Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MERIDIAN: Tutkimus Pegcetacoplanin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

torstai 3. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Pegcetacoplanin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

Tämä on 24 kuukautta kestävä, vaiheen 2, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan pegsetakoplanin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

249

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
      • Erina, New South Wales, Australia, 2250
        • Central Coast Neurosciences Research
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Southport, Queensland, Australia, 4215
        • Gold Coast University Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Nueor-Immunology Clinical Researh Education and Support Service (N-CRESS), Austin Health
  • Belgia
      • Gent, Belgia, B-9000
        • AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
      • Leuven, Belgia, B-3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven (UZ Leuven)
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanja, 08907
        • Bellvitge University Hospital
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, DO9 V2NO
        • Beaumont Hospital
  • Italia
      • Milano, Italia, 20162
        • Ospedale Niguarda - Nemo Clinical Center - Fondazione Serena Onlus
      • Modena, Italia, 41126
        • Ospedale Civile S. Agostino Estense di Modena, Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Palermo, Italia, 90129
        • AOUP "P. Giaccone"
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria di Torino - Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Japani
      • Aichi, Japani, 465-8620
        • National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
      • Fukuoka, Japani, 837-0911
        • National Hospital Organization Omuta National Hospital
      • Hokkaido, Japani, 070-8644
        • National Hospital Organization Asahikawa Medical Center
      • Hyōgo, Japani, 669-1592
        • National Hospital Organization Hyogo-Chuo National Hospital
      • Ishikawa, Japani, 920-0192
        • National Hospital Organization Iou National Hospital
      • Matsumoto, Japani, 399-8701
        • National Hospital Organization Matsumoto Medical Center
      • Niigata, Japani, 945-8585
        • Niigata National Hospital National Hospital Organization
      • Okinawa, Japani, 901-2214
        • National Hospital Organization Okinawa National Hospital
      • Saitama, Japani, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama National Hospital
      • Shizuoka, Japani, 420-8688
        • Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
      • Tokyo, Japani, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japani, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
  • Puola
      • Olsztyn, Puola, 10-082
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Olsztynie Klinika Neurologii
      • Warsaw, Puola, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Puola, 02-473
        • City Clinic Sp. z o.o.
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33076
        • Hopital Pellegrin
      • Bron, Ranska, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Ranska, 63000
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, Ranska, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Ranska, 87042
        • CHU de Limoges Dupuytren 1
      • Nice, Ranska, 6300
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, D-13353
        • Charite - Universitätsmedizin Berlin
      • Hannover, Saksa, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Jena, Saksa, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
      • Rostock, Saksa, 18147
        • Universitätsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik für Neurologie
      • Ulm, Saksa, 89081
        • University of Ulm
  • Tšekki
      • Prague 2, Tšekki, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Prague 6, Tšekki, 160 00
        • FORBELI s.r.o.
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina, 61068
        • SI Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMSU
      • Odessa, Ukraina, 65062
        • Centre of Reconstructive and Restorative Medicine (University Clinic) Odessa National Medical University
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69600
        • Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Brighton, Yhdistynyt kuningaskunta, BN2 5BE
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RX
        • Maurice Wohl Clinical Neuroscience Institute, King's College London
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0WT
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Augusta University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55415
        • The Berman Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Hospital For Special Surgery
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
        • University of Vermont Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vähintään 18-vuotias
  • Satunnainen ALS, joka on diagnosoitu tarkastettuna, todennäköisenä tai laboratorion tukemana todennäköisenä tarkistettujen El Escorialin kriteerien mukaan
  • Hidas vitaalikapasiteetti (SVC) ≥60 % ennustetusta arvosta seulonnassa
  • ALS-oireet alkavat 72 viikon (18 kuukauden) sisällä ennen seulontaa
  • ALSFRS-R:n kokonaispistemäärä ≥30 seulonnassa
  • Ota 5 vuoden sisällä rokote Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis (tyypit A, C, W, Y ja B) ja Haemophilus influenzae (tyyppi B) vastaan ​​tai suostu rokotukseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Vahvistettu tai epäilty muita hermo-lihasheikkouden syitä
  • Diagnoosi toinen hermostoa rappeuttava sairaus (esimerkkejä ovat Parkinsonin tauti ja Huntingtonin tauti)
  • Merkittävä keuhkosairaus, joka ei johdu ALS:stä (esim. krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus, keuhkofibroosi, kystinen fibroosi, keuhkovaltimon hypertensio)
  • Jos osallistujan tulee ottaa rilutsolia, hänen on oltava vakaalla annoksella 30 päivää ennen seulontajakson alkua. Osallistuminen ei edellytä rilutsolin käyttöä.
  • Jos osallistuja ottaa edaravonia, hänen on oltava vakaalla annoksella 60 päivää ennen seulontajakson alkua. Osallistuminen ei edellytä edaravonen käyttöä.
  • Osallistuminen mihin tahansa muuhun lääketutkimukseen tai altistuminen toiselle tutkittavalle aineelle, laitteelle tai menettelylle 30 päivän tai 5 puolivuotisajan sisällä hoidosta (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontajakson alkua tai tutkimukseen osallistumisen aikana
  • Minkä tahansa muun komplementin estäjän käyttö 30 päivän tai 5 puolivuotisajan kuluessa hoidosta (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontajakson alkua tai tutkimukseen osallistumisen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1 080 mg pegsetakoplania (APL-2)
annetaan ihon alle kahdesti viikossa
Lääke: Pegcetacoplan (APL-2)
Komplementin (C3) estäjä
Placebo Comparator: Plaseboa annetaan ihon alle kahdesti viikossa
Muut: Plasebo
Steriili liuos, jonka tilavuus on yhtä suuri kuin aktiivisen varren

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
RTP: Funktion ja eloonjäämisen yhdistetty arviointi (CAFS) Rank-pisteet (yhteisryhmän pisteet) viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
CAFS-asteikko on yhdistetty päätepisteen sijoituskoehenkilöiden kliiniset tulokset, jotka perustuvat ALS: n funktionaaliseen luokitusasteikkaan määriteltyyn (ALSFRS-R-kuvaamiin alla) ja selviytymisaikaan. ALSFRS-R: n osalta 12 toimintoa arvioitiin 5-pisteisellä ordinaali-asteikolla (0-4) kokonaispistemäärällä 0-48 (kaikkien 12 kohteen summa); Korkeampi pistemäärä osoitti paremman toiminnan. Selviytymisaikana pidempi kohde selviää osoitti paremman lopputuloksen. Jokaista koehenkilöä verrattiin jokaiseen muihin koehenkilöiden tuloksiin pareittain vertailujen sarjassa, summatut pisteet (vertailujen summa [+1 {parempi}, 0 {tie}, -1 {huonompi}]) luokiteltiin ja vaihtelivat 001-247: stä (koehenkilöiden lukumäärä modifioiduissa [m] -ryhmässä). Korkeat arvot ovat vähiten nivelten päätepisteitä. Korkeampi sijoitus osoitti paremman lopputuloksen.
Viikko 52
RTP: Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (TEAES) ja hoitoa koskevia vakavia haittatapahtumia (TESAES)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) 56 päivään viimeisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen noin 60 viikkoa
AE oli mitään epätoivotonta lääketieteellistä tapausta, joka liittyi lääkkeen käyttöön ihmisissä riippumatta siitä, pidettiinkö sitä huumeeseen liittyvää vai ei. SAE oli mikä tahansa AE tai epäilty haittavaikutus, joka tutkijan mielestä kuolemaan johti hengenvaarallinen, vaadittiin potilaiden sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentymistä, johti pysyvään tai merkittävään kyvyttömyyteen tai merkittäviin häiriöihin, jotka koskevat normaalia elämätoimintoja tai se oli synnynnäinen anomala tai syntymän puutte. Teaes oli AES, jotka aloittivat ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen annoksen tai sen jälkeen tai aloittivat ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta, mutta lisääntyivät vakavuuden aikana tai sen jälkeen ensimmäisessä tutkimuslääkkeen annoksessa 56 päivään viimeisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (päivä 1) 56 päivään viimeisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen noin 60 viikkoa
OLP: Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittatapahtumia ja hoitoa koskevia vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (viikko 52) 56 päivään viimeisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen noin 60 viikkoa
AE oli mitään epätoivotonta lääketieteellistä tapausta, joka liittyi lääkkeen käyttöön ihmisissä riippumatta siitä, pidettiinkö sitä huumeeseen liittyvää vai ei. SAE oli mikä tahansa AE tai epäilty haittavaikutus, joka tutkijan mielestä kuolemaan johti hengenvaarallinen, vaadittiin potilaiden sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentymistä, johti pysyvään tai merkittävään kyvyttömyyteen tai merkittäviin häiriöihin, jotka koskevat normaalia elämätoimintoja tai se oli synnynnäinen anomala tai syntymän puutte. Teaes oli AES, jotka aloittivat ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen annoksen tai sen jälkeen tai aloittivat ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta, mutta lisääntyivät vakavuuden aikana tai sen jälkeen ensimmäisessä tutkimuslääkkeen annoksessa 56 päivään viimeisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta (viikko 52) 56 päivään viimeisen tutkimuksen lääkkeen jälkeen noin 60 viikkoa
RTP: Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on positiivinen vaste Columbia-itsemurhan vakavuusasteikkoon (C-SSRS), jopa viikkoon 52
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) viikkoon 52 saakka
C-SSRS on toimenpide, jota käytetään itsemurhariskien riskiriskien tunnistamiseen ja arvioimiseen ja itsemurha-ajatusten (SI) ja itsemurhakäyttäytymisen (SB) .c-SSRS SI -kohteiden arvioimiseksi "kyllä" tai "ei" .C-SSRS SI -kohtiin luokitellaan 5-osa-asteikolla: 1 (haluaa olla kuollut), 2 (ei-erityinen sucidal-ajatus), 3 (aktiivinen SI-menetelmien kanssa, joilla ei ole mitään tarkoitusta. ACT, ilman erityistä suunnitelmaa) ja 5 (aktiivinen Si, jolla on erityinen suunnitelma ja tarkoitus) .C-SSRS SB -kohdat luokitellaan 5-kappaleiseen asteikkoon: 1 (valmistelevat tekot tai käyttäytyminen), 2 (keskeytetty yritys), 3 (keskeytetty yritys), 4 (todellinen yritys [ei-rasvainen]) ja 5 (valmis itsemurha). Numeeriset arvosanat annettiin SI: lle (1-5) ja SB: lle (1 - 5), kun 5 oli vakavampi kullekin. Koehenkilöiden lukumäärä, joiden vastaus on 'kyllä' vain SI: lle, SB: lle ja SB: lle ilmoitetaan SB: lle. Perustaso: Viimeinen käytettävissä oleva, ei-jättämätön tarkkailu ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista.
Perustaso (päivä 1) viikkoon 52 saakka
OLP: Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on positiivinen vastaus Columbia-itsemurhan vakavuusasteikkoon viikkoon 104 asti
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (viikko 52) viikkoon 104
C-SSRS on toimenpide, jota käytetään itsemurhariskien riskin tunnistamiseen ja arvioimiseen, ja siihen sisältyy "kyllä" tai "ei" -vastauksia SI: n ja SB.C-SSRS SI -arviointia koskevien arvioiden arvioimiseksi luokitellaan 5-kappaleiseen asteikkoon: 1 (haluavat olla kuollut), 2 (epäspesifiset aktiiviset itsemurha-ajatukset), 3 (aktiivinen SI millä tahansa menetelmällä ja aktiivisella tavalla), 4 (aktiivinen SI: llä. aikomus) .C-SSRS SB -kohdat luokitellaan 5-osaiseen asteikkoon: 1 (valmistelevat toimet tai käyttäytyminen), 2 (keskeytetty yritys), 3 (keskeytetty yritys), 4 (todellinen yritys [ei-rasva]) ja 5 (valmis itsemurha). Numeeriset arvosanat annettiin SI: lle (1-5) ja SB: lle (1 - 5), kun 5 oli vakavampi kullekin. Koehenkilöiden lukumäärä, joiden vastaus on 'kyllä' vain SI: lle, SB: lle ja SB: lle ilmoitetaan SB: lle. Perustaso: Viimeinen käytettävissä oleva, ei-jättämätön havainto ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista OLP: ssä.
Lähtötilanteesta (viikko 52) viikkoon 104

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
RTP: Muutos lähtötasosta amyotrofisessa lateraaliskleroosin funktionaalisen luokituksen asteikon tarkistetussa (ALSFRS-R) pisteet viikolla 52
Aikaikkuna: Peruste (päivä 1) ja viikko 52
ALSFRS-R sisälsi 12 tuotetta funktionaalisen tilan arvioimiseksi: puhe, syljen ja nieleminen, käsiala, ruoan leikkaaminen ja tarvikkeiden käsittely, pukeutuminen ja hygienia, kääntäminen sängyssä ja sänkyjen vaatteiden säätäminen, kävely, kiipeily portaiden, hengenahdistus, ortopnea ja hengitysvaikutus. Jokainen esine vaihteli 0: sta (ei kykyä) arvoon 4 (normaali kyky). Yksittäiset esinepisteet summattiin kokonaispistemäärän tuottamiseksi välillä 0 (pahin) ja 48 (paras) korkeammilla pisteillä, mikä tarkoittaa parempaa lopputulosta. Tässä esitetään vähiten neliöiden keskiarvo. Perustaso määritettiin viimeksi käytettävissä olevaksi, ei-kaivattavaksi havainnoksi ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista.
Peruste (päivä 1) ja viikko 52
RTP: Muutos lähtötasosta prosentuaalisesti ennustettua hidasta elintärkeää kapasiteettia (%SVC) viikolla 52
Aikaikkuna: Peruste (päivä 1) ja viikko 52
SVC on keuhkofunktiotesti ja funktionaalisen menetyksen ennustaja ALS: ssä. Se suoritettiin klinikkavierailuilla klinikan spirometrin kanssa, mikä heijasti hitaasti uloshengityksen suurinta määrää. %SVC on todellinen tilavuus, joka on poistettu ensimmäisessä 1 sekunnissa, jaettuna kyseisen iän, sukupuolen, korkeuden ja painon todellisen arvon normaalilla arvolla. Perustaso määritettiin viimeksi käytettävissä olevaksi, ei-kaivattavaksi havainnoksi ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista.
Peruste (päivä 1) ja viikko 52
RTP: Vaihda lihasvoiman lähtötasosta viikolla 52
Aikaikkuna: Peruste (päivä 1) ja viikko 52
Lihasvoima mitattiin käyttämällä kädessä pidettävää dynamometriaa (HHD) ja arvioitiin seuraavat lihakset: ensimmäinen selän interosseous, ranteen jatke, kyynärpään jatke, kyynärpään taivutus, olkapään taivutus, polven jatke, polven taivutus ja nilkan selkäranka, kehon molemmilla puolilla. Perustaso määritettiin viimeksi käytettävissä olevaksi, ei-kaivattavaksi havainnoksi ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista.
Peruste (päivä 1) ja viikko 52
RTP: Koehenkilöiden lukumäärä, jossa on kuoleman tai pysyvä trakeostomia tai pysyvä avustettu tuuletus viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) viikkoon 52 saakka
RTP: ssä ilmoitetaan henkilöistä, joilla on tapahtuma (toisin sanoen joko kuolema tai pysyvä trakeostomia tai pysyvä avustettu tuuletus).
Perustaso (päivä 1) viikkoon 52 saakka
RTP: Muutos lähtötasosta ALS-arviointikyselyssä (ALSAQ) -40 viikolla 52
Aikaikkuna: Peruste (päivä 1) ja viikko 52
ALSAQ-40 oli 40-osainen validoitu kyselylomake, jonka tarkoituksena oli arvioida terveyteen liittyvää elämänlaatua (QOL) viimeisen kahden viikon aikana ALS-potilailla. Se edusti viisi ulottuvuutta terveydentilasta; Jokainen pisteytettiin 0: sta (ei koskaan tai paras) 4: een (aina tai pahin). Arvioitu viisi mittaa olivat: fyysinen liikkuvuus (10 tuotetta: 1-10; mahdollinen pistemäärä 0-40); päivittäisen elämän/itsenäisyyden aktiviteetit (10 tuotetta: 11-20; mahdollinen piste 0–40); syöminen ja juominen (3 tuotetta: 21-23; mahdollinen piste 0-12); Viestintä (7 kohdetta: 24-30; mahdollinen pisteet: 0-28) ja emotionaalinen toiminta (10 kohdetta: 31-40; mahdollinen pisteet: 0-40). Kokonaispistemäärä 0 (ei arvonalentumista) - 160 (vaikea heikkeneminen) laskettiin lisäämällä 5 ulottuvuuden pisteet; Tässä esitetään vähiten neliöiden keskiarvo. Korkeammat pisteet osoittivat huonomman QOL: n.
Peruste (päivä 1) ja viikko 52
OLP: Muutos lähtötasosta amyotrofisessa lateraaliskleroosin funktionaalisessa asteikon määrittelemässä pisteet viikolla 104
Aikaikkuna: Peruste (viikko 52) ja viikko 104
ALSFRS-R sisälsi 12 tuotetta funktionaalisen tilan arvioimiseksi: puhe, syljen ja nieleminen, käsiala, ruoan leikkaaminen ja tarvikkeiden käsittely, pukeutuminen ja hygienia, kääntäminen sängyssä ja sänkyjen vaatteiden säätäminen, kävely, kiipeily portaiden, hengenahdistus, ortopnea ja hengitysvaikutus. Jokainen esine vaihteli 0: sta (ei kykyä) arvoon 4 (normaali kyky). Yksittäiset esinepisteet summattiin kokonaispistemäärän tuottamiseksi välillä 0 (pahin) ja 48 (paras) korkeammilla pisteillä, mikä tarkoittaa parempaa lopputulosta. Keskiarvo esitetään tässä. Perustaso määritettiin viimeksi havaittuksi arvoksi tehokkuuden arvioinnissa ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen annoksen ottamista OLP: ssä.
Peruste (viikko 52) ja viikko 104
OLP: Muutos lähtötasosta prosentuaalisesti ennustettua hidasta elintärkeää kapasiteettia viikolla 104
Aikaikkuna: Peruste (viikko 52) ja viikko 104
SVC on keuhkofunktiotesti ja funktionaalisen menetyksen ennustaja ALS: ssä. Sen on tarkoitus suorittaa klinikkavierailuilla klinikan spirometrin kanssa, mikä heijasti hitaasti uloshengityksen enimmäismäärää. %SVC on todellinen tilavuus, joka on poistettu ensimmäisessä 1 sekunnissa, jaettuna kyseisen iän, sukupuolen, korkeuden ja painon todellisen arvon normaalilla arvolla. Perustaso määritettiin viimeksi käytettävissä olevaksi, ei-kaivattavaksi havainnoksi ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista.
Peruste (viikko 52) ja viikko 104
OLP: Vaihda lihasvoiman lähtötasosta viikolla 104
Aikaikkuna: Peruste (viikko 52) ja viikko 104
Lihasvoimaa suunniteltiin mitattavaksi HHD: llä ja arvioitiin seuraavat lihakset: ensimmäinen selän interosseous, ranteen pidennys, kyynärpään jatke, kyynärpään taivutus, olkapään taivutus, polven jatke, polven taivutus ja nilkan dorsiflexion, kehon molemmilla puolilla. Perustaso määritettiin viimeksi käytettävissä olevaksi, ei-kaivattavaksi havainnoksi ennen ensimmäisen tutkimuksen lääkkeen antamista.
Peruste (viikko 52) ja viikko 104
OLP: Kuoleman tai pysyvän trakeostomian tai pysyvän avustetun ilmanvaihdon aiheiden lukumäärä viikolla 104
Aikaikkuna: Peruste (viikko 52) ja viikko 104
Aiheet, joilla on kuolemantapahtuma, ilmoitetaan. Koehenkilöt suunniteltiin arvioimaan pysyvän henkitorven tai pysyvän avustetun ilmanvaihdon suhteen OLP: ssä; Tätä tietoa ei kuitenkaan kerätty, koska tutkimus lopetettiin varhain.
Peruste (viikko 52) ja viikko 104
OLP: Muutos lähtötasosta ALS-arviointikyselyssä-40 viikolla 104
Aikaikkuna: Peruste (viikko 52) ja viikko 104
ALSAQ-40 oli 40-osainen validoitu kyselylomake, jonka tarkoituksena oli arvioida terveyteen liittyvää QOL: ta viimeisen kahden viikon aikana ALS-potilailla. Se edusti viisi ulottuvuutta terveydentilasta; Jokainen pisteytettiin 0: sta (ei koskaan tai paras) 4: een (aina tai pahin). Arvioitu viisi mittaa olivat: fyysinen liikkuvuus (10 tuotetta: 1-10; mahdollinen pistemäärä 0-40); päivittäisen elämän/itsenäisyyden aktiviteetit (10 tuotetta: 11-20; mahdollinen piste 0–40); syöminen ja juominen (3 tuotetta: 21-23; mahdollinen piste 0-12); Viestintä (7 kohdetta: 24-30; mahdollinen pisteet: 0-28) ja emotionaalinen toiminta (10 kohdetta: 31-40; mahdollinen pisteet: 0-40). Kokonaispistemäärä 0 (ei arvonalentumista) - 160 (vaikea heikkeneminen) suunniteltiin laskettavan lisäämällä 5 ulottuvuuden pisteet. Korkeammat pisteet olisivat osoittaneet huonomman QOL: n.
Peruste (viikko 52) ja viikko 104
Aiheet, joilla on kuoleman tapahtuma tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: RTP: lähtötaso (päivä 1) viikkoon 52 asti; OLP: lähtötaso (viikko 52) viikkoon 104 asti
Tutkimuksessa kuolleiden henkilöiden kokonaismäärä ilmoitetaan.
RTP: lähtötaso (päivä 1) viikkoon 52 asti; OLP: lähtötaso (viikko 52) viikkoon 104 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 31. maaliskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 13. heinäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 22. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. lokakuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 8. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 24. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • APL2-ALS-206

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Motorinen neuronitauti

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa