Suun kautta otettavan levosimendaanin (ODM-109) vaikutukset ALS-potilaiden hengitystoimintoihin (REFALS)
perjantai 22. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Orion Corporation, Orion Pharma
Tässä tutkimuksessa arvioidaan, voiko pitkittynyt oraalinen levosimendaani säilyttää hengitystoiminnan tehokkaammin kuin lumelääke, mikä parantaa potilaan toimintaa ALSFRS-R-asteikolla mitattuna.
Tässä satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa, rinnakkaisryhmässä, monikeskustutkimuksessa koehenkilöt jaetaan suhteessa 2:1 saamaan joko levosimendaania (1-2 mg päivässä) tai lumelääkettä 48 viikon ajan.
Ensisijainen päätetapahtuma on hidas vitaalikapasiteetti (SVC) 12 viikon kohdalla, ja vaikutusta potilaan toimintaan arvioidaan 48 viikon ajan, mukautettuna potilaan lopputulokseen käyttämällä ALSFRS-R:ää (yhdistetty toiminnan ja eloonjäämisen arviointi, CAFS).
Muita tärkeitä tehokkuusmittareita ovat hengitystapahtumiin kuluva aika, kliininen kokonaisvaikutelma (CGI), hengenahdistuksen arviointi Borgin asteikolla ja uniasteikoilla (Pittsburghin unenlaatuindeksi ja Epworthin uneliaisuusasteikko).
Potilasturvallisuutta seurataan perinteisin menetelmin, mukaan lukien haittatapahtumat, turvallisuuslaboratoriotutkimukset, elintoiminnot ja 12-kytkentäinen EKG.
Seulonta- ja peruskäyntien jälkeen potilaat saapuvat klinikalle viikolla 2, 4, 8, 12, 24, 36 ja 48, ja puhelinarvioinnit tehdään viikoilla 18, 30 ja 42.
Tutkimuskäynnin lopetus tehdään 14-25 päivää viimeisen tutkimushoidon annon jälkeen.
Tutkimusta seuraa riippumaton tieto- ja turvallisuusseurantalautakunta.
Pitkäkestoinen jatkotutkimus on saatavilla tutkimuksen päättäville potilaille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Valmis
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
496
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CG
- Universitair Medisch Centrum Utrecht - Rudolf Magnus Instituut voor Neurowetenschappen
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Alankomaat, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Brain and Mind Centre
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
- Flinders Medical Centre
-
-
Victoria
-
Caulfield South, Victoria, Australia, 3162
- Calvary Health Care Bethlehem
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
-
-
-
-
Flemish Brabant
-
Leuven, Flemish Brabant, Belgia, 3000
- Universitaire Ziekenhuis Leuven
-
-
Liege
-
Liège, Liege, Belgia, 4000
- Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Gent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
- Algemeen Ziekenhuis St. Lucas Gent
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08207
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Córdoba, Espanja, 14011
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Madrid, Espanja, 28016
- Hospital San Rafael - Madrid
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
-
-
Vizcaya
-
Bilbao, Vizcaya, Espanja, 48013
- Hospital de Basurto
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, 9
- Beaumont Hospital - Ireland
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16132
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino
-
Novara, Italia, 28100
- Azienda Ospedaliera Universitaria-Maggiore della Carità di Novara
-
Pavia, Italia, 27100
- ICS Maugeri SpA SB
-
Pisa, Italia, 56126
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana Ospedale Santa Chiara
-
Roma, Italia, 0016
- Policlinico Umberto i di Roma
-
Torino, Italia, 10126
- Azienda Ospedaliera - Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
-
Wien, Itävalta, 1090
- Medizinische Universität Wien
-
-
Tyrol
-
Innsbruck, Tyrol, Itävalta, 6020
- Universität Innsbruck
-
-
Upper Austria
-
Vöcklabruck, Upper Austria, Itävalta, 4840
- Salzkammergut-Klinikum Vöcklabruck
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
- Alberta Health Services - Neuromuscular Clinic
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
- University of Alberta
-
-
New Brunswick
-
Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
-
Moncton, New Brunswick, Kanada, E1C 2Z3
- Moncton Hospital, Southeast Regional Health Authority
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
- Centre De Recherche Du Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal - Hopital Notre-Dame
-
Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- Centre hospitalier affilié universitaire de Québec
-
-
-
-
-
Limoges, Ranska, 87042
- Centre Hospitalier Universitaire de Limoges
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
Nice, Ranska, 06202
- Hôpital Pasteur
-
Tours, Ranska, 37044
- Centre Hospitalier Régional et Universitaire de Tours Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Karlstad, Ruotsi, 651 85
- Centralsjukhuset Karlstad
-
Stockholm, Ruotsi, 14186
- Karolinska Universitetssjukhuset
-
-
Vasterbotten
-
Umeå, Vasterbotten, Ruotsi, 90737
- Norrlands universitetssjukhus
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charité Universitätsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum
-
-
Baden-Württemberg
-
Ulm, Baden-Württemberg, Saksa, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
Hessen
-
Wiesbaden, Hessen, Saksa, 65191
- Deutsche Klinik für Diagnostik
-
-
Mecklenburg-western-pommerania
-
Rostock, Mecklenburg-western-pommerania, Saksa, 18147
- Universitätsmedizin Rostock
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Saksa, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Münster, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
-
Nordrhein-westfalen
-
Essen, Nordrhein-westfalen, Saksa, 45131
- Alfried Krupp Krankenhaus Rüttenscheid
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Saksa, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
-
-
Thuringen
-
Jena, Thuringen, Saksa, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
-
-
-
-
Helsinki, Suomi, 00029
- Neurologian Poliklinikka - Meilahden Tornisairaala 3
-
Lappeenranta, Suomi, 53130
- Etela-Karjalan Keskussairaala
-
Turku, Suomi, 20521
- Turku University Hospital
-
-
-
-
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L9 7LJ
- The Walton Centre NHS Foundation Trust
-
-
England
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
- Barts Health NHS Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
- Phoenix Neurological Associates
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85028
- Neuromuscular Research Center and Neuromuscular Clinic of Arizona
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037-0886
- University of California San Diego
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California Irvine
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- California Pacific Medical Center
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
- Colorado Springs Neurological Associates
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Yhdysvallat, 06053
- Hospital For Special Care
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Georgetown University
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20037
- The George Washington Medical Faculty Associates - Foggy Bottom North Pavilion
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33308
- Providence Holy Cross Medical Center
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic - Jacksonville
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
- University of Florida Health - Jacksonville
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University School of Medicine
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
- University of Kentucky Chandler Medical Center
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Kentucky Neuroscience Research
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 49007
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55130-5302
- HealthPartners Specialty Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68506
- Neurology Associates
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia Presbyterian Hospital
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
- Neurosciences Institute - Neurology Charlotte
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157-1023
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- The Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97201-3098
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97213
- Providence Brain and Spine Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
- Temple University School of Medicine
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
- Allegheny General Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75214
- Texas Neurology
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah - Imaging & Neurosciences Center
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
- University of Vermont Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington Medical Center
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122
- Swedish Neuroscience Institute
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Froedtert Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 116 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kirjallinen tai suullinen tietoinen suostumus (IC) tutkimukseen osallistumiselle
- Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, joilla on laboratoriossa tuettu todennäköinen, todennäköinen tai selvä ALS El Escorialin tarkistettujen kriteerien mukaisesti. Kokeneen neurofysiologin täydellinen elektromyogrammi (EMG) -raportti on saatavilla ALS:n mukaisesti (mutta ei välttämättä täytä ALS:n sähködiagnostisia kriteerejä)
- Hän pystyy nielemään tutkimushoitokapseleita, ja tutkijan mielestä hänen odotetaan jatkavan niin tutkimuksen aikana
- Istuva SVC 60-90 % ennustetusta iän, pituuden ja sukupuolen arvosta seulontakäynnillä
- Sairauden kesto oireiden alkamisesta (määritelty ensimmäisellä lihasheikkoudella tai dysartrialla) 12-48 kuukautta käynnin 1 aikaan (perustilanne)
- Pystyy suorittamaan makuulla SVC riittävällä ja luotettavalla tavalla seulonta- ja peruskäynneillä tutkijan arvioiden mukaan
- Koehenkilöt rilutsolin ja/tai edaravonin kanssa tai ilman. Jos käytetään rilutsolia (mikä tahansa vuorokausiannos 100 mg asti), annoksen on oltava vakaa vähintään 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä, eikä sitä saa muuttaa tutkimuksen aikana. Jos käytät edaravonia, hoito on pitänyt aloittaa vähintään 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä (vähintään yksi 28 päivän hoitojakso ohjeiden mukaan), eikä sitä saa muuttaa tutkimuksen aikana. Jos ei käytä rilutsolia ja/tai edaravonia, vastaavia hoitoja ei tule aloittaa tutkimuksen aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Kohde, jolla muita hermo-lihasheikkouden syitä ei ole suljettu pois
- Potilaalla, jolla on diagnosoitu toinen hermostoa rappeuttava sairaus (esim. Parkinsonin tai Alzheimerin tauti)
- Kaikenlainen avustava ventilaatio 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä tai seulonnan yhteydessä
- Kaikki kalvotahdistusjärjestelmän (DPS) käyttö 3 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä
- Mikä tahansa kantasolu- tai geeniterapia ALS:n hoitoon
- Tunnettu yliherkkyys levosimendaanille
- Levosimendaanin antaminen 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä tai aiempaa osallistumista nykyiseen vaiheen III tutkimukseen tai aikaisempaan tutkimukseen suun kautta otettavalla levosimendaanilla ALS-potilailla (LEVALS)
- Kaikki tirasemtivin tai reldesemtivin käyttö 1 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen millä tahansa kokeellisella hoidolla 30 päivän sisällä tai 5 puoliintumisajan sisällä kyseisestä hoidosta (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontakäyntiä
- Botuliinitoksiinin käyttö 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä
- Kirjattu diagnoosi tai todisteet vakavasta psykiatrisesta diagnoosista, merkittävästä kognitiivisesta heikkenemisestä tai kliinisesti ilmeisestä dementiasta, joka voi häiritä potilaan kykyä noudattaa tutkimusmenetelmiä
- Keuhkosairaus (esim. astma tai COPD), jotka vaativat säännöllistä hoitoa
- Hemodynaamisesti merkittävä korjaamaton läppäsairaus tai hypertrofinen kardiomyopatia tai restriktiivinen kardiomyopatia
- Mikä tahansa kardiovaskulaarinen tapahtuma (esim. sydäninfarkti, sydämen vajaatoiminta, rytmihäiriö tai aivohalvaus), joka vaatii sairaalahoitoa 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä
- Torsades de Pointes (TdP) tai diagnosoitu pitkä QT-oireyhtymä
- Aiemmin ollut hengenvaarallinen kammiorytmihäiriö, ellei sitä ole hoidettu luotettavin toimenpitein uusiutumisen estämiseksi (esim. implantoitavan kardioverteridefibrillaattorin [ICD] asetuksella tai katetrin ablaatiolla)
- Toisen tai kolmannen asteen atrioventrikulaarinen (AV) katkos tai sinussolmuke sairaus seulonnassa, jos sitä ei hoideta sydämentahdistimella
- Syke toistuvasti > 100 bpm 12-kytkentäisessä EKG:ssä 5 minuutin tauon jälkeen seulonnassa. Jos syke on > 100 lyöntiä minuutissa ensimmäisellä tallennuksella, toinen tallennus on tehtävä 5 minuutin tauon jälkeen, jotta syke on > 100 bpm.
- Systolinen verenpaine (SBP) < 90 mmHg seulonnassa
- Kalium < 3,7 mmol/l tai > 5,5 mmol/l seulonnassa
- Vaikea munuaisten vajaatoiminta (kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min seulonnassa), kreatiniini > 170 μmol/l seulonnassa tai dialyysissä
- Veren hemoglobiini < 10 g/dl seulonnassa tai verenluovutuksessa tai merkittävän verimäärän menetys 60 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
- Kliinisesti merkittävä maksan vajaatoiminta tutkijan harkinnan mukaan
- Painoindeksi (BMI) ≤ 18,5 kg/m2 (BMI = paino/pituus2)
- Imettävät tai lisääntymisikäiset naiset, joilla ei ole negatiivista raskaustestiä ja jotka eivät ole sitoutuneet käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (esim. suun kautta otettavat hormonaaliset ehkäisyvalmisteet, jotka liittyvät ovulaation estoon, kohdunsisäiset laitteet ja pitkävaikutteiset progestiiniaineet), jos ne ovat seksuaalisesti aktiivisia tutkimuksen aikana ja 1 kuukauden ajan viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen. Naisia, jotka ovat postmenopausaalisilla (1 vuosi viime kuukautiskierrosta), kirurgisesti steriloituja tai joille on tehty kohdunpoisto, ei pidetä lisääntymiskykyisinä, ja ne voidaan ottaa mukaan
- Potilas, jonka tutkija arvioi aktiiviseksi itsemurhaksi 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä
- Potilaat, joilla tiedetään olevan HIV-infektio
- Mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä kardiovaskulaarinen, maha-suolikanavan, maksan, munuaisten, neurologinen tai psykiatrinen häiriö tai mikä tahansa muu merkittävä samanaikainen sairaus, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimustulosten tulkintaa tai muodostaa terveysriskin tutkittavalle, jos hän osallistui tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseiden lukumäärä
2
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Levosimendan
Levosimendaani 1 mg kapselit suun kautta 1-2 kertaa päivässä.
Hoidon kokonaiskesto 48 viikkoa
|
Levosimendan 1 mg kapseli suun kautta
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo levosimendaanille
Plasebo-kapseli suun kautta annettavaksi, kerran tai kahdesti päivässä.
Hoidon kokonaiskesto 48 viikkoa.
|
Plasebo-kapseli suun kautta annettavaksi
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Slow Vital Capacity (SVC)
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikon kohdalla
|
Muutos lähtötilanteesta 12 viikkoon ilmaistuna prosentteina ennustetusta normaalista.
|
Muutos lähtötasosta 12 viikon kohdalla
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhdistetty toiminnan ja selviytymisen arviointi 48 viikon ajan
Aikaikkuna: Keskimääräinen sijoitus 48 viikon kohdalla
|
Asteikko: ALS-toiminnallinen luokitusasteikko - tarkistettu.
Tämä asteikko sisältää 12 kohdetta.
Jokainen kohta pisteytettiin 0–4. Kokonaispistemäärä on kaikkien 12 kohteen pisteiden summa.
Jokainen tutkittava luokitellaan ajan mukaan kuolemaan (aikaisemmat kuolemat ovat alempana kuin myöhemmät kuolemat).
Selviytyneet koehenkilöt sijoitetaan suotuisammin kuin kuolleet.
Selviytyneiden joukossa koehenkilöt luokitellaan ALSFRS-R:n muutoksen mukaan (ALSFRS-R:n suurempi paheneminen luokitellaan alhaisemmaksi kuin kuoleman jälkeen).
Selviytyneet koehenkilöt sijoitetaan suotuisammin kuin kuolleet.
Selviytyneiden joukossa koehenkilöt luokitellaan ALSFRS-R:n muutoksen mukaan (ALSFRS-R:n suurempi paheneminen on alempana kuin ALSFRS-R:n vähäisempi paheneminen tai paraneminen).
Ranking-pisteet vaihtelevat 001:stä 496:een (tulosmittaukseen arvioitu osallistujien määrä), ja suuremmat pistemäärät liittyvät parempaan lopputulokseen.
|
Keskimääräinen sijoitus 48 viikon kohdalla
|
|
Aika hengitystapahtumaan 48 viikon ajan
Aikaikkuna: Aikaa tapahtumaan 48 viikon ajan
|
ALSFRS-R-asteikko sisältää 3 hengitystoimintaan liittyvää kohtaa: hengenahdistuksen vaikeusaste, ortopnean esiintyminen (hengenahdistus makuuasennossa) ja mekaanisen ilmanvaihdon käyttö hengitysvajauksessa.
Jonkin näistä kohteista vähentymistä pidettiin hengitystapahtumana.
Kaikki potilaat eivät saa hengitystukea hengitysvajauksesta huolimatta: NIV:n "protokollallisten" kriteerien täyttäminen koskee potilaita, joilla ei ole NIV:tä ja joiden hidas elinkyky on laskenut tasolle, joka tavallisesti laukaisi tällaisen hoidon.
|
Aikaa tapahtumaan 48 viikon ajan
|
|
Muutos kliinisen globaalin impression CGI:n perustasosta 48 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta 48 viikon kohdalla
|
Visual Analogue Scale 0-100 millimetriä, arvioitu tutkittavien mukaan.
Piste 0 osoittaa, että tutkittava voi täysin hyvin ilman vammoja ja pisteet 100 ilmaisee tilan pahimman mahdollisen vakavuuden.
|
Muutos lähtötilanteesta 48 viikon kohdalla
|
|
Muutos ALSFRS-R:n hengitystoiminnan lähtötasosta 48 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Laskukulma 48 viikon kohdalla
|
ALSFRS-R-asteikko sisältää 3 hengitystoimintaan liittyvää kohtaa: hengenahdistuksen vaikeusaste, ortopnean esiintyminen (hengenahdistus makuuasennossa) ja mekaanisen ilmanvaihdon käyttö hengitysvajauksessa.
Nämä lasketaan yhteen hengitysalueen luomiseksi pistemäärällä 0-12 (jossa 12 edustaa normaalia toimintaa).
Vaikka yksittäiset tuotteet ja potilaat vaihtelevat, ALSFRS-R tyypillisesti vähenee suhteellisen tasaisesti ajan myötä.
Ajan mittaan piirrettynä saadun viivan kaltevuus osoittaa etenemisnopeuden, ja näin ollen tehokkaan hoidon voidaan odottaa vähentävän laskun kaltevuutta.
|
Laskukulma 48 viikon kohdalla
|
|
Makaava Borg-luokkasuhde 10 asteikko 12 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Muutos lähtötasosta 12 viikon kohdalla
|
Potilaat arvioivat näkemyksensä dysneansa vaikeudesta Borgin asteikolla.
Asteikko vaihtelee 0:sta (ei hengenahdistusta) 10:een (maksimaalinen).
Jokainen kategoria on numeroitu ja useimmilla (ei kaikilla) on sanallisia vihjeitä.
Jokaisessa arvioinnissa potilas pisteytti sen kategorian, jonka he katsoivat parhaiten kuvaavan oireitaan.
Analyysi mittasi muutosta lähtötasosta 12 viikon kohdalla, jolloin negatiivinen pistemäärä osoittaa paranemista ja positiivinen pistemäärä huononemista.
|
Muutos lähtötasosta 12 viikon kohdalla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: Merja Mäkitalo, CSD, Orion Corporation, Orion Pharma
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Torstai 21. kesäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Torstai 23. heinäkuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Torstai 23. heinäkuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 16. huhtikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 16. huhtikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Perjantai 20. huhtikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Keskiviikko 11. toukokuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Motorinen neuronitauti
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Vasodilataattorit
- Entsyymin estäjät
- Suojaavat aineet
- Kardiotoniset aineet
- Fosfodiesteraasin estäjät
- Fosfodiesteraasi 3:n estäjät
- Simendan
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- 3119002
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .