Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin tutkimus CABA-201:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on aktiivinen idiopaattinen tulehduksellinen myopatia

keskiviikko 3. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Cabaletta Bio

Vaihe 1/2, avoin tutkimus autologisten CD19-spesifisten kimeeristen antigeenireseptori-T-solujen (CABA-201) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on aktiivinen idiopaattinen tulehduksellinen myopatia

Avoin tutkimus CABA-201:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on aktiivinen idiopaattinen tulehduksellinen myopatia

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Idiopaattiset tulehdukselliset myopatiat (IIM eli myosiitti) ovat ryhmä harvinaisia ​​autoimmuunisairauksia, joille on ominaista tulehdus ja lihasheikkous. Vaikka IIM:n syytä ei tunneta hyvin, joidenkin IIM:n alatyyppien, mukaan lukien dermatomyosiitti (DM), syntetaasivastainen oireyhtymä (ASyS) ja immuunivälitteinen nekrotisoiva myopatia (IMNM), uskotaan sisältävän B-soluja, jotka aiheuttavat kehon hyökkäävät kehon eri kudoksiin. Tässä tutkimuksessa arvioidaan CABA-201-tutkimuksellisen soluterapian turvallisuutta ja tehoa, jota voidaan antaa DM-, ASyS- ja IMNM-potilaille, joilla on aktiivinen sairaus. Yksittäinen CABA-201-annos yhdessä syklofosfamidin (CY) ja fludarabiinin (FLU) kanssa arvioidaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

18

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • University of California Irvine
        • Päätutkija:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Rekrytointi
        • University of Kansas Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55902
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Ei vielä rekrytointia
        • Oregon Health & Science University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Ei vielä rekrytointia
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥18 ja ≤65
  • IIM:n kliininen diagnoosi, joka perustuu vuoden 2017 European League Against Rheumatism/American College of Rheumatology luokituskriteereihin
  • DM:n, ASyS:n, IMNM:n diagnoosi seerumin myosiittispesifisten vasta-aineiden perusteella
  • Todisteet aktiivisesta sairaudesta huolimatta aikaisemmasta tai nykyisestä hoidosta tavanomaisilla hoitohoidoilla, jotka määritellään kohonneen kreatiinikinaasin (CK), DM-ihottuman tai aktiivisen sairauden perusteella lihasbiopsiassa, magneettikuvauksessa (MRI) tai elektromyografiassa
  • Lihasheikkouden esiintyminen

Poissulkemiskriteerit:

  • Leukafereesin vasta-aihe
  • Aiempi anafylaktinen tai vaikea systeeminen reaktio fludarabiinille, syklofosfamidille tai mille tahansa niiden metaboliitteille
  • Aktiivinen infektio, joka vaatii lääkärinhoitoa seulonnassa
  • Vakavien, etenevien tai hallitsemattomien munuais-, maksa-, hematologisten, maha-suolikanavan, keuhkojen, psykiatristen, sydän-, neurologisten tai aivosairauksien nykyiset oireet, mukaan lukien vakavat ja hallitsemattomat infektiot, kuten sepsis ja opportunistiset infektiot.
  • Samanaikaiset sairaudet, jotka voivat tutkijan mielestä asettaa koehenkilölle kohtuuttoman riskin osallistua tähän tutkimukseen, häiritä tutkimustuotteen vaikutusten tai turvallisuuden arviointia tai tutkimusmenetelmiä
  • Merkittävä keuhkojen tai sydämen vajaatoiminta
  • Edellinen CAR T-soluterapia
  • Aiempi kiinteä elin (sydän, maksa, munuainen, keuhko) tai hematopoieettisten solujen siirto

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CABA-201
DM-kohortti: CABA-201: n infuusio fludarabiinin ja syklofosfamidin esikäsittelyn esikäsittelyn jälkeen DM ASYS -kohortissa: CABA-201: n infuusio fludarabiinin ja syklofosfamidin esikäsittelyn jälkeen ASYS IMNM -konfuusiossa: CABA-201: n infuusio FLUDARABININ ja syklofosfamidin esikäsittely potilailla, joilla on IMNM
Biologinen: CAB-201 fludarabiinilla ja syklofosfamidilla suoritetun esikäsittelyn jälkeen
Yksi suonensisäinen CABA-201-infuusio yhdellä annoksella fludarabiinilla ja syklofosfamidilla tehdyn esikäsittelyn jälkeen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida koehenkilöiden ilmoittamia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää CABA-201-infuusion jälkeen
AE:n ilmaantuvuus ja vakavuus
Jopa 28 päivää CABA-201-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien ja laboratoriopoikkeamien arvioimiseksi
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa
AE-tapausten ilmaantuvuus ja vakavuus, mukaan lukien muutokset laboratorioarvoissa ja elintoiminnoissa
Jopa 156 viikkoa
Farmakodynamiikan (PD) karakterisointi
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa
B-solujen määrä veressä
Jopa 156 viikkoa
Farmakokinetiikka (PK) karakterisoida
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa
CABA-201-positiivisten T-solujen tasot veressä
Jopa 156 viikkoa
Arvioida sairauteen liittyviä lihastulehduksen biomarkkereita
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa
Lihasentsyymien (CK, LDH, AST, ALT ja aldolaasi) tasot seerumissa
Jopa 156 viikkoa
Arvioida autovasta-aineisiin liittyviä biomarkkereita
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa
Autovasta-aineiden tasot myosiittispesifisestä autovasta-ainepaneelista (esim. MDA-5, Jo-1 ja HMGCR) seerumissa
Jopa 156 viikkoa
Arvioimaan tehoa
Aikaikkuna: Jopa 156 viikkoa
Kokonaisparannuspisteet (0–100, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa parannusta) perusjoukon mittareiden perusteella
Jopa 156 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cabaletta Bio

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Medical Director, Cabaletta Bio

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 20. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 4. joulukuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 4. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAB-201-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Idiopaattinen tulehduksellinen myopatia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cameroon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa