEV1:ssä päivänä 56
Aikaikkuna: Kohortti 2 ja 3: päivä 28, päivä 56
FEV1 ja ppFEV1 määritellään tulosmittauksessa 6.
Kohortti 2 ja 3: päivä 28, päivä 56
Kohortti 2 ja 3: Absoluuttinen muutos lähtötasosta ppFEV1:ssä päivinä 28 ja 56
Aikaikkuna: Kohortti 2 ja 3: lähtötaso, päivät 28 ja 56
FEV1 ja ppFEV1 määritellään tulosmittauksessa 6.
Kohortti 2 ja 3: lähtötaso, päivät 28 ja 56
Kohortti 2 ja 3: FEV1:n suhteellinen muutos lähtötasosta päivinä 28 ja 56
Aikaikkuna: Kohortti 2 ja 3: lähtötaso, päivät 28 ja 56
FEV1 ja ppFEV1 määritellään tulosmittauksessa 6.
Kohortti 2 ja 3: lähtötaso, päivät 28 ja 56
Kohortti 4: Suhteellinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettu FEV1 päivänä 56
Aikaikkuna: Kohortti 4: Lähtötilanne, päivä 56
FEV1 ja ppFEV1 määritellään tulosmittauksessa 6.
Kohortti 4: Lähtötilanne, päivä 56
Kohortti 2 ja 3: Absoluuttinen muutos päivästä 28 kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä päivänä 56
Aikaikkuna: Kohortti 2 ja 3: päivä 28, päivä 56
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien potilaiden terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet (esimerkiksi yskä, tukkoisuus, hengityksen vinkuminen), pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Kohortti 2 ja 3: päivä 28, päivä 56
Kohortti 4: Absoluuttinen muutos lähtötasosta CFQ-R-hengitysalueen pisteissä 56. päivänä
Aikaikkuna: Kohortti 4: Lähtötilanne, päivä 56
CFQ-R-hengitysdomeeni määritellään tulosmittauksessa 17.
Kohortti 4: Lähtötilanne, päivä 56
Kohortti 4: kehon massaindeksin (BMI) absoluuttinen muutos lähtötasosta päivänä 56
Aikaikkuna: Kohortti 4: Lähtötilanne, päivä 56
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituudella* pituudella neliömetrinä (m^2).
Kohortti 4: Lähtötilanne, päivä 56
Kohortti 4: Painon absoluuttinen muutos lähtötasosta 56. päivänä
Aikaikkuna: Kohortti 4: Lähtötilanne, päivä 56
Kohortti 4: Lähtötilanne, päivä 56

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 1. lokakuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 15. lokakuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 19. lokakuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 20. lokakuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 5. lokakuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 2. syyskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. syyskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • VX09-809-102
  • 2010-020413-90 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia