Tutkimus vakavan myöhään alkaneen Pompen taudin keuhkohäiriöpotilaan kehityksestä, joka saa Myozyme®
tiistai 4. helmikuuta 2014 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Havaintotutkimus vakavan myöhään alkaneen Pompen taudin evoluutiosta potilaan, jolla on keuhkojen toimintahäiriö ja joka saa myozymea
Kuvaamaan Myozyme®-hoitoa saavia vakavia myöhään alkavia potilaita, joilla on pompetauti
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska
- Pitié-Salpêtrière Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Myozymella hoidetut potilaat, joilla on vakava myöhään alkanut Pompen tauti, johon liittyy hengitysvajaus
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen ≥ 18-vuotias;
- Potilas ja/tai potilaan laillinen edustaja on antanut tietoon perustuvan suostumuksensa kirjallisesti ennen tutkimusmenettelyn aloittamista;
- Pompen tauti, joka on vahvistettu endogeenisen happaman alfaglukosidaasin (GAA) aktiivisuuden dokumentoidulla puutteella;
- Taudin vakava muoto, joka määritellään seuraavasti: a. Keskivaikea tai vaikea raajavyön lihasheikkous, joka vaatii apua kävelemiseen (kepit, kainalosauvat, kävelyteline tai pyörätuoli); ja b. Pallean toimintahäiriön oireet määritellään vähintään kahdella seuraavista kolmesta kriteeristä: ortopnea, vitaalikapasiteetti < 50 %, paradoksaalinen hengitys havaittu transdiafragmaattisen paineen mittauksessa; ja c. Invasiivisen ventilaation (määritelty trakeotomiatarpeen perusteella) tai ei-invasiivisen ventilaation (määritelty avusteisen ventilaation käyttö nenä- tai kasvonaamion avulla) käyttö päivällä ja yöllä määrätty ≥ 12 tuntia/päivä;
- hoidettu ≥6 kuukautta Myozymella;
- Seuranta vertailukeskuksessa CETP:n suositusten mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on suuri synnynnäinen poikkeama;
- Potilaalla on kliinisesti merkittävä orgaaninen sairaus (pompen tautiin liittyviä oireita lukuun ottamatta), kuten sydän- ja verisuoni-, maksa-, keuhko-, neurologinen tai munuaissairaus tai mikä tahansa muu lääketieteellinen tila, vakava sairaus tai erityisolosuhteet, joiden pitäisi tutkijan mielestä estää potilaan osallistuminen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kuvaa vakavasti myöhään alkavia Pompen tautia sairastavia potilaita, jotka saavat Myozymea ja joita seurataan CETP:n suositusten mukaisesti
Aikaikkuna: 12-18 kuukautta
|
12-18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. maaliskuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. toukokuuta 2009
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. toukokuuta 2009
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 6. elokuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. elokuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 8. elokuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 6. helmikuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. helmikuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
- Glykogeenin varastointisairaus
Muut tutkimustunnusnumerot
- AGLU04107
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .