Yksilöllisesti räätälöity profylaksi potilaille, joilla on vaikea hemofilia A (OPTIPHASE)
maanantai 13. toukokuuta 2013 päivittänyt: Hospices Civils de Lyon
Ennaltaehkäisyn optimointi potilailla, joilla on vaikea hemofilia A räätälöimällä infuusiot yksittäisten potilaiden tarpeisiin käyttämällä kalibroitua automatisoitua trombiininmuodostustestiä
Potilailta, joilla on vaikea hemofilia A, puuttuu hyytymistekijä FVIII, ja he kärsivät spontaaneista ja traumaattisista verenvuodoista.
Hoidon puuttuessa toistuvat verenvuodot nivelissä johtavat vakavaan nivelvaurioon.
1960-luvulla kehitettiin profylaktinen hoito, johon sisältyi hyytymistekijän infuusiota säännöllisin väliajoin, jotta hyytymistaso pysyisi riittävän korkeana spontaanin verenvuodon estämiseksi.
Ennaltaehkäisy aloitetaan varhaisessa iässä ennen 2 vuoden ikää tai ensimmäisen nivelverenvuodon jälkeen.
Malmön kokemus osoittaa, että hoito on tehokkainta, kun sitä annetaan suurina annoksina vähintään 3 kertaa viikossa.
Tällainen intensiivinen hoito nuorilla pojilla voi kuitenkin olla hyvin vaikea toteuttaa kotihoidossa.
Tällä hetkellä ei ole olemassa kansainvälistä suositusta profylaktisille hoito-ohjelmille.
Tekijätiivisteiden korkeiden kustannusten ja rajallisen saatavuuden vuoksi annostelu on tärkeä kysymys ennaltaehkäisevässä hoidossa.
Äskettäin osoitettiin, että 24 tuntia FVIII-konsentraatin annon jälkeen potilailla, joilla on samanlaiset FVIIII-tasot, trombiinin tuotantokyky voi olla merkittävästi erilainen.
Lisäksi FVIII-tasosta riippumatta havaittiin korrelaatio vakavan kliinisen verenvuotofenotyypin ja trombiinin tuottokyvyn välillä.
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida trombiinin muodostumistestiä pääkorvikemarkkerina hemofiliapotilaiden hyytymiskyvyn arvioimiseksi profylaksiassa.
Ennaltaehkäisevän hoidon optimointi potilaan fenotyypin mukaan ilman kliinistä tehoa heikentämättä voi parantaa merkittävästi potilaiden elämänlaatua, suojata hemofiilia sairastavia lapsia artropatialta ja mahdollisesti rajoittaa ennaltaehkäisevän hoidon kustannuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Lyon, Ranska, 69437
- Hôpital Edouard Herriot
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 45 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vaikea hemofilia A (FVIII < 1 IU/dl)
- Tällä hetkellä profylaktisessa hoidossa vähintään 3 kertaa viikossa kliinisellä teholla
- Ikä: 6-45 vuotta
- Riittävä laskimopääsy aikuisille ja lapsille, eli vähintään 2 hyvälaatuista ääreislaskimoa, jotta vältytään keskuslaskimolaitteen tarpeelta. Tarvitaan yksi ääreislaskimo FVIII-infuusiota varten ja yksi verinäytteitä varten.
- Pätevä kotihoidossa ja infuusiohoidossa (potilas tai vanhemmat)
- Potilaan tai perheen (alaikäisten) kyky antaa tietoinen suostumus
- Potilas, joka kuuluu Ranskan sosiaalivakuutusjärjestelmään.
Poissulkemiskriteerit:
- Ikä < 6 vuotta ja > 45 vuotta
- Hemofilia A, jolla on dokumentoitu estäjähistoria
- Kliinisesti oireinen maksasairaus (tukea mm. kirroosin diagnoosi, portaalihypertensio, askites, PT > 5 sekuntia normaalin ylärajan yläpuolella)
- Verihiutalemäärä < 100x109/l
- Suunniteltu valinnainen leikkaus 13 kuukauden sisällä
- Huono laskimopääsy sisällyttämiskriteerien mukaan
- Dokumentoidun kohdenivelen läsnäolo
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: tavallinen ennaltaehkäisyohjelma
Kaikki potilaat saavat tavanomaista profylaksiohjelmaa ensimmäisen 6 kuukauden aikana
|
6 kuukauden ennaltaehkäisyhoito 3 tai 4 kertaa viikossa potilaan alkuperäisen hoito-ohjelman mukaan (standardoitu Malmön protokolla 25 - 40 IU/kg/infuusio).
Lääkärikäyntejä tehdään 3 kuukauden välein (+ 5 päivää) tutkimuksen loppuun asti.
Myös potilaille (vanhemmille) soitetaan viikoittain.
1 kuukauden ajanjakso, jonka aikana trombiinin tuottokykyä arvioidaan, jota seuraa 6 kuukauden "yksilöllisesti" räätälöity profylaksiohjelma TGT-tulosten mukaan.
Lääkärikäyntejä tehdään 3 kuukauden välein (+ 5 päivää) tutkimuksen loppuun asti.
Myös potilaille (vanhemmille) soitetaan viikoittain.
|
|
Kokeellinen: yksilöllisesti räätälöity ennaltaehkäisyohjelma
Kaikki potilaat saavat yksilöllisesti räätälöidyn profylaksiohjelman TGT-tulosten mukaisesti toisen 6 kuukauden jakson aikana.
|
6 kuukauden ennaltaehkäisyhoito 3 tai 4 kertaa viikossa potilaan alkuperäisen hoito-ohjelman mukaan (standardoitu Malmön protokolla 25 - 40 IU/kg/infuusio).
Lääkärikäyntejä tehdään 3 kuukauden välein (+ 5 päivää) tutkimuksen loppuun asti.
Myös potilaille (vanhemmille) soitetaan viikoittain.
1 kuukauden ajanjakso, jonka aikana trombiinin tuottokykyä arvioidaan, jota seuraa 6 kuukauden "yksilöllisesti" räätälöity profylaksiohjelma TGT-tulosten mukaan.
Lääkärikäyntejä tehdään 3 kuukauden välein (+ 5 päivää) tutkimuksen loppuun asti.
Myös potilaille (vanhemmille) soitetaan viikoittain.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hyytymistekijätiivisteen kulutus
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
13 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Spontaanien verenvuodon määrä
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
13 kuukautta
|
|
Spontaanien nivelvuotojen lukumäärä
Aikaikkuna: 13 kuukautta
|
13 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Yesim Dargaud, MD, PhD, Hospices Civils de Lyon, France
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. syyskuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. syyskuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 12. lokakuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. lokakuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 14. lokakuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 14. toukokuuta 2013
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. toukokuuta 2013
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. lokakuuta 2009
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2007.482
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .