MERIDIAN: Tutkimus Pegcetacoplanin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)
torstai 3. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Pegcetacoplanin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)
Tämä on 24 kuukautta kestävä, vaiheen 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan pegsetakoplanin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Lopetettu
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
249
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Brain and Mind Centre
-
Erina, New South Wales, Australia, 2250
- Central Coast Neurosciences Research
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
Southport, Queensland, Australia, 4215
- Gold Coast University Hospital
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Nueor-Immunology Clinical Researh Education and Support Service (N-CRESS), Austin Health
-
-
-
-
-
Gent, Belgia, B-9000
- AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
-
Leuven, Belgia, B-3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Espanja, 08907
- Bellvitge University Hospital
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, DO9 V2NO
- Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Milano, Italia, 20162
- Ospedale Niguarda - Nemo Clinical Center - Fondazione Serena Onlus
-
Modena, Italia, 41126
- Ospedale Civile S. Agostino Estense di Modena, Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
-
Palermo, Italia, 90129
- AOUP "P. Giaccone"
-
Torino, Italia, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria di Torino - Città della Salute e della Scienza di Torino
-
-
-
-
-
Aichi, Japani, 465-8620
- National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
-
Fukuoka, Japani, 837-0911
- National Hospital Organization Omuta National Hospital
-
Hokkaido, Japani, 070-8644
- National Hospital Organization Asahikawa Medical Center
-
Hyōgo, Japani, 669-1592
- National Hospital Organization Hyogo-Chuo National Hospital
-
Ishikawa, Japani, 920-0192
- National Hospital Organization Iou National Hospital
-
Matsumoto, Japani, 399-8701
- National Hospital Organization Matsumoto Medical Center
-
Niigata, Japani, 945-8585
- Niigata National Hospital National Hospital Organization
-
Okinawa, Japani, 901-2214
- National Hospital Organization Okinawa National Hospital
-
Saitama, Japani, 349-0196
- National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital
-
Shizuoka, Japani, 420-8688
- Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
-
Tokyo, Japani, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
Tokyo, Japani, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
-
-
-
-
Olsztyn, Puola, 10-082
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Olsztynie Klinika Neurologii
-
Warsaw, Puola, 01-684
- Centrum Medyczne NeuroProtect
-
Warsaw, Puola, 02-473
- City Clinic Sp. z o.o.
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Hôpital Pellegrin
-
Bron, Ranska, 69677
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
-
Clermont-Ferrand, Ranska, 63000
- Chu Gabriel Montpied
-
Lille, Ranska, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Ranska, 87042
- CHU de Limoges Dupuytren 1
-
Nice, Ranska, 6300
- CHU de Nice Hopital Pasteur
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, D-13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Hannover, Saksa, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
-
Jena, Saksa, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
Rostock, Saksa, 18147
- Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie
-
Ulm, Saksa, 89081
- University of Ulm
-
-
-
-
-
Prague 2, Tšekki, 128 21
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
Prague 6, Tšekki, 160 00
- Forbeli s.r.o.
-
-
-
-
-
Kharkiv, Ukraina, 61068
- SI Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMSU
-
Odessa, Ukraina, 65062
- Centre of Reconstructive and Restorative Medicine (University Clinic) Odessa National Medical University
-
Zaporizhzhya, Ukraina, 69600
- Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Brighton, Yhdistynyt kuningaskunta, BN2 5BE
- University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RX
- Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute, King's College London
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0WT
- St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Johns Hopkins
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55415
- The Berman Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
- University of Vermont Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vähintään 18-vuotias
- Satunnainen ALS, joka on diagnosoitu tarkastettuna, todennäköisenä tai laboratorion tukemana todennäköisenä tarkistettujen El Escorialin kriteerien mukaan
- Hidas vitaalikapasiteetti (SVC) ≥60 % ennustetusta arvosta seulonnassa
- ALS-oireet alkavat 72 viikon (18 kuukauden) sisällä ennen seulontaa
- ALSFRS-R:n kokonaispistemäärä ≥30 seulonnassa
- Ota 5 vuoden sisällä rokote Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (tyypit A, C, W, Y ja B) ja Haemophilus influenzae (tyyppi B) vastaan tai suostu rokotukseen
Poissulkemiskriteerit:
- Vahvistettu tai epäilty muita hermo-lihasheikkouden syitä
- Diagnoosi toinen hermostoa rappeuttava sairaus (esimerkkejä ovat Parkinsonin tauti ja Huntingtonin tauti)
- Merkittävä keuhkosairaus, joka ei johdu ALS:stä (esim. krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus, keuhkofibroosi, kystinen fibroosi, keuhkovaltimon hypertensio)
- Jos osallistujan tulee ottaa rilutsolia, hänen on oltava vakaalla annoksella 30 päivää ennen seulontajakson alkua. Osallistuminen ei edellytä rilutsolin käyttöä.
- Jos osallistuja ottaa edaravonia, hänen on oltava vakaalla annoksella 60 päivää ennen seulontajakson alkua. Osallistuminen ei edellytä edaravonen käyttöä.
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun lääketutkimukseen tai altistuminen toiselle tutkittavalle aineelle, laitteelle tai menettelylle 30 päivän tai 5 puolivuotisajan sisällä hoidosta (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontajakson alkua tai tutkimukseen osallistumisen aikana
- Minkä tahansa muun komplementin estäjän käyttö 30 päivän tai 5 puolivuotisajan kuluessa hoidosta (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontajakson alkua tai tutkimukseen osallistumisen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseiden lukumäärä
2
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 1 080 mg pegsetakoplania (APL-2)
annetaan ihon alle kahdesti viikossa
|
Komplementin (C3) estäjä
|
|
Placebo Comparator: Plaseboa annetaan ihon alle kahdesti viikossa
|
Steriili liuos, jonka tilavuus on yhtä suuri kuin aktiivisen varren
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
RTP: Funktion ja eloonjäämisen yhdistetty arviointi (CAFS) Rank-pisteet (yhteisryhmän pisteet) viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
|
CAFS-asteikko on yhdistetty päätepisteen sijoituskoehenkilöiden kliiniset tulokset, jotka perustuvat ALS: n funktionaaliseen luokitusasteikkaan määriteltyyn (ALSFRS-R-kuvaamiin alla) ja selviytymisaikaan.
ALSFRS-R: n osalta 12 toimintoa arvioitiin 5-pisteisellä ordinaali-asteikolla (0-4) kokonaispistemäärällä 0-48 (kaikkien 12 kohteen summa); Korkeampi pistemäärä osoitti paremman toiminnan.
Selviytymisaikana pidempi kohde selviää osoitti paremman lopputuloksen.
Jokaista koehenkilöä verrattiin jokaiseen muihin koehenkilöiden tuloksiin pareittain vertailujen sarjassa, summatut pisteet (vertailujen summa [+1 {parempi}, 0 {tie}, -1 {huonompi}]) luokiteltiin ja vaihtelivat 001-247: stä (koehenkilöiden lukumäärä modifioiduissa [m] -ryhmässä). Korkeat arvot ovat vähiten nivelten päätepisteitä.
Korkeampi sijoitus osoitti paremman lopputuloksen.
|
Viikko 52
|
|
RTP: Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (TEAES) ja hoitoa koskevia vakavia haittatapahtumia (TESAES)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) 56 päivään viimeisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen noin 60 viikkoa
|
AE oli mitään epätoivotonta lääketieteellistä tapausta, joka liittyi lääkkeen käyttöön ihmisissä riippumatta siitä, pidettiinkö sitä huumeeseen liittyvää vai ei.
SAE oli mikä tahansa AE tai epäilty haittavaikutus, joka tutkijan mielestä kuolemaan johti hengenvaarallinen, vaadittiin potilaiden sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentymistä, johti pysyvään tai merkittävään kyvyttömyyteen tai merkittäviin häiriöihin, jotka koskevat normaalia elämätoimintoja tai se oli synnynnäinen anomala tai syntymän puutte.
Teaes oli AES, jotka aloittivat ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen annoksen tai sen jälkeen tai aloittivat ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta, mutta lisääntyivät vakavuuden aikana tai sen jälkeen ensimmäisessä tutkimuslääkkeen annoksessa 56 päivään viimeisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) 56 päivään viimeisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen noin 60 viikkoa
|
|
OLP: Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittatapahtumia ja hoitoa koskevia vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (viikko 52) 56 päivään viimeisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen noin 60 viikkoa
|
AE oli mitään epätoivotonta lääketieteellistä tapausta, joka liittyi lääkkeen käyttöön ihmisissä riippumatta siitä, pidettiinkö sitä huumeeseen liittyvää vai ei.
SAE oli mikä tahansa AE tai epäilty haittavaikutus, joka tutkijan mielestä kuolemaan johti hengenvaarallinen, vaadittiin potilaiden sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentymistä, johti pysyvään tai merkittävään kyvyttömyyteen tai merkittäviin häiriöihin, jotka koskevat normaalia elämätoimintoja tai se oli synnynnäinen anomala tai syntymän puutte.
Teaes oli AES, jotka aloittivat ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen annoksen tai sen jälkeen tai aloittivat ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta, mutta lisääntyivät vakavuuden aikana tai sen jälkeen ensimmäisessä tutkimuslääkkeen annoksessa 56 päivään viimeisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (viikko 52) 56 päivään viimeisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen noin 60 viikkoa
|
|
RTP: Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on positiivinen vaste Columbia-itsemurhan vakavuusasteikkoon (C-SSRS), jopa viikkoon 52
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) viikkoon 52 saakka
|
C-SSRS on toimenpide, jota käytetään itsemurhariskien riskiriskien tunnistamiseen ja arvioimiseen ja itsemurha-ajatusten (SI) ja itsemurhakäyttäytymisen (SB) .c-SSRS SI -kohteiden arvioimiseksi "kyllä" tai "ei" .C-SSRS SI -kohtiin luokitellaan 5-osa-asteikolla: 1 (haluaa olla kuollut), 2 (ei-erityinen sucidal-ajatus), 3 (aktiivinen SI-menetelmien kanssa, joilla ei ole mitään tarkoitusta. ACT, ilman erityistä suunnitelmaa) ja 5 (aktiivinen Si, jolla on erityinen suunnitelma ja tarkoitus) .C-SSRS SB -kohdat luokitellaan 5-kappaleiseen asteikkoon: 1 (valmistelevat tekot tai käyttäytyminen), 2 (keskeytetty yritys), 3 (keskeytetty yritys), 4 (todellinen yritys [ei-rasvainen]) ja 5 (valmis itsemurha).
Numeeriset arvosanat annettiin SI: lle (1-5) ja SB: lle (1 - 5), kun 5 oli vakavampi kullekin.
Koehenkilöiden lukumäärä, joiden vastaus on 'kyllä' vain SI: lle, SB: lle ja SB: lle ilmoitetaan SB: lle.
Perustaso: Viimeinen käytettävissä oleva, ei-jättämätön tarkkailu ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista.
|
Perustaso (päivä 1) viikkoon 52 saakka
|
|
OLP: Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on positiivinen vastaus Columbia-itsemurhan vakavuusasteikkoon viikkoon 104 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (viikko 52) viikkoon 104
|
C-SSRS on toimenpide, jota käytetään itsemurhariskien riskin tunnistamiseen ja arvioimiseen, ja siihen sisältyy "kyllä" tai "ei" -vastauksia SI: n ja SB.C-SSRS SI -arviointia koskevien arvioiden arvioimiseksi luokitellaan 5-kappaleiseen asteikkoon: 1 (haluavat olla kuollut), 2 (epäspesifiset aktiiviset itsemurha-ajatukset), 3 (aktiivinen SI millä tahansa menetelmällä ja aktiivisella tavalla), 4 (aktiivinen SI: llä. aikomus) .C-SSRS SB -kohdat luokitellaan 5-osaiseen asteikkoon: 1 (valmistelevat toimet tai käyttäytyminen), 2 (keskeytetty yritys), 3 (keskeytetty yritys), 4 (todellinen yritys [ei-rasva]) ja 5 (valmis itsemurha).
Numeeriset arvosanat annettiin SI: lle (1-5) ja SB: lle (1 - 5), kun 5 oli vakavampi kullekin.
Koehenkilöiden lukumäärä, joiden vastaus on 'kyllä' vain SI: lle, SB: lle ja SB: lle ilmoitetaan SB: lle.
Perustaso: Viimeinen käytettävissä oleva, ei-jättämätön havainto ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista OLP: ssä.
|
Lähtötilanteesta (viikko 52) viikkoon 104
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
RTP: Muutos lähtötasosta amyotrofisessa lateraaliskleroosin funktionaalisen luokituksen asteikon tarkistetussa (ALSFRS-R) pisteet viikolla 52
Aikaikkuna: Peruste (päivä 1) ja viikko 52
|
ALSFRS-R sisälsi 12 tuotetta funktionaalisen tilan arvioimiseksi: puhe, syljen ja nieleminen, käsiala, ruoan leikkaaminen ja tarvikkeiden käsittely, pukeutuminen ja hygienia, kääntäminen sängyssä ja sänkyjen vaatteiden säätäminen, kävely, kiipeily portaiden, hengenahdistus, ortopnea ja hengitysvaikutus.
Jokainen esine vaihteli 0: sta (ei kykyä) arvoon 4 (normaali kyky).
Yksittäiset esinepisteet summattiin kokonaispistemäärän tuottamiseksi välillä 0 (pahin) ja 48 (paras) korkeammilla pisteillä, mikä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
Tässä esitetään vähiten neliöiden keskiarvo.
Perustaso määritettiin viimeksi käytettävissä olevaksi, ei-kaivattavaksi havainnoksi ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista.
|
Peruste (päivä 1) ja viikko 52
|
|
RTP: Muutos lähtötasosta prosentuaalisesti ennustettua hidasta elintärkeää kapasiteettia (%SVC) viikolla 52
Aikaikkuna: Peruste (päivä 1) ja viikko 52
|
SVC on keuhkofunktiotesti ja funktionaalisen menetyksen ennustaja ALS: ssä.
Se suoritettiin klinikkavierailuilla klinikan spirometrin kanssa, mikä heijasti hitaasti uloshengityksen suurinta määrää.
%SVC on todellinen tilavuus, joka on poistettu ensimmäisessä 1 sekunnissa, jaettuna kyseisen iän, sukupuolen, korkeuden ja painon todellisen arvon normaalilla arvolla.
Perustaso määritettiin viimeksi käytettävissä olevaksi, ei-kaivattavaksi havainnoksi ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista.
|
Peruste (päivä 1) ja viikko 52
|
|
RTP: Vaihda lihasvoiman lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Peruste (päivä 1) ja viikko 52
|
Lihasvoima mitattiin käyttämällä kädessä pidettävää dynamometriaa (HHD) ja arvioitiin seuraavat lihakset: ensimmäinen selän interosseous, ranteen jatke, kyynärpään jatke, kyynärpään taivutus, olkapään taivutus, polven jatke, polven taivutus ja nilkan selkäranka, kehon molemmilla puolilla.
Perustaso määritettiin viimeksi käytettävissä olevaksi, ei-kaivattavaksi havainnoksi ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista.
|
Peruste (päivä 1) ja viikko 52
|
|
RTP: Koehenkilöiden lukumäärä, jossa on kuoleman tai pysyvä trakeostomia tai pysyvä avustettu tuuletus viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) viikkoon 52 saakka
|
RTP: ssä ilmoitetaan henkilöistä, joilla on tapahtuma (toisin sanoen joko kuolema tai pysyvä trakeostomia tai pysyvä avustettu tuuletus).
|
Perustaso (päivä 1) viikkoon 52 saakka
|
|
RTP: Muutos lähtötasosta ALS-arviointikyselyssä (ALSAQ) -40 viikolla 52
Aikaikkuna: Peruste (päivä 1) ja viikko 52
|
ALSAQ-40 oli 40-osainen validoitu kyselylomake, jonka tarkoituksena oli arvioida terveyteen liittyvää elämänlaatua (QOL) viimeisen kahden viikon aikana ALS-potilailla.
Se edusti viisi ulottuvuutta terveydentilasta; Jokainen pisteytettiin 0: sta (ei koskaan tai paras) 4: een (aina tai pahin).
Arvioitu viisi mittaa olivat: fyysinen liikkuvuus (10 tuotetta: 1-10; mahdollinen pistemäärä 0-40); päivittäisen elämän/itsenäisyyden aktiviteetit (10 tuotetta: 11-20; mahdollinen piste 0–40); syöminen ja juominen (3 tuotetta: 21-23; mahdollinen piste 0-12); Viestintä (7 kohdetta: 24-30; mahdollinen pisteet: 0-28) ja emotionaalinen toiminta (10 kohdetta: 31-40; mahdollinen pisteet: 0-40).
Kokonaispistemäärä 0 (ei arvonalentumista) - 160 (vaikea heikkeneminen) laskettiin lisäämällä 5 ulottuvuuden pisteet; Tässä esitetään vähiten neliöiden keskiarvo.
Korkeammat pisteet osoittivat huonomman QOL: n.
|
Peruste (päivä 1) ja viikko 52
|
|
OLP: Muutos lähtötasosta amyotrofisessa lateraaliskleroosin funktionaalisessa asteikon määrittelemässä pisteet viikolla 104
Aikaikkuna: Peruste (viikko 52) ja viikko 104
|
ALSFRS-R sisälsi 12 tuotetta funktionaalisen tilan arvioimiseksi: puhe, syljen ja nieleminen, käsiala, ruoan leikkaaminen ja tarvikkeiden käsittely, pukeutuminen ja hygienia, kääntäminen sängyssä ja sänkyjen vaatteiden säätäminen, kävely, kiipeily portaiden, hengenahdistus, ortopnea ja hengitysvaikutus.
Jokainen esine vaihteli 0: sta (ei kykyä) arvoon 4 (normaali kyky).
Yksittäiset esinepisteet summattiin kokonaispistemäärän tuottamiseksi välillä 0 (pahin) ja 48 (paras) korkeammilla pisteillä, mikä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
Keskiarvo esitetään tässä.
Perustaso määritettiin viimeksi havaittuksi arvoksi tehokkuuden arvioinnissa ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen annoksen ottamista OLP: ssä.
|
Peruste (viikko 52) ja viikko 104
|
|
OLP: Muutos lähtötasosta prosentuaalisesti ennustettua hidasta elintärkeää kapasiteettia viikolla 104
Aikaikkuna: Peruste (viikko 52) ja viikko 104
|
SVC on keuhkofunktiotesti ja funktionaalisen menetyksen ennustaja ALS: ssä.
Sen on tarkoitus suorittaa klinikkavierailuilla klinikan spirometrin kanssa, mikä heijasti hitaasti uloshengityksen enimmäismäärää.
%SVC on todellinen tilavuus, joka on poistettu ensimmäisessä 1 sekunnissa, jaettuna kyseisen iän, sukupuolen, korkeuden ja painon todellisen arvon normaalilla arvolla.
Perustaso määritettiin viimeksi käytettävissä olevaksi, ei-kaivattavaksi havainnoksi ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista.
|
Peruste (viikko 52) ja viikko 104
|
|
OLP: Vaihda lihasvoiman lähtötasosta viikolla 104
Aikaikkuna: Peruste (viikko 52) ja viikko 104
|
Lihasvoimaa suunniteltiin mitattavaksi HHD: llä ja arvioitiin seuraavat lihakset: ensimmäinen selän interosseous, ranteen pidennys, kyynärpään jatke, kyynärpään taivutus, olkapään taivutus, polven jatke, polven taivutus ja nilkan dorsiflexion, kehon molemmilla puolilla.
Perustaso määritettiin viimeksi käytettävissä olevaksi, ei-kaivattavaksi havainnoksi ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista.
|
Peruste (viikko 52) ja viikko 104
|
|
OLP: Kuoleman tai pysyvän trakeostomian tai pysyvän avustetun ilmanvaihdon aiheiden lukumäärä viikolla 104
Aikaikkuna: Peruste (viikko 52) ja viikko 104
|
Aiheet, joilla on kuolemantapahtuma, ilmoitetaan.
Koehenkilöt suunniteltiin arvioimaan pysyvän henkitorven tai pysyvän avustetun ilmanvaihdon suhteen OLP: ssä; Tätä tietoa ei kuitenkaan kerätty, koska tutkimus lopetettiin varhain.
|
Peruste (viikko 52) ja viikko 104
|
|
OLP: Muutos lähtötasosta ALS-arviointikyselyssä-40 viikolla 104
Aikaikkuna: Peruste (viikko 52) ja viikko 104
|
ALSAQ-40 oli 40-osainen validoitu kyselylomake, jonka tarkoituksena oli arvioida terveyteen liittyvää QOL: ta viimeisen kahden viikon aikana ALS-potilailla.
Se edusti viisi ulottuvuutta terveydentilasta; Jokainen pisteytettiin 0: sta (ei koskaan tai paras) 4: een (aina tai pahin).
Arvioitu viisi mittaa olivat: fyysinen liikkuvuus (10 tuotetta: 1-10; mahdollinen pistemäärä 0-40); päivittäisen elämän/itsenäisyyden aktiviteetit (10 tuotetta: 11-20; mahdollinen piste 0–40); syöminen ja juominen (3 tuotetta: 21-23; mahdollinen piste 0-12); Viestintä (7 kohdetta: 24-30; mahdollinen pisteet: 0-28) ja emotionaalinen toiminta (10 kohdetta: 31-40; mahdollinen pisteet: 0-40).
Kokonaispistemäärä 0 (ei arvonalentumista) - 160 (vaikea heikkeneminen) suunniteltiin laskettavan lisäämällä 5 ulottuvuuden pisteet.
Korkeammat pisteet olisivat osoittaneet huonomman QOL: n.
|
Peruste (viikko 52) ja viikko 104
|
|
Aiheet, joilla on kuoleman tapahtuma tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: RTP: lähtötaso (päivä 1) viikkoon 52 asti; OLP: lähtötaso (viikko 52) viikkoon 104 asti
|
Tutkimuksessa kuolleiden henkilöiden kokonaismäärä ilmoitetaan.
|
RTP: lähtötaso (päivä 1) viikkoon 52 asti; OLP: lähtötaso (viikko 52) viikkoon 104 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 30. syyskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Perjantai 31. maaliskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Torstai 13. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 22. syyskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 1. lokakuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Torstai 8. lokakuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Torstai 24. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- APL2-ALS-206
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .