Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus CABA-201:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on aktiivinen idiopaattinen tulehduksellinen myopatia

keskiviikko 16. syyskuuta 2026 päivittänyt: Cabaletta Bio

Vaihe 1/2, avoin tutkimus autologisten CD19-spesifisten kimeeristen antigeenireseptori-T-solujen (CABA-201) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on aktiivinen idiopaattinen tulehduksellinen myopatia

Avoin tutkimus CABA-201:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on aktiivinen idiopaattinen tulehduksellinen myopatia

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Idiopaattiset tulehdukselliset myopatiat (IIM eli myosiitti) ovat ryhmä harvinaisia ​​autoimmuunisairauksia, joille on ominaista tulehdus ja lihasheikkous. Vaikka IIM:n syytä ei tunneta hyvin, joidenkin IIM:n alatyyppien, mukaan lukien dermatomyosiitti (DM), syntetaasivastainen oireyhtymä (ASyS) ja immuunivälitteinen nekrotisoiva myopatia (IMNM), uskotaan sisältävän B-soluja, jotka aiheuttavat kehon hyökkäävät kehon eri kudoksiin. Tässä tutkimuksessa arvioidaan CABA-201-tutkimuksellisen soluterapian turvallisuutta ja tehoa, jota voidaan antaa DM-, ASyS- ja IMNM-potilaille, joilla on aktiivinen sairaus. Yksittäinen CABA-201-annos yhdessä syklofosfamidin (CY) ja fludarabiinin (FLU) kanssa arvioidaan.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
74

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • Rekrytointi
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr. Pedro Machado, FRCP, PhD
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Rekrytointi
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust - Accepting Adult Patients
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Patrick Gordon, PhD, FRCP, MBBS
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Rekrytointi
        • Manchester Royal Infirmary - Accepting Adult Patients
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Eleni Tholouli, MD, PhD, MRCP(UK), FRCPath
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Rekrytointi
        • Salford Royal Hospital - Accepting Adult Patients
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Hector Chinoy, PhD, FRCP, MSc, BMBS, BMedSci
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • University of California Irvine - Accepting Adult Patients
        • Päätutkija:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Rekrytointi
        • University of California, San Francisco Benioff Children's Hospital - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Susan Kim, MD, MMSc
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80046
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado - Accepting Juvenile Patients
        • Päätutkija:
          • Dr. Kentaro Yomogida, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Florida - Accepting Adult Patients
        • Ottaa yhteyttä:
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins All Children's Hospital - Accepting Juvenile Patients
        • Päätutkija:
          • Natalie Booth, DO
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30032
        • Rekrytointi
        • Emory University - Accepting Adult Patients
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Prateek Chandrashekar Gandiga, MD, FACP
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30029
        • Rekrytointi
        • Children's Healthcare of Atlanta - Accepting Juvenile Patients
        • Päätutkija:
          • Shanmuganathan Chandrakasan, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Northwestern Memorial Hospital - Accepting Adult Patients
        • Päätutkija:
          • Dr. George Georges, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Pooja N. Patel, DO
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Rekrytointi
        • University of Kansas Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Ottaa yhteyttä:
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • Rekrytointi
        • National Institutes of Health - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Andrew Mammen, M.D., Ph.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Päätutkija:
          • Susan Prockop, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • Rekrytointi
        • University of Michigan - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr. Jennifer Agrusa, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55902
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic - Accepting Adult Patients
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Rekrytointi
        • Hospital for Special Surgery - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • David R. Fernandez, MD, PhD
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Rekrytointi
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Accepting Adult and Juvenile Patients
        • Päätutkija:
          • Jae Park, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital at Montefiore - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr. Dawn Wahezi, MD, MS
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Rekrytointi
        • University of North Carolina at Chapel Hill - Accepting Adult Patients
        • Päätutkija:
          • Saira Sheikh, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University Medical Center - Accepting Young Adults and Juvenile Patients
        • Päätutkija:
          • Kaveh Ardalan, MD, MS
        • Ottaa yhteyttä:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health & Science University - Accepting Adult Patients
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia - Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr. Caitlin Elgarten, MD, MSCE
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15261
        • Rekrytointi
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center - Accepting Adult Patients
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jeremy Tilstra, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Rekrytointi
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh - Accepting Juvenile Patients
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathryn Torok, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center - Accepting Adult Patients
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Accepting Juvenile Patients
        • Päätutkija:
          • Samuel John, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Houston Methodist Hospital - Accepting Adult Patients
        • Ottaa yhteyttä:
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center - Accepting Adult Patients
        • Päätutkija:
          • Huifang (Linda) Lu, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Rekrytointi
        • Primary Children's Hospital/University of Utah - Accepting Juvenile Patients
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Aimee Ogden Hersh, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Seattle Children's Research Institute - Accepting Juvenile Patients
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dr. Susan Shenoi, MD, MS
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Ei vielä rekrytointia
        • Children's Wisconsin Pediatric Rheumatology -Accepting Young Adult and Juvenile Patients
        • Päätutkija:
          • Sara Sabbagh, DO
        • Ottaa yhteyttä:
          • Erin Hammelev - Research Coordinator
          • Puhelinnumero: 414-337-7064
          • Sähköposti: ehammele@mcw.edu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥18 ja ≤65
  • IIM:n kliininen diagnoosi, joka perustuu vuoden 2017 European League Against Rheumatism/American College of Rheumatology luokituskriteereihin
  • DM:n, ASyS:n, IMNM:n diagnoosi seerumin myosiittispesifisten vasta-aineiden perusteella
  • Todisteet aktiivisesta sairaudesta huolimatta aikaisemmasta tai nykyisestä hoidosta tavanomaisilla hoitohoidoilla, jotka määritellään kohonneen kreatiinikinaasin (CK), DM-ihottuman tai aktiivisen sairauden perusteella lihasbiopsiassa, magneettikuvauksessa (MRI) tai elektromyografiassa
  • Lihasheikkouden esiintyminen

Poissulkemiskriteerit:

  • Leukafereesin vasta-aihe
  • Aiempi anafylaktinen tai vaikea systeeminen reaktio fludarabiinille, syklofosfamidille tai mille tahansa niiden metaboliitteille
  • Aktiivinen infektio, joka vaatii lääkärinhoitoa seulonnassa
  • Vakavien, etenevien tai hallitsemattomien munuais-, maksa-, hematologisten, maha-suolikanavan, keuhkojen, psykiatristen, sydän-, neurologisten tai aivosairauksien nykyiset oireet, mukaan lukien vakavat ja hallitsemattomat infektiot, kuten sepsis ja opportunistiset infektiot.
  • Samanaikaiset sairaudet, jotka voivat tutkijan mielestä asettaa koehenkilölle kohtuuttoman riskin osallistua tähän tutkimukseen, häiritä tutkimustuotteen vaikutusten tai turvallisuuden arviointia tai tutkimusmenetelmiä
  • Merkittävä keuhkojen tai sydämen vajaatoiminta
  • Edellinen CAR T-soluterapia
  • Aiempi kiinteä elin (sydän, maksa, munuainen, keuhko) tai hematopoieettisten solujen siirto

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: CABA-201 vaihe 1/2

DM-kohortti: CABA-201:n infuusio fludarabiinin ja syklofosfamidin esikäsittelyn jälkeen potilailla, joilla on DM.

ASyS-kohortti: CABA-201:n infuusio fludarabiinin ja syklofosfamidin esikäsittelyn jälkeen potilailla, joilla on ASyS.

IMNM-kohortti: CABA-201:n infuusio fludarabiinin ja syklofosfamidin esikäsittelyn jälkeen potilailla, joilla on IMNM.

JIIM-kohortti: CABA-201:n infuusio fludarabiinin ja syklofosfamidin esikäsittelyn jälkeen potilailla, joilla on JIIM.
Biologinen: CABA-201 fludarabiinilla ja syklofosfamidilla suoritetun esikäsittelyn jälkeen
Yksi suonensisäinen CABA-201-infuusio yhdellä annoksella fludarabiinilla ja syklofosfamidilla tehdyn esikäsittelyn jälkeen
Muut nimet:
  • Uudelleensuunta
  • REECABTAGENE AUTOLEUCEL
Kokeellinen: CABA-201 vaihe 2b - ala-tutkimus 1
CABA-201:n infuusio fludarabiinin ja syklofosfamidin esikäsittelyn jälkeen potilailla, joilla on DM ja ASyS.
Biologinen: CABA-201 fludarabiinilla ja syklofosfamidilla suoritetun esikäsittelyn jälkeen
Yksi suonensisäinen CABA-201-infuusio yhdellä annoksella fludarabiinilla ja syklofosfamidilla tehdyn esikäsittelyn jälkeen
Muut nimet:
  • Uudelleensuunta
  • REECABTAGENE AUTOLEUCEL
Kokeellinen: CABA-201 2b-vaiheen alitutkimus 2
CABA-201:n infuusio fludarabiinilla ja syklofosfamidilla toteutetun esikäsittelyn jälkeen IMNM-potilailla.
Biologinen: CABA-201 fludarabiinilla ja syklofosfamidilla suoritetun esikäsittelyn jälkeen
Yksi suonensisäinen CABA-201-infuusio yhdellä annoksella fludarabiinilla ja syklofosfamidilla tehdyn esikäsittelyn jälkeen
Muut nimet:
  • Uudelleensuunta
  • REECABTAGENE AUTOLEUCEL

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 1/2: Haittatapahtumien (AE) esiintyminen ja vakavuus
Aikaikkuna: Enintään 28 päivää CABA-201-infuusion jälkeen
Sivuvaikutusten esiintyminen ja vakavuus
Enintään 28 päivää CABA-201-infuusion jälkeen
Vaihe 2b alitutkimus 1: DM- ja ASyS-potilaiden osuus, jotka saavuttavat vähintään kohtalaisen kokonaisparannuspisteet (TIS) ilman immunomodulatorilääkkeitä ja ilman tai vain pienen annoksen kortikosteroideja
Aikaikkuna: 16 viikon sisällä
≥40 TIS:ssä, joka on yhdistelmämittari vaihteluvälillä 0–100 ja joka on johdettu kuudesta Core Set -mittarista, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa kliinistä parannusta
16 viikon sisällä
Vaihe 2b osatutkimus 2: IMNM-potilaiden osuus, jotka saavuttavat vähintään vähimmäis-TIS:n ilman immunomodulaatiohoitoja ja ilman tai alhaisilla steroideilla
Aikaikkuna: 24 viikon sisällä
≥20 TIS:ssä, komposiittimittari, joka vaihtelee välillä 0–100 ja joka on johdettu kuudesta Core Set -mittarista, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa kliinistä paranemista
24 viikon sisällä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien ja laboratorioepänormaalisuuksien esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa (vaihe 1/2) ja 52 viikon ajan (alitutkimus 1 ja 2)
Haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus, mukaan lukien laboratorioarvojen ja elintoimintojen muutokset
Jopa 156 viikkoa (vaihe 1/2) ja 52 viikon ajan (alitutkimus 1 ja 2)
Farmakodynamiikka (PD)
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa (vaihe 1/2) ja läpi 52 viikon (alus-tutkimus 1 ja 2)
B-solujen tasot veressä
Jopa 156 viikkoa (vaihe 1/2) ja läpi 52 viikon (alus-tutkimus 1 ja 2)
Farmakokinetiikka (PK)
Aikaikkuna: Enintään 156 viikkoa (vaihe 1/2) ja läpi 52 viikon (alitutkimus 1 ja 2)
CABA-201-positiivisten T-solujen tasot veressä
Enintään 156 viikkoa (vaihe 1/2) ja läpi 52 viikon (alitutkimus 1 ja 2)
Muutos lihastulehduksen sairauteen liittyvissä biomarkkereissa
Aikaikkuna: Enintään 156 viikkoa (Vaihe 1/2)
Lihasentsyymien (CK, LDH, AST, ALT ja aldolaasi) pitoisuudet seerumissa
Enintään 156 viikkoa (Vaihe 1/2)
Muutos autoantivasta-aineisiin liittyvissä biomarkkereissa
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa (Vaihe 1/2)
Seerumin myosiittispesifisen autoantigeenipaneelin (esim. MDA-5, Jo-1 ja HMGCR) autoantigeenitasot
Jopa 156 viikkoa (Vaihe 1/2)
DM-potilaiden osuus, jotka saavuttavat vähintään kohtalaisen TIS:n ilman immunomodulatorisia lääkkeitä ja ilman tai vain pienen annoksen steroidilääkkeitä
Aikaikkuna: Viikko 16 (Alatutkimus 1)
≥40 TIS:ssä, joka on yhdistelmämittari väliltä 0–100, joka on johdettu kuudesta Core Set -mittarista, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa kliinistä parantumista
Viikko 16 (Alatutkimus 1)
Keskimääräinen muutos lähtöarvosta MMT-8-asteikolla DM- ja ASyS-potilailla, joilla ei ole immunomodulatorilääkitystä ja ei lainkaan tai vain pieni annos kortikosteroideja
Aikaikkuna: Viikko 16 (Alatutkimus 1)
MMT-8 mittaa lihasvoimaa asteikolla 0–150 pistettä, jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa lihasvoimaa
Viikko 16 (Alatutkimus 1)
Osuus DM- ja ASyS-potilaista, jotka saavuttavat merkittävän TIS-vasteen ilman immunomodulaarisia lääkkeitä ja ilman tai alhaisella steroidiannoksella
Aikaikkuna: Viikko 16 (Alatutkimus 1)
≥60 TIS:ssä, joka on yhdistetty mittari, jonka arvot vaihtelevat 0:sta 100:aan, ja joka on johdettu kuudesta Core Set -mittarista, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa kliinistä parantumista
Viikko 16 (Alatutkimus 1)
Potilaiden osuus, joilla on DM & ASyS ja jotka saavuttavat kohtalaisen TIS:n ilman immunomodulaattorilääkkeitä ja ilman tai vain vähäisillä steroidiannoksilla
Aikaikkuna: Viikko 52 (Alatutkimus 1)
≥40 TIS:llä, yhdistetty mitta, joka vaihtelee 0:sta 100:aan, ja joka on johdettu kuudesta Core Set -mittauksesta, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa kliinistä parannusta
Viikko 52 (Alatutkimus 1)
Prosenttiosuus diabeetikoista, jotka saavuttavat kohtalaisen TIS:n ilman immunomodulaarisia lääkkeitä ja ilman tai vain alhaisilla steroidiannoksilla
Aikaikkuna: Viikko 52 (Alatutkimus 1)
≥40 TIS-asteikolla, joka on yhdistelmämittari vaihdellen 0–100 ja joka on johdettu kuudesta ydinjoukkomittarista, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa kliinistä parantumista
Viikko 52 (Alatutkimus 1)
Keskiarvoinen muutos lähtöarvosta MMT-8-testissä IMNM-potilailla ilman immunomodulaatorisia lääkkeitä ja ilman tai vähäisellä steroideilla
Aikaikkuna: Viikko 24 (Alatutkimus 2)
MMT-8 mittaa lihasvoimaa asteikolla 0–150 pistettä, jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa lihasvoimaa
Viikko 24 (Alatutkimus 2)
Potilaiden osuus IMNM-potilaista, jotka saavuttavat vähintään minimi-TIS-vastauksen ilman immunomodulatorisia lääkkeitä ja ilman tai pienellä steroidiannoksella
Aikaikkuna: Viikko 52 (Alatutkimus 2)
≥20 TIS:ssä, yhdistelmämittari, joka vaihtelee välillä 0–100 ja joka on johdettu kuudesta Core Set -mittarista, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa kliinistä paranemista
Viikko 52 (Alatutkimus 2)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Cabaletta Bio

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojen puheenjohtaja: Medical Director, Cabaletta Bio

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 20. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 16. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 30. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 4. joulukuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 17. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 16. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CAB-201-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia