Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus kahden Imetelstat-annoksen aktiivisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on keskitason 2 tai korkean riskin myelofibroosi (MF), joita on aiemmin hoidettu Januskinaasin (JAK) estäjillä

tiistai 17. elokuuta 2021 päivittänyt: Geron Corporation

Satunnaistettu, yksisokea, monikeskustutkimus, vaiheen 2 tutkimus, jossa arvioitiin kahden Imetelstat-annoksen aktiivisuutta potilailla, joilla on keskitason 2 tai korkean riskin myelofibroosi (MF) uusiutunut/refraktiivinen Januskinaasin (JAK) estäjille

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida imetelstaatin kahden annoksen tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on keskitason 2 tai korkean riskin myelofibroosi (MF), joiden sairaus on uusiutunut Janus Kinase (JAK) -inhibiittorihoidon jälkeen tai ei ole sille resistentti. Keskeinen toissijainen päätetapahtuma sisältää kokonaiseloonjäämisen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu (osallistujille sattumanvaraisesti määrätty tutkimuslääkitys), monikeskustutkimus (useampi kuin yksi sairaala, lääketieteellisen koulun tiimi tai lääketieteellisen klinikan työskentely lääketieteellisen tutkimuksen parissa) tutkimus kahdesta yhden aineen imetelstatin annosteluohjelmasta (hoitohaaroista) osallistujille. joilla on keskitason 2 tai korkean riskin myelofibroosi (MF), jonka sairaus on uusiutunut Janus-kinaasi (JAK) -inhibiittorihoidon jälkeen tai ei ole sille resistentti. Päätutkimus koostuu 3 osasta: seulontavaihe (21 päivää ennen satunnaistamista); Hoitovaihe (satunnaistamisesta tutkimuslääkkeen lopettamiseen); ja seurantavaihe (kuolemaan asti, menetetty seurantaan, suostumuksen peruuttaminen tai tutkimuksen päättyminen sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin). Osallistujat saivat imetelstaattia 9,4 milligrammaa (mg)/kg (kg) suonensisäisesti (IV) joka 3. viikko taudin etenemiseen, ei-hyväksyttävään toksisuuteen tai tutkimuksen loppuun asti TAI imetelstaattia 4,7 mg/kg IV joka 3. viikko taudin etenemiseen, ei-hyväksyttävään toksisuuteen tai opiskelun loppu. Aluksi kaikki osallistujat sokeutuivat hoitoon. Ensimmäisen välianalyysin jälkeen kaikkien osallistujien hoitoa ei sokkoutettu, ja osallistujat, jotka saivat imetelstaattia 4,7 mg/kg, saattoivat jatkaa samalla imetelstaattiannoksellaan tai nostaa sen 9,4 mg/kg:aan tutkijan harkinnan mukaan. Pernan vasteen ja oireiden vasteen prosenttiosuus arvioitiin ensisijaisina päätepisteinä. Ensisijaisen analyysin päätyttyä tutkimushoidosta hyötyneet osallistujat voivat jatkaa imetelstaatin saamista jatkovaiheessa enintään 2 vuoden ajan tai kunnes hyöty menetetään tai myrkyllisyys ei ole hyväksyttävää. Osallistujat, jotka olivat jo lopettaneet tutkimushoidon, saattoivat siirtyä jatkovaiheeseen jatkaakseen turvallisuuden seurantaa vakavien haittatapahtumien keräämisen ja eloonjäämistilanteen selvittämiseksi.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
107

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia
      • Brugge, Belgia
      • Brussel, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
      • Las Palmas De Gran Canaria, Espanja
      • Madrid, Espanja
      • Salamanca, Espanja
      • Valencia, Espanja
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Kfar Saba, Israel
      • Nahariya, Israel
      • Ramat Gan, Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Italia
      • Bergamo, Italia
      • Bologna, Italia
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta
  • Ranska
      • Angers, Ranska
      • Lille, Ranska
      • Marseille Cedex 9, Ranska
      • Paris, Ranska
      • Pierre Benite, Ranska
      • Toulouse cedex 9, Ranska
  • Saksa
      • Aachen, Saksa
      • Dresden, Saksa
      • Duesseldorf, Saksa
      • Frankfurt, Saksa
      • Hamburg, Saksa
      • Heidelberg, Saksa
      • Koeln, Saksa
      • Leipzig, Saksa
      • Mannheim, Saksa
      • Rostock, Saksa
  • Taiwan
      • Chiayi City, Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat
      • La Jolla, California, Yhdysvallat
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat
      • Stanford, California, Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat
      • West Palm Beach, Florida, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat
      • Lake Success, New York, Yhdysvallat
      • New York, New York, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat
    • South Dakota
      • Watertown, South Dakota, Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Primaarisen myelofibroosin (PMF) diagnoosi WHO:n tarkistettujen kriteerien mukaan; tai postessential thrombocythemia-myelofibroosi (PET-MF) tai post-polycythemia vera-myelofibroosi (PPV-MF) kansainvälisen työryhmän myeloproliferatiivisten kasvainten tutkimus ja hoito (IWG-MRT) kriteerien mukaisesti.
  • Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) keskitason 2 tai korkean riskin MF.
  • Mitattavissa oleva splenomegalia ennen tutkimukseen tuloa, mikä osoitetaan palpoitavalla pernalla, jonka mitat ovat ≥ 5 cm vasemman kylkireunan alapuolella TAI pernan tilavuus ≥ 450 cm^3 mitattuna magneettikuvauksella (MRI).
  • MF:n aktiiviset oireet, jotka osoitetaan vähintään 5 pisteen oirepisteellä (asteikolla 0-10) vähintään yhdestä oireesta tai pistemäärällä 3 tai enemmän vähintään kahdesta oireesta.
  • Dokumentoitu etenevä sairaus Janus-kinaasin (JAK) estäjähoidon aikana tai sen jälkeen.
  • Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​0, 1 tai 2.

Poissulkemiskriteerit:

  • Perifeerisen veren blastimäärä ≥ 10 % tai luuytimen blastimäärä ≥ 10 %.
  • Aikaisempi hoito imetelstatilla.
  • Mikä tahansa kemoterapia tai MF-ohjattu hoito, tutkimuslääke, hydroksiurea, immunomodulatorinen tai immunosuppressiohoito, kortikosteroidihoito tai JAK-inhibiittorihoito ≤14 päivää ennen satunnaistamista.
  • Suuri leikkaus 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista.
  • Aktiivinen systeeminen hepatiittiinfektio, joka vaatii hoitoa (hepatiittiviruksen kantajat voivat osallistua tutkimukseen), minkä tahansa tyyppinen tai tunnettu akuutti tai krooninen maksasairaus, mukaan lukien kirroosi.
  • Aikaisempi hematopoieettisten kantasolujen siirto.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Imetelstaatti 4,7 mg/kg
Lääke: Imetelstaatti 4,7 mg/kg
Osallistujat saivat imetelstaattia 4,7 mg/kg suonensisäisenä infuusiona jokaisen 21 päivän syklin ensimmäisenä päivänä. Tutkimuslääkettä annettiin suonensisäisesti taudin etenemiseen, ei-hyväksyttävään toksisuuteen tai tutkimuksen loppuun asti.
Kokeellinen: Imetelstaatti 9,4 mg/kg
Lääke: Imetelstaatti 9,4 mg/kg
Osallistujat saivat imetelstaattia 9,4 mg/kg suonensisäisenä infuusiona jokaisen 21 päivän syklin ensimmäisenä päivänä taudin etenemiseen, ei-hyväksyttävään toksisuuteen tai tutkimuksen loppuun asti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on pernavaste
Aikaikkuna: Viikko 24
Pernan vasteprosentti määritellään niiden osallistujien prosenttiosuutena, jotka saavuttivat ≥ 35 %:n laskun pernan tilavuudessa viikolla 24 lähtötasosta IRC:n suorittamana magneettiresonanssikuvauksen (MRI) avulla.
Viikko 24
Oireisiin reagoineiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Viikko 24
Oirevasteprosentti määritellään prosenttiosuutena osallistujista, jotka saavuttivat ≥ 50 %:n pienenemisen kokonaisoirepisteissä (TSS) viikolla 24 lähtötasosta mitattuna modifioidulla myelofibroosioireiden arviointilomakkeella (MFSAF) versio 2.0. MFSAF arvioi seuraavat myelofibroosista (MF) johtuvat oireet: yöhikoilu, kutina, vatsakipu, kipu kylkiluiden alla vasemmalla puolella, kylläisyyden tunne, luu- tai lihaskipu ja passiivisuusaste. Jokainen kohta pisteytetään asteikolla 0 (poissa) - 10 (huonoin kuviteltavissa oleva), korkeammat pisteet osoittavat vakavampia oireita ja suurempaa passiivisuutta. Kokonaispisteet vaihtelevat 0-70, jossa 0 tarkoittaa poissaoloa/niin hyvä kuin se voi olla ja 70 tarkoittaa huonointa kuviteltavissa olevaa/niin huonoa kuin se voi olla.
Viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kokonaisvaste muutetun 2013 kansainvälisen työryhmän mukaan – Myeloproliferatiivisten kasvainten tutkimus- ja hoitokriteerit (IWG-MRT)
Aikaikkuna: 12 viikon välein viikkoon 48 asti ja sitten 24 viikon välein (noin 2,3 vuoteen asti)
Kokonaisvasteprosentti: % osallistujista, joilla on täydellinen remissio (CR) tai osittainen remissio (PR) modifioitua IWG-MRT.CR:tä kohti: luuydin: normosellulaarisia <5 % blasteja, ≤Grased 1 fibroosi; epäkypsät myeloidisolut ääreisveressä (PB): < 2 %; hemoglobiini (Hb): 10 g/dl - normaalin yläraja (ULN); neutrofiilit: 1*10^9/L-ULN; verihiutaleet: 100*10^9/L-ULN; perna: ei käsin kosketeltava ja tilavuus ≤350 ml; ekstramedullaarinen hematopoieesi (EMH): ei ei-hepato-pernan EMH:ta; oireet: >70 % parannus oirepisteissä muokattua MFSAF v2.0 TSS:ää kohti. PR: luuydin: normosellulaarinen: <5 % blasteja ≤ asteen 1 fibroosi tai ei täytä luuytimen remissiokriteerejä; Epäkypsät myeloidisolut PB:ssä: <2 %; Hb: 8,5 - < 10 g/dL-ULN tai 10 g/dL-ULN; neutrofiilit: 1*10^9/L-ULN; verihiutaleet: 50 - < 100*10^9/L-ULN; perna: ≥35 % pernan volyymivähennys magneettikuvauksella tai ei käsin kosketeltavaa; EMH: ei ei-hepato-pernan EMH:ta; oireet: >50 %:n paraneminen oirepisteissä modifioitua MFSAF v2.0 TSS:ää kohti. Kaikki vastausluokat, etuuden on kestettävä yli 12 viikkoa, jotta se voidaan katsoa vastaukseksi.
12 viikon välein viikkoon 48 asti ja sitten 24 viikon välein (noin 2,3 vuoteen asti)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliininen paraneminen (CI) muokattuja 2013 IWG-MRT-kriteerejä kohti
Aikaikkuna: 12 viikon välein viikkoon 48 asti ja sitten 24 viikon välein (noin 2,3 vuoteen asti)
CI muunnettujen 2013 IWG-MRT-kriteerien mukaan, joka määritellään anemia-, perna- tai oirevasteen saavuttamiseksi ilman etenevää sairautta tai anemian, trombosytopenian tai neutropenian vakavuuden lisääntymistä (anemian vaikeusaste merkitsee uuden verensiirtoriippuvuuden ilmaantumista tai ≥ 2,0 g/dl hemoglobiinitason lasku ennen hoitoa lähtötasosta, joka kestää vähintään 12 viikkoa. Trombosytopenian tai neutropenian vaikeusasteen lisääntyminen määritellään 2-asteiseksi verihiutaleiden määrän tai ANC:n alenemiseksi hoitoa edeltäneestä lähtötasosta CTCAE:n (Common Terminology Criteria for Adverse Events) version 4.03 mukaisesti. Lisäksi CI:n määrittäminen edellyttää, että verihiutaleiden vähimmäismäärä on ≥ 25 000*10^9/l ja ANC ≥ 0,5*10^9/l.) Kaikissa vastausluokissa edun on kestettävä yli 12 viikkoa, jotta se voidaan katsoa vastaukseksi.
12 viikon välein viikkoon 48 asti ja sitten 24 viikon välein (noin 2,3 vuoteen asti)
Kliinisen vasteen saaneiden osallistujien prosenttiosuus muutettua 2013 IWG-MRT:tä kohti
Aikaikkuna: 12 viikon välein viikkoon 48 asti ja sitten 24 viikon välein (noin 2,3 vuoteen asti)
Kliininen vasteprosentti (CRR) määritettiin prosenttiosuutena osallistujista, jotka saavuttivat CR:n, PR:n tai CI:n muutetun 2013 IWG-MRT-kriteerin mukaisesti. CR: luuydin: normosellulaarisia <5 % blasteja, ≤ asteen 1 fibroosi; epäkypsät myeloidisolut PB:ssä: <2 %; Hb: 10 g/dl-ULN; neutrofiilit: 1*10^9/L-ULN; verihiutaleet: 100*10^9/L-ULN; perna: ei käsin kosketeltava ja tilavuus ≤350 ml; EMH: ei ei-hepato-pernan EMH:ta; oireet: >70 % parannus oirepisteissä muokattua MFSAF v2.0 TSS:ää kohti. PR: luuydin: normosellulaarinen: <5 % blasteja ≤ asteen 1 fibroosi tai ei täytä luuytimen remissiokriteerejä; Epäkypsät myeloidisolut PB:ssä: <2 %; Hb: 8,5 - < 10 g/dL-ULN tai 10 g/dL-ULN; neutrofiilit: 1*10^9/L-ULN; verihiutaleet: 50 - < 100*10^9/L-ULN; perna: ≥35 % pernan volyymivähennys magneettikuvauksella tai ei käsin kosketeltavaa; EMH: ei ei-hepato-pernan EMH:ta; oireet: >50 % parannus oirepisteissä muokattua MFSAF v2.0 TSS:ää kohti. CI: anemia-, perna- tai oirevasteen saavuttaminen ilman PD:tä tai anemian, trombosytopenian tai neutropenian vaikeusastetta.
12 viikon välein viikkoon 48 asti ja sitten 24 viikon välein (noin 2,3 vuoteen asti)
Pernavasteen saaneiden osallistujien prosenttiosuus muutettuja 2013 IWG-MRT-ehtoja kohti
Aikaikkuna: 12 viikon välein viikkoon 48 asti ja sitten 24 viikon välein (noin 2,3 vuoteen asti)
Pernan vaste muokattujen 2013 IWG-MRT-kriteerien mukaan. Pernan vaste: lähtötilan splenomegalia, joka on tunnustettavissa 5-10 cm, vasemman kylkialueen (LCM) alapuolella, ei enää kosketa tai lähtötilan splenomegalia, joka on tunnustettavissa > 10 cm, LCM:n alapuolella, vähenee ≥50 %; Pernan vaste vaatii vahvistuksen MRI:llä, joka osoittaa >35 % pernan tilavuuden vähenemistä (SVR). Vastausluokissa edun on kestettävä yli 12 viikkoa, jotta se voidaan katsoa vastaukseksi. Osallistujat, jotka saavuttivat CI:n muutetun IWG-MRT-kriteerin mukaisesti, katsottiin vasteeksi, johon liittyi kliininen paraneminen. Osallistujien, jotka täyttivät pernan vasteen kriteerit, mutta joilla oli pahenevia sytopenioita (ja siksi he eivät täyttäneet kliinisen paranemisen kriteerejä), katsottiin saaneen vasteen ilman kliinistä paranemista. IWG-MRT:n kliininen paraneminen määritellään anemia-, perna- tai oirevasteen saavuttamiseksi ilman etenevää sairautta tai anemian, trombosytopenian tai neutropenian vaikeusastetta.
12 viikon välein viikkoon 48 asti ja sitten 24 viikon välein (noin 2,3 vuoteen asti)
Oireisiin reagoineiden osallistujien prosenttiosuus muutettuja 2013 IWG-MRT-ehtoja kohti
Aikaikkuna: 12 viikon välein viikkoon 48 asti ja sitten 24 viikon välein (noin 2,3 vuoteen asti)
Oirevaste muutettujen 2013 IWG-MRT-kriteerien mukaan. Oireet Reaktio: ≥50 %:n vähennys muokatun MFSAF v2.0 TSS:ssä. Vastauskategoriassa edun on kestettävä yli 12 viikkoa, jotta se voidaan katsoa vastaukseksi. Osallistujat, jotka saavuttivat CI:n muutetun IWG-MRT-kriteerin mukaisesti, katsottiin vasteeksi, johon liittyi kliininen paraneminen. Osallistujien, jotka täyttivät oirevasteen kriteerit, mutta joilla oli pahenevia sytopenioita (ja siksi he eivät täyttäneet kliinisen paranemisen kriteerejä), katsottiin saaneen vasteen ilman kliinistä paranemista. IWG-MRT:n kliininen paraneminen määritellään anemia-, perna- tai oirevasteen saavuttamiseksi ilman etenevää sairautta tai anemian, trombosytopenian tai neutropenian vaikeusastetta.
12 viikon välein viikkoon 48 asti ja sitten 24 viikon välein (noin 2,3 vuoteen asti)
Anemiavasteen saaneiden osallistujien prosenttiosuus muutettuja 2013 IWG-MRT-kriteerejä kohti
Aikaikkuna: 12 viikon välein viikkoon 48 asti ja sitten 24 viikon välein (noin 2,3 vuoteen asti)
Anemiavaste muokattujen 2013 IWG-MRT-kriteerien mukaan. Anemiavaste määritellään osallistujiksi, joiden lähtötason Hb <10 g/dl, mutta jotka eivät täytä tiukkoja verensiirtoriippuvuuden kriteerejä: Hb:n nousu ≥ 2 g/dl; Verensiirrosta riippuvaiset osallistujat lähtötilanteessa: tulossa verensiirrosta riippumattomiksi. Verensiirrosta riippumattomuus määritellään pRBC-siirtojen poissaoloksi vähintään 12 "rullaavan" viikon ajan. Vastausluokissa edun on kestettävä yli 12 viikkoa, jotta se voidaan katsoa vastaukseksi. Osallistujat, jotka saavuttivat CI:n muutetun IWG-MRT-kriteerin mukaisesti, katsottiin vasteeksi, johon liittyi kliininen paraneminen. Osallistujien, jotka täyttivät anemiavasteen kriteerit, mutta joilla oli sytopeniat pahenevat (ja siksi he eivät täyttäneet kliinisen paranemisen kriteerejä), katsottiin saaneen vasteen ilman kliinistä paranemista. IWG-MRT:n kliininen paraneminen määritellään anemia-, perna- tai oirevasteen saavuttamiseksi ilman etenevää sairautta tai anemian, trombosytopenian tai neutropenian vaikeusastetta.
12 viikon välein viikkoon 48 asti ja sitten 24 viikon välein (noin 2,3 vuoteen asti)
Vastauksen kesto (PR/CI/RWCI) IWG-MRT-kriteerien mukaan
Aikaikkuna: Alkuperäisen vastauksen dokumentointipäivästä siihen päivään, jolloin ensimmäinen dokumentoitu todiste PD:stä tai kuolemasta tapahtuu sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin (noin 2,3 vuotta)
Vastauksen kesto (PR/CI/RWCI) on kesto vastauksen alkuperäisestä dokumentointipäivästä ensimmäisten dokumentoitujen todisteiden PD- tai kuoleman päivämäärään sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin. PR: BM: normosellulaarinen: <5 % blasteja ≤ Grade 1 fibroosi/ei täytä BM-remissiokriteerejä; IMC PB:ssä: <2 %; Hb: 8,5 - < 10 g/dL-ULN tai 10 g/dl - ULN; neutrofiilit: 1*10^9/L-ULN; verihiutaleet: 50 - < 100*10^9/L-ULN; perna: ≥35 % pernan volyymivähennys MRI:llä/ei tunnustettavissa; EMH: ei ei-hepato-pernan EMH:ta; oireet: >50 %:n paraneminen oirepisteissä. CI: anemia-, perna- tai oirevasteen saavuttaminen ilman PD:tä tai anemian, trombosytopenian, neutropenian vaikeusastetta. RWCI: Osallistujat, jotka täyttivät vastekriteerit, mutta joiden sytopeniat pahenivat. PD: Splenomegalia vaatii MRI:n, joka osoittaa ≥25 %:n kasvun pernan tilavuudessa.
Alkuperäisen vastauksen dokumentointipäivästä siihen päivään, jolloin ensimmäinen dokumentoitu todiste PD:stä tai kuolemasta tapahtuu sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin (noin 2,3 vuotta)
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Syklin 1 päivä 1 (jokainen sykli oli 21 päivää), osallistujan kuolemaan saakka (noin 4,1 vuotta)
Kokonaiseloonjääminen mitataan syklin 1 päivästä, päivästä 1 osallistujien kuolemaan. Jos osallistuja oli elossa tai hänen elintilaa ei tiedetty, käyttöjärjestelmä sensuroitiin sinä päivänä, jona osallistujan viimeksi tiedettiin olevan elossa.
Syklin 1 päivä 1 (jokainen sykli oli 21 päivää), osallistujan kuolemaan saakka (noin 4,1 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittävää parannusta Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön (EORTC) elämänlaatukyselyssä-30 (QLQ-C30): Maailmanlaajuinen terveystila
Aikaikkuna: Hoidon loppuun asti (noin 2,3 vuotta)
EORTC QLQ-C30 on kyselylomake syöpäpotilaiden elämänlaadun arvioimiseksi. EORTC QLQ-C30 sisälsi 30 kohdetta, jotka johtivat 5 toiminnalliseen asteikkoon (fyysinen toiminta, roolitoiminta, emotionaalinen toiminta, kognitiivinen toiminta ja sosiaalinen toiminta), 3 oireasteikkoa (väsymys, pahoinvointi ja oksentelu sekä kipu) ja 6 yksittäistä astetta ( hengenahdistus, unettomuus, ruokahaluttomuus, ummetus, ripuli ja taloudelliset vaikeudet), jotka perustuvat 4 pisteen asteikkoon (1 = ei ollenkaan, 4 = erittäin paljon); ja 1 maailmanlaajuinen terveydentila-asteikko 7-pisteen asteikolla (1 = erittäin huono - 7 = erinomainen). Kaikista asteikoista ja kohteista lasketaan keskiarvo, muunnetaan asteikolla 0-100; korkeampi pistemäärä = parempi toimintataso. Kliinisesti merkityksellinen parannus määritellään muutokseksi, joka on suurempi kuin puolet perushajonnasta QLQ-C30 Global Health Statusissa.
Hoidon loppuun asti (noin 2,3 vuotta)
EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L): Utility Score ja Visual Analog Scale (VAS)
Aikaikkuna: Hoidon lopussa enintään noin 2,3 vuotta
EQ-5D-5L on standardisoitu terveyteen liittyvä elämänlaatukysely, jonka EuroQol Group on kehittänyt tarjotakseen yksinkertaisen, yleisen terveyden mittarin kliinistä ja taloudellista arviointia varten. EQ-5D-5L koostuu kahdesta osasta: terveydentilaprofiilista ja VAS:sta. EQ-5D terveydentilaprofiili koostuu viidestä ulottuvuudesta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Jokaisella ulottuvuudella on 5 tasoa: 1 = ei ongelmia, 2 = vähäisiä ongelmia, 3 = kohtalaisia ​​ongelmia, 4 = vakavia ongelmia ja 5 = äärimmäisiä ongelmia. 5D-5L-järjestelmät muunnetaan yhdeksi indeksin hyödyllisyyspisteiksi välillä 0-1, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa terveydentilaa. EQ-5D-5L-VAS on suunniteltu arvioimaan osallistujan tämänhetkinen terveydentila asteikolla 0-100, jossa 0 edustaa huonointa kuviteltavissa olevaa terveydentilaa ja 100 parasta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa.
Hoidon lopussa enintään noin 2,3 vuotta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkityksellinen parannus lyhyessä kipukartassa (BPI)
Aikaikkuna: Hoidon loppuun asti (noin 2,3 vuotta)
BPI arvioi kivun intensiteetin 4 kohdalla (tällä hetkellä, pahin, vähiten ja keskimääräinen) ja häiriön 7 alueella (yleinen aktiivisuus, mieliala, kävelykyky, normaali työ, ihmissuhteet, uni, elämästä nauttiminen). Minimiarvo = 0; maksimiarvo = 10. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa oireiden vakavuutta / huonompia tuloksia. Kliinisesti merkittävä BPI:n paraneminen määritellään muutokseksi, joka on suurempi kuin puolet lähtötilanteen keskihajonnasta.
Hoidon loppuun asti (noin 2,3 vuotta)
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGIC)
Aikaikkuna: Hoidon lopussa enintään noin 2,3 vuotta
PGIC:tä käytettiin vangitsemaan osallistujan näkökulma MF-oireiden paranemiseen tai vähenemiseen ajan myötä. PGIC:ssä oli 7-pisteinen vasteasteikko 1-7, jossa (1 = parantunut paljon, 2 = hieman parantunut, 3 = hieman parantunut, 4 = ei muutosta, 5 = hieman huonompi, 6 = hieman huonompi, 7 = paljon huonompi).
Hoidon lopussa enintään noin 2,3 vuotta
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Laajennusvaiheen loppuun asti (noin 4,2 vuotta)
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, jossa osallistuja tai kliinisen tutkimuksen osallistujat ovat antaneet lääkevalmistetta ja joilla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. TEAE:t olivat haittavaikutuksia, jotka ilmaantuivat ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen aikana tai sen jälkeen ja 30 päivän sisällä viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
Laajennusvaiheen loppuun asti (noin 4,2 vuotta)
Imetelstatin suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: 0 (ennen infuusion aloittamista), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 ja 18-24 tuntia annoksen jälkeen syklin 1 päivänä 1 (kukin sykli oli 21 päivää)
0 (ennen infuusion aloittamista), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 ja 18-24 tuntia annoksen jälkeen syklin 1 päivänä 1 (kukin sykli oli 21 päivää)
Aika Imetelstatin suurimman havaitun plasmapitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen
Aikaikkuna: 0 (ennen infuusion aloittamista), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 ja 18-24 tuntia annoksen jälkeen syklin 1 päivänä 1 (kukin sykli oli 21 päivää)
0 (ennen infuusion aloittamista), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 ja 18-24 tuntia annoksen jälkeen syklin 1 päivänä 1 (kukin sykli oli 21 päivää)
Imetelstatin plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nolla-ajasta 24 tuntiin (AUC 0-24)
Aikaikkuna: 0 (ennen infuusion aloittamista), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 ja 18-24 tuntia annoksen jälkeen syklin 1 päivänä 1 (kukin sykli oli 21 päivää)
0 (ennen infuusion aloittamista), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 ja 18-24 tuntia annoksen jälkeen syklin 1 päivänä 1 (kukin sykli oli 21 päivää)
Imetelstatin plasmapitoisuus-aikaprofiilin alla oleva alue nollasta äärettömään (AUC0-inf)
Aikaikkuna: 0 (ennen infuusion aloittamista), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 ja 18-24 tuntia annoksen jälkeen syklin 1 päivänä 1 (kukin sykli oli 21 päivää)
0 (ennen infuusion aloittamista), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 ja 18-24 tuntia annoksen jälkeen syklin 1 päivänä 1 (kukin sykli oli 21 päivää)
Imetelstatin eliminoinnin puoliintumisaika (t1/2).
Aikaikkuna: 0 (ennen infuusion aloittamista), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 ja 18-24 tuntia annoksen jälkeen syklin 1 päivänä 1 (kukin sykli oli 21 päivää)
Eliminaation puoliintumisaika (t 1/2) liittyy puolilogaritmisen lääkekonsentraatio-aikakäyrän terminaaliseen kulmakertoimeen (lambda [z]), joka lasketaan 0,693/lambda(z).
0 (ennen infuusion aloittamista), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 ja 18-24 tuntia annoksen jälkeen syklin 1 päivänä 1 (kukin sykli oli 21 päivää)
Imetelstatin systeeminen kokonaispuhdistuma (CL).
Aikaikkuna: 0 (ennen infuusion aloittamista), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 ja 18-24 tuntia annoksen jälkeen syklin 1 päivänä 1 (kukin sykli oli 21 päivää)
0 (ennen infuusion aloittamista), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 ja 18-24 tuntia annoksen jälkeen syklin 1 päivänä 1 (kukin sykli oli 21 päivää)
Imetelstatin jakelumäärä (Vd).
Aikaikkuna: 0 (ennen infuusion aloittamista), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 ja 18-24 tuntia annoksen jälkeen syklin 1 päivänä 1 (kukin sykli oli 21 päivää)
0 (ennen infuusion aloittamista), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 ja 18-24 tuntia annoksen jälkeen syklin 1 päivänä 1 (kukin sykli oli 21 päivää)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Geron Corporation

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Study Clinical Team, Geron Corporation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 28. elokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 26. huhtikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 7. helmikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 21. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 21. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 24. huhtikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 14. syyskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 17. elokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CR107170
  • 63935937MYF2001 (Muu tunniste: Geron Corporation)
  • 2015-000946-41 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia