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Avaliação da Segurança e Eficácia do Medicamento de Terapia Gênica no Tratamento de Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (SMA) Tipo 2

30 de junho de 2025 atualizado por: GeneCradle Inc

Um ensaio clínico multicêntrico, aberto, de braço único, de dose ascendente para avaliação da segurança e eficácia do medicamento de terapia gênica GC101 no tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal (SMA) tipo 2

O estudo avaliará a segurança e a eficácia da administração intratecal do medicamento de terapia genética GC101 como tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal tipo 2 (SMA 2).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia do medicamento de terapia genética GC101 em pacientes com SMA 2. O ensaio clínico aberto de escalonamento de dose do GC101 será conduzido em vários centros na China.

GC101 será administrado por via intratecal. A segurança de curto prazo será avaliada em 52 semanas e entrará no estudo de acompanhamento de longo prazo de 5 anos à vontade. Os pacientes serão testados no início do estudo e acompanhados em vários momentos.

A análise primária para eficácia será avaliada 12 meses após o tratamento com GC101 no marco motor de ficar sem ajuda por pelo menos 3 segundos para pacientes com idade entre 6 e 24 meses, ou alterações dos escores HFMSE de linha de base para pacientes com idade entre 24 e 60 meses.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
33

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Peking University， First Hospital, Department of Pediatrics
      • Beijing, China, 100700
        • Bayi Children's Hospital, Seventh Medical Center, PLA general hospital
      • Chengdu, China
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
      • Chongqing, China
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
      • Wuhan, China
        • Tongji Medical college of Huazhong University of Science&Technology, Affiliated Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Entre 6 meses e 60 meses de idade no dia da assinatura do termo de consentimento livre e esclarecido;

  • Paciente com SMA Tipo 2, conforme definido pelas seguintes características:

    • Diagnóstico de SMA com base na análise de mutação genética com mutações bialélicas SMN1 (deleção ou mutações pontuais) e 2 cópias de SMN
    • Início da doença entre 6 e 18 meses de idade
  • Paciente que consegue sentar sozinho, mas nunca consegue ficar de pé ou andar sozinho;
  • O(s) tutor(es) legal(ais) do paciente deve(m) ser capaz(es) de entender o propósito e os riscos do estudo e fornecer voluntariamente um consentimento informado assinado e datado antes da realização de qualquer procedimento relacionado ao estudo.

Critério de exclusão:

  • Paciente que tenha participado de um ensaio anterior de pesquisa em terapia gênica;
  • Paciente que recebeu tratamento com Nusinersen e Risdiplam;
  • Paciente com título de anticorpo neutralizante de AAV9 ≥1:200;
  • Paciente com mutação pontual em SMN2 (c.859G>C);
  • Paciente que requer suporte ventilatório não invasivo em média ≥12 horas/dia na triagem, ou usa suporte ventilatório invasivo ou oximetria de pulso < 95% de saturação enquanto acordado e calmo na triagem;
  • Paciente positivo para anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (HIV), antígeno de superfície da hepatite B, anticorpo da hepatite C ou anticorpo do treponema pallidum;
  • Valores laboratoriais anormais considerados clinicamente significativos, incluindo gama-glutamil transferase (GGT), Aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT), bilirrubina > 3x limite superior do normal (LSN), Hemoglobina (Hgb) < 110 ou > 150 g/ L, plaquetas <limite inferior do normal (LLN); Paciente Classe IV com base na Classificação de Insuficiência Cardíaca de Ross Modificada para Crianças;
  • Paciente com histórico de alergia a glicocorticóides;
  • Contraindicação que interfira nos procedimentos de punção lombar;
  • Presença de uma infecção ativa não tratada requerendo terapia antiviral sistêmica a qualquer momento durante o período de triagem;
  • Vacinação menos de 2 semanas antes da infusão do vetor;
  • Paciente que tenha qualquer doença importante clinicamente significativa concomitante ou qualquer outra condição que, na opinião do Investigador, torne o sujeito inadequado para a participação no estudo.

Nota: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Grupo de dosagem baixa
1,2x10^14 vg/pessoa de GC101 administrado uma vez por via intratecal (n=3)
Genético: GC101
AAV9 autocomplementar transportando uma sequência de codificação SMN otimizada por códon (coSMN1) impulsionada pelo intensificador de CMV e promotor de β-actina de galinha
Experimental: Grupo de dosagem média
2,4x10^14 vg/pessoa de GC101 administrado uma vez por via intratecal (n=3)
Genético: GC101
AAV9 autocomplementar transportando uma sequência de codificação SMN otimizada por códon (coSMN1) impulsionada pelo intensificador de CMV e promotor de β-actina de galinha
Experimental: Grupo de alta dosagem
4,8x10^14 vg/pessoa de GC101 administrado uma vez por via intratecal (n=3)
Genético: GC101
AAV9 autocomplementar transportando uma sequência de codificação SMN otimizada por códon (coSMN1) impulsionada pelo intensificador de CMV e promotor de β-actina de galinha

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 52 semanas
Frequência de eventos adversos relacionados ao tratamento (EAs), eventos adversos graves (SAEs) e alterações desde a linha de base em testes laboratoriais clínicos relevantes
52 semanas
Proporção de pacientes que conseguem ficar de pé sem ajuda por pelo menos 3 segundos no Mês 12
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Mudança da linha de base na pontuação da Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) no Mês 12
Prazo: 52 semanas
O HFMSE consiste em 33 atividades que podem ser pontuadas de três maneiras: 0 para incapaz de executar, 1 para executar com modificação/adaptação e 2 para executar sem modificação.
52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Proporção de pacientes tratados com GC101 que atingem o marco motor de andar sozinho por 5 passos no Mês 12
Prazo: 52 semanas
52 semanas

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base no tempo de suporte ventilatório independente no Mês 12
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Número de pacientes cujas pontuações do HFMSE melhoraram mais de 3 no Mês 12
Prazo: 52 semanas
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
GeneCradle Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
22 de abril de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
4 de junho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de junho de 2023

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
13 de junho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
3 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de junho de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • JLJY-GC101-SMA-003

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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