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Studie von VX-809 allein und in Kombination mit VX-770 bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF), homozygot oder heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation

2. September 2015 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Mehrfachdosisstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik der Lumacaftor-Monotherapie und der Lumacaftor- und Ivacaftor-Kombinationstherapie bei Patienten mit zystischer Fibrose, homozygot oder heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik (PK) und pharmakodynamischen (PD) Wirkungen von Lumacaftor (VX-809) allein und bei gleichzeitiger Verabreichung mit Ivacaftor (VX-770) bei Teilnehmern mit zystischer Fibrose, homozygot oder heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
312

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien
      • Brisbane, Australien
      • Chermside, Australien
      • Nedlands, Australien
      • Parkville Victoria, Australien
      • Westmead, Australien
  • Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
      • Bochum, Deutschland
      • Essen, Deutschland
      • Koeln, Deutschland
    • Thueringen
      • Jena, Thueringen, Deutschland
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
    • Rhone
      • Pierre Benite Cedex, Rhone, Frankreich
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
      • Pittsburg, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer mit bestätigter CF-Diagnose
  • Muss die F508del-CFTR-Mutation auf mindestens 1 Allel haben.
  • FEV1 größer als gleich (>=) 40 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe (Knudson-Standards) (Kohorte 1, 2 und 3); FEV1 40-90 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe (Hankinson-Standards (Kohorte 4)
  • Teilnehmer im gebärfähigen Alter, die sexuell aktiv sind, müssen die Verhütungsvorschriften erfüllen

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer Krankheit oder eines Zustands, der nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Teilnehmer darstellen könnte (z. B. Zirrhose mit portaler Hypertonie).
  • Eine akute Erkrankung, einschließlich einer akuten Infektion der oberen oder unteren Atemwege, Lungenverschlimmerung oder Therapieänderungen (einschließlich Antibiotika) für Lungenerkrankungen innerhalb von 14 Tagen (Kohorte 1, 2 und 3) oder 28 Tagen (Kohorte 4) vor Erhalt der ersten Studiendosis Arzneimittel.
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation.
  • Vorgeschichte von Alkoholmissbrauch oder Drogenabhängigkeit im vergangenen Jahr, einschließlich Cannabis, Kokain und Opiate.
  • Laufende Teilnahme an einer anderen therapeutischen klinischen Studie oder vorherige Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie ohne angemessenes Washout
  • Schwangere oder stillende Frauen; Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht bereit oder nicht in der Lage sind, eine akzeptable Methode der nicht-hormonellen Empfängnisverhütung anzuwenden
  • Teilnehmer, die in Kohorte 1 oder Kohorte 2 eingeschrieben sind, kommen nicht für Kohorte 3 infrage
  • Fortlaufende oder vorherige Teilnahme an einer Arzneimittelstudie innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch
  • Heterozygote Teilnehmer, die an Kohorte 2 teilgenommen haben und die Eignungskriterien für Kohorte 4 erfüllen, können an Kohorte 4 teilnehmen
  • Anzeichen von Linsentrübung oder Katarakt, wie durch die augenärztliche Untersuchung festgestellt (nur Kohorte 4)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Fakultätszuweisung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Kohorte 1: Placebo
Teilnehmer, die homozygot (HO) für die Mutation des F508del-CF Transmembrane Conductance Regulator Gene (CFTR) waren, erhielten einmal täglich (Tag 1 bis Tag 14) Lumacaftor-matched Placebo (qd), gefolgt von Lumacaftor-matched Placebo qd in Kombination mit Ivacaftor-matched Placebo alle 12 Stunden (q12h) (Tag 15 bis Tag 21).
Arzneimittel: Lumacaftor-Placebo
Passende Placebotablette.
Arzneimittel: Ivacaftor-Placebo
Passende Placebotablette.
Experimental: Kohorte 1: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 150 mg q12h
Teilnehmer, die für die F508del-CFTR-Mutation homozygot waren, erhielten 200 Milligramm (mg) Lumacaftor (LUM) qd (Tag 1 bis Tag 14), gefolgt von 200 mg Lumacaftor qd in Kombination mit 150 mg Ivacaftor (IVA) q12h (Tag 15 bis Tag 15). Tag 21).
Arzneimittel: Lumacaftor
Tablette
Andere Namen:
  • VX-809, LUM
Arzneimittel: Ivacaftor
Tablette.
Andere Namen:
  • VX-770, MwSt
Experimental: Kohorte 1: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h
Teilnehmer, die für die F508del-CFTR-Mutation homozygot waren, erhielten 200 mg Lumacaftor allein qd (Tag 1 bis Tag 14), gefolgt von 200 mg Lumacaftor qd in Kombination mit 250 mg Ivacaftor q12h (Tag 15 bis Tag 21).
Arzneimittel: Lumacaftor
Tablette
Andere Namen:
  • VX-809, LUM
Arzneimittel: Ivacaftor
Tablette.
Andere Namen:
  • VX-770, MwSt
Placebo-Komparator: Kohorte 2 und 3: Placebo (HO und HE)
Teilnehmer, die homozygot oder heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation waren, erhielten Lumacaftor-passendes Placebo qd (Tag 1 bis Tag 28), gefolgt von Lumacaftor-passendem Placebo in Kombination mit Ivacaftor-passendem Placebo q12h (Tag 29 bis Tag 56).
Arzneimittel: Lumacaftor-Placebo
Passende Placebotablette.
Arzneimittel: Ivacaftor-Placebo
Passende Placebotablette.
Experimental: Kohorte 2: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO)
Teilnehmer, die für die F508del-CFTR-Mutation homozygot waren, erhielten 200 mg Lumacaftor allein qd (Tag 1 bis Tag 28), gefolgt von 200 mg Lumacaftor qd in Kombination mit 250 mg Ivacaftor q12h (Tag 29 bis Tag 56).
Arzneimittel: Lumacaftor
Tablette
Andere Namen:
  • VX-809, LUM
Arzneimittel: Ivacaftor
Tablette.
Andere Namen:
  • VX-770, MwSt
Experimental: Kohorte 2: LUM 400 mg qd/LUM 400 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO)
Teilnehmer, die für die F508del-CFTR-Mutation homozygot waren, erhielten 400 mg Lumacaftor allein qd (Tag 1 bis Tag 28), gefolgt von 400 mg Lumacaftor qd in Kombination mit 250 mg Ivacaftor q12h (Tag 29 bis Tag 56).
Arzneimittel: Lumacaftor
Tablette
Andere Namen:
  • VX-809, LUM
Arzneimittel: Ivacaftor
Tablette.
Andere Namen:
  • VX-770, MwSt
Experimental: Kohorte 2: LUM 600 mg qd/LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO&HE)
Teilnehmer, die für die F508del-CFTR-Mutation homozygot oder heterozygot waren, erhielten 600 mg Lumacaftor allein qd (Tag 1 bis Tag 28), gefolgt von 600 mg Lumacaftor qd in Kombination mit 250 mg Ivacaftor q12h (Tag 29 bis Tag 56).
Arzneimittel: Lumacaftor
Tablette
Andere Namen:
  • VX-809, LUM
Arzneimittel: Ivacaftor
Tablette.
Andere Namen:
  • VX-770, MwSt
Experimental: Kohorte 3: LUM 400 mg alle 12 Stunden/LUM 400 mg alle 12 Stunden + IVA 250 mg alle 12 Stunden (HO)
Teilnehmer, die für die F508del-CFTR-Mutation homozygot waren, erhielten 400 mg Lumacaftor allein alle 12 Stunden (Tag 1 bis Tag 28), gefolgt von 400 mg Lumacaftor alle 12 Stunden in Kombination mit 250 mg Ivacaftor alle 12 Stunden (Tag 29 bis Tag 56).
Arzneimittel: Lumacaftor
Tablette
Andere Namen:
  • VX-809, LUM
Arzneimittel: Ivacaftor
Tablette.
Andere Namen:
  • VX-770, MwSt
Placebo-Komparator: Kohorte 4: Placebo
Teilnehmer, die für die F508del-CFTR-Mutation heterozygot waren, erhielten q12h (Tag 1 bis Tag 56) ein auf Lumacaftor abgestimmtes Placebo in Kombination mit einem auf Ivacaftor abgestimmtes Placebo.
Arzneimittel: Lumacaftor-Placebo
Passende Placebotablette.
Arzneimittel: Ivacaftor-Placebo
Passende Placebotablette.
Experimental: Kohorte 4: LUM 400 mg alle 12 Stunden + IVA 250 mg alle 12 Stunden
Teilnehmer, die für die F508del-CFTR-Mutation heterozygot waren, erhielten 400 mg Lumacaftor alle 12 Stunden in Kombination mit 250 mg Ivacaftor alle 12 Stunden (Tag 1 bis Tag 56).
Arzneimittel: Lumacaftor
Tablette
Andere Namen:
  • VX-809, LUM
Arzneimittel: Ivacaftor
Tablette.
Andere Namen:
  • VX-770, MwSt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kohorte 1: Sicherheit und Verträglichkeit basierend auf unerwünschten Ereignissen (UEs)
Zeitfenster: Kohorte 1: Tag 1 bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis (Letzte Dosis = Tag 21)
AE: jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer während der Studie; Unabhängig vom Zusammenhang mit der Behandlung. Dies schließt alle neu aufgetretenen Ereignisse oder früheren Erkrankungen ein, deren Schwere oder Häufigkeit nach der Einverständniserklärung zugenommen hat. UE umfasst schwerwiegende UE (SUE) sowie Nicht-SUE. SAE (Untergruppe von AE): medizinisches Ereignis oder Zustand, das in eine der folgenden Kategorien fällt, unabhängig von seiner Beziehung zum Studienmedikament: Tod, lebensbedrohliche unerwünschte Erfahrung, stationärer Krankenhausaufenthalt/Verlängerung des Krankenhausaufenthalts, anhaltende/erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit, angeborene Anomalie/Geburtsfehler, wichtiges medizinisches Ereignis. Anzahl der Teilnehmer mit UEs und SUEs sind angegeben. AE, die bei/nach der anfänglichen Dosierung des Studienmedikaments begannen oder sich nach der anfänglichen Dosierung des Studienmedikaments verstärkten, gelten als behandlungsbedingt. Die Ergebnisse werden getrennt für den Monotherapiezeitraum (Zeitraum 1: Tag 1 bis Tag 14) und den Kombinationstherapiezeitraum (Zeitraum 2: Tag 15 bis Tag 21) berichtet.
Kohorte 1: Tag 1 bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis (Letzte Dosis = Tag 21)
Kohorte 2 und 3: Sicherheit und Verträglichkeit basierend auf unerwünschten Ereignissen (UEs)
Zeitfenster: Kohorte 2 und 3: Tag 1 bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis (Letzte Dosis = Tag 56)
Eine detaillierte Beschreibung ist in Ergebniskennzahl 1 enthalten. Die Ergebnisse werden getrennt für den Monotherapiezeitraum (Zeitraum 1: Tag 1 bis Tag 28) und den Kombinationstherapiezeitraum (Zeitraum 2: Tag 29 bis Tag 56) berichtet.
Kohorte 2 und 3: Tag 1 bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis (Letzte Dosis = Tag 56)
Kohorte 4: Sicherheit und Verträglichkeit bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit UE und SUE
Zeitfenster: Kohorte 4: Tag 1 bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis (Letzte Dosis = Tag 56)
UE und SUE sind in Ergebniskennzahl 1 definiert.
Kohorte 4: Tag 1 bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis (Letzte Dosis = Tag 56)
Kohorte 1: Absolute Veränderung von Schweißchlorid ab Tag 14 an Tag 21
Zeitfenster: Kohorte 1: Tag 14, Tag 21
Kohorte 1: Tag 14, Tag 21
Kohorte 2 und 3: Absolute Änderung von Tag 28 in Schweißchlorid an Tag 56
Zeitfenster: Kohorte 2 und 3: Tag 28, Tag 56
Kohorte 2 und 3: Tag 28, Tag 56
Kohorte 4: Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) an Tag 56
Zeitfenster: Kohorte 4: Baseline, Tag 56
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. ppFEV1 (vorhergesagt für Alter, Geschlecht und Größe) wurde nach der Hankinson-Methode berechnet.
Kohorte 4: Baseline, Tag 56

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kohorte 1: Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Schweißchlorids an Tag 14
Zeitfenster: Kohorte 1: Baseline, Tag 14
Kohorte 1: Baseline, Tag 14
Kohorte 2 und 3: Absolute Änderung des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert an Tag 14
Zeitfenster: Kohorte 2: Baseline, Tag 14
Kohorte 2: Baseline, Tag 14
Kohorte 4: Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert des Schweißchlorids an Tag 56
Zeitfenster: Kohorte 4: Baseline, Tag 56
Kohorte 4: Baseline, Tag 56
Kohorte 1: Absolute Änderung von Tag 14 in FEV1 an Tag 21
Zeitfenster: Kohorte 1: Tag 14, Tag 21
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Kohorte 1: Tag 14, Tag 21
Kohorte 1: Absolute Veränderung von Tag 14 in ppFEV1 an Tag 21
Zeitfenster: Kohorte 1: Tag 14, Tag 21
FEV1 und ppFEV1 sind in Ergebnismaß 6 definiert.
Kohorte 1: Tag 14, Tag 21
Kohorte 2 und 3: Absolute Veränderung von Tag 28 in ppFEV1 an Tag 56
Zeitfenster: Kohorte 2 und 3: Tag 28, Tag 56
FEV1 und ppFEV1 sind in Ergebnismaß 6 definiert.
Kohorte 2 und 3: Tag 28, Tag 56
Kohorte 2 und 3: Relative Veränderung von Tag 28 in ppFEV1 an Tag 56
Zeitfenster: Kohorte 2 und 3: Tag 28, Tag 56
FEV1 und ppFEV1 sind in Ergebnismaß 6 definiert.
Kohorte 2 und 3: Tag 28, Tag 56
Kohorte 2 und 3: Absolute Veränderung des ppFEV1 gegenüber dem Ausgangswert an Tag 28 und 56
Zeitfenster: Kohorte 2 und 3: Baseline, Tag 28 und 56
FEV1 und ppFEV1 sind in Ergebnismaß 6 definiert.
Kohorte 2 und 3: Baseline, Tag 28 und 56
Kohorte 2 und 3: Relative Änderung von FEV1 gegenüber dem Ausgangswert an Tag 28 und 56
Zeitfenster: Kohorte 2 und 3: Baseline, Tag 28 und 56
FEV1 und ppFEV1 sind in Ergebnismaß 6 definiert.
Kohorte 2 und 3: Baseline, Tag 28 und 56
Kohorte 4: Relative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten FEV1 an Tag 56
Zeitfenster: Kohorte 4: Baseline, Tag 56
FEV1 und ppFEV1 sind in Ergebnismaß 6 definiert.
Kohorte 4: Baseline, Tag 56
Kohorte 2 und 3: Absolute Veränderung seit Tag 28 im Respiratory Domain Score im Mukoviszidose-Fragebogen (CFQ-R) an Tag 56
Zeitfenster: Kohorte 2 und 3: Tag 28, Tag 56
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern berichtetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Patienten mit zystischer Fibrose misst. Atmungsdomäne bewertete Atemwegssymptome (z. B. Husten, Verstopfung, Keuchen), Punktebereich: 0–100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Kohorte 2 und 3: Tag 28, Tag 56
Kohorte 4: Absolute Änderung des CFQ-R Respiratory Domain Score gegenüber dem Ausgangswert an Tag 56
Zeitfenster: Kohorte 4: Baseline, Tag 56
Die respiratorische Domäne von CFQ-R ist in Ergebniskennzahl 17 definiert.
Kohorte 4: Baseline, Tag 56
Kohorte 4: Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert an Tag 56
Zeitfenster: Kohorte 4: Baseline, Tag 56
Der BMI wurde definiert als Gewicht in Kilogramm (kg) dividiert durch Größe*Höhe in Quadratmetern (m^2).
Kohorte 4: Baseline, Tag 56
Kohorte 4: Absolute Gewichtsänderung gegenüber dem Ausgangswert an Tag 56
Zeitfenster: Kohorte 4: Baseline, Tag 56
Kohorte 4: Baseline, Tag 56

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. April 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. April 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Oktober 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. Oktober 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. Oktober 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. Oktober 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. September 2015

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • VX09-809-102
  • 2010-020413-90 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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