Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeniterapialääkkeen turvallisuuden ja tehon arviointi spinaalisen lihasatrofian (SMA) tyypin 2 potilaiden hoidossa

maanantai 30. kesäkuuta 2025 päivittänyt: GeneCradle Inc

Monikeskus, avoin, yksihaarainen, annosta nouseva kliininen tutkimus geeniterapialääkkeen GC101 turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi tyypin 2 spinaalisen lihasatrofian (SMA) hoidossa

Tutkimuksessa arvioidaan GC101-geeniterapialääkkeen intratekaalisen annostelun turvallisuutta ja tehoa spinaalisen lihasatrofian tyypin 2 (SMA 2) potilaiden hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida geeniterapialääkkeen GC101 turvallisuutta ja tehoa SMA 2 -potilailla. GC101:n avoin, annoksen eskaloituva kliininen tutkimus suoritetaan useissa keskuksissa Kiinassa.

GC101 annetaan intratekaalisesti. Lyhyen aikavälin turvallisuus arvioidaan 52 viikon kuluttua ja aloitetaan 5 vuoden pitkäaikainen seurantatutkimus. Potilaat testataan lähtötilanteessa ja niitä seurataan eri ajankohtina.

Tehokkuuden ensisijainen analyysi arvioidaan 12 kuukauden kuluttua GC101-hoidosta moottorin virstanpylväällä seisomassa ilman apua vähintään 3 sekuntia 6–24 kuukauden ikäisillä potilailla tai muutoksia lähtötilanteen HFMSE-pisteisiin 24–24-vuotiailla potilailla. 60 kuukautta.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
33

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100034
        • Peking University， First Hospital, Department of Pediatrics
      • Beijing, Kiina, 100700
        • Bayi Children's Hospital, Seventh Medical Center, PLA general hospital
      • Chengdu, Kiina
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
      • Chongqing, Kiina
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
      • Wuhan, Kiina
        • Tongji Medical college of Huazhong University of Science&Technology, Affiliated Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 6 kuukauden ja 60 kuukauden ikäinen tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoituspäivänä;

  • Potilas, jolla on SMA Type 2 seuraavien ominaisuuksien mukaan:

    • SMA:n diagnoosi perustuu geenimutaatioanalyysiin, jossa on kaksialleelisia SMN1-mutaatioita (deleetio- tai pistemutaatioita) ja 2 kopiota SMN:stä
    • Sairaus alkaa 6-18 kuukauden iässä
  • Potilas, joka voi istua yksin, mutta ei koskaan pysty seisomaan tai kävelemään yksin;
  • Potilaan laillisen huoltajan (huoltajien) on kyettävä ymmärtämään tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja annettava vapaaehtoisesti allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas, joka on osallistunut aiempaan geeniterapiatutkimukseen;
  • Potilas, joka on saanut Nusinersen- ja Risdiplam-hoitoa;
  • Potilas, jonka AAV9-neutraloiva vasta-ainetiitteri on ≥1:200;
  • Potilas, jolla on pistemutaatio SMN2:ssa (c.859G>C);
  • Potilas, joka tarvitsee ei-invasiivista hengitystukea keskimäärin ≥12 tuntia/vrk seulonnassa tai käyttää invasiivista ventilaatiotukea tai pulssioksimetriaa < 95 % saturaatio ollessaan hereillä ja rauhallisena seulonnassa;
  • Potilas, joka on positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineelle, hepatiitti B -pinta-antigeenille, hepatiitti C -vasta-aineelle tai treponema pallidum -vasta-aineelle;
  • Kliinisesti merkittävinä pidetyt poikkeavat laboratorioarvot, mukaan lukien gammaglutamyylitransferaasi (GGT), aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT), bilirubiini > 3x normaalin yläraja (ULN), hemoglobiini (Hgb) < 110 tai >150 g/ L, verihiutale <normaalin alaraja (LLN); Luokan IV potilas perustuen modifioituun Rossin sydämen vajaatoimintaluokitukseen lapsille;
  • Potilas, jolla on ollut glukokortikoidiallergia;
  • Vasta-aihe, joka häiritsee lannepunktiotoimenpiteitä;
  • Hoitamattoman aktiivisen infektion esiintyminen, joka vaatii systeemistä viruslääkitystä milloin tahansa seulontajakson aikana;
  • Rokotus alle 2 viikkoa ennen vektorin infuusiota;
  • Potilas, jolla on samanaikainen kliinisesti merkittävä vakava sairaus tai muu tila, joka tutkijan mielestä tekee potilaan sopimattoman osallistumaan tutkimukseen.

Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Pieni annosryhmä
1,2 x 10^14 vg/henkilö GC101:tä annettuna kertaluonteisesti intratekaalisesti (n=3)
Geneettinen: GC101
Itseään täydentävä AAV9, joka sisältää kodonioptimoidun SMN-koodaussekvenssin (coSMN1), jota ohjaavat CMV-tehostaja ja kanan β-aktiinipromoottori
Kokeellinen: Keskikokoinen annosryhmä
2,4 x 10^14 vg/henkilö GC101:tä annettuna kertaluonteisesti intratekaalisesti (n=3)
Geneettinen: GC101
Itseään täydentävä AAV9, joka sisältää kodonioptimoidun SMN-koodaussekvenssin (coSMN1), jota ohjaavat CMV-tehostaja ja kanan β-aktiinipromoottori
Kokeellinen: Suuri annosryhmä
4,8 x 10^14 vg/henkilö GC101:tä annettuna kertaluonteisesti intratekaalisesti (n=3)
Geneettinen: GC101
Itseään täydentävä AAV9, joka sisältää kodonioptimoidun SMN-koodaussekvenssin (coSMN1), jota ohjaavat CMV-tehostaja ja kanan β-aktiinipromoottori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE), vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys ja muutokset lähtötasosta relevanteissa kliinisissä laboratoriotesteissä
52 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, jotka pystyvät seisomaan ilman apua vähintään 3 sekuntia 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Muutos lähtötasosta Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) -pisteissä 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
HFMSE koostuu 33 aktiviteetista, jotka voidaan pisteyttää jollakin kolmella tavalla: 0, jos ei pysty suorittamaan, 1 suorittaa muokkauksen kanssa ja 2 suorittaa ilman muutoksia.
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden GC101:llä hoidettujen potilaiden osuus, jotka saavuttavat motorisen virstanpylvään kävellen yksin 5 askelta kuukaudessa 12
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Muut tulostoimenpiteet

Kliinisissä kokeissa protokollassa kuvattu suunniteltu mittaus, jota käytetään määrittämään toimenpiteen/hoidon vaikutus osallistujiin. Havaintotutkimuksissa mittaus tai havainto, jota käytetään kuvaamaan sairauksien tai ominaisuuksien malleja tai yhteyksiä altistumiseen, riskitekijöihin tai hoitoon. Tulosmittaustyyppejä ovat ensisijainen tulosmittaus ja toissijainen tulosmittaus.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta riippumattoman ventilaation tukiajassa 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Niiden potilaiden määrä, joiden HFMSE-pisteet paranevat yli 3 kuukaudessa 12
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
GeneCradle Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 1. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 22. huhtikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Sunnuntai 4. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Sunnuntai 4. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 13. kesäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 3. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • JLJY-GC101-SMA-003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia