Individuálně přizpůsobená profylaxe u pacientů s těžkou hemofilií A (OPTIPHASE)
13. května 2013 aktualizováno: Hospices Civils de Lyon
Optimalizace profylaxe u pacientů s těžkou hemofilií A přizpůsobením infuzí individuálním potřebám pacientů pomocí kalibrovaného automatického testu generování trombinu
Pacienti s těžkou hemofilií A postrádají koagulační faktor FVIII a trpí spontánním a traumatickým krvácením.
Při absenci léčby vedou časté krvácení do kloubů k těžké destrukci kloubů.
V 60. letech 20. století byla vyvinuta profylaktická terapie zahrnující pravidelné infuze srážecího faktoru, aby se udržely hladiny srážlivosti dostatečně vysoké, aby se zabránilo epizodám spontánního krvácení.
Profylaxe se zahajuje v raném věku před dosažením 2 let věku nebo po prvním krvácení do kloubu.
Zkušenosti z Malmö ukazují, že léčba je nejúčinnější, když se podává ve velkých dávkách alespoň 3krát týdně.
Taková intenzivní léčba u malých chlapců však může být pro domácí léčbu velmi obtížně proveditelná.
V současné době neexistuje žádné mezinárodní doporučení týkající se režimů profylaktické terapie.
Vzhledem k vysoké ceně a omezené dostupnosti koncentrátů faktorů je dávkování důležitou otázkou v profylaktické terapii.
Nedávno se ukázalo, že 24 hodin po podání koncentrátu FVIII u pacientů s podobnými hladinami FVIIII může být kapacita tvorby trombinu významně odlišná.
Kromě toho, nezávisle na hladině FVIII, byla nalezena korelace mezi fenotypem závažného klinického krvácení a schopností generovat trombin.
Cílem této klinické studie je posoudit test tvorby trombinu jako hlavního náhradního markeru pro hodnocení koagulační kapacity hemofiliků v režimu profylaxe.
Optimalizace profylaktické terapie podle fenotypu pacienta bez ztráty klinické účinnosti může významně zlepšit kvalitu života pacientů, ochránit hemofilické děti před artropatií a případně omezit náklady na profylaxi.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
5
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Lyon, Francie, 69437
- Hôpital Edouard Herriot
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 45 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Těžká hemofilie A (FVIII < 1 IU/dl)
- V současné době na profylaktické léčbě podávané minimálně 3x týdně s klinickou účinností
- Věk: 6 - 45 let
- Adekvátní žilní přístup u dospělých a dětí, tj. přítomnost 2 nebo více kvalitních periferních žil, aby se zabránilo nutnosti centrálního žilního zařízení. Je nutná jedna periferní žíla pro infuze FVIII a jedna další pro odběr krve.
- Kompetentní v domácí léčbě a infuzní terapii (pacient nebo rodiče)
- Schopnost pacienta nebo rodiny (u nezletilých) dát informovaný souhlas
- Pacient přidružený k francouzskému systému sociálního pojištění.
Kritéria vyloučení:
- Věk < 6 let a > 45 let
- Hemofilie A s dokumentovanou historií inhibitoru
- Klinicky symptomatické onemocnění jater (podporované např. diagnóza cirhózy, portální hypertenze, ascites, PT > 5 sekund nad horní hranicí normy)
- Počet krevních destiček < 100x109/l
- Plánovaná elektivní operace do 13 měsíců
- Špatný žilní přístup podle kritérií pro zařazení
- Přítomnost zdokumentovaného cílového spoje
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: obvyklý režim profylaxe
Všichni pacienti budou dostávat svůj obvyklý režim profylaxe během prvních 6 měsíců
|
6 měsíců profylaxe podávané 3 nebo 4krát týdně podle počátečního režimu pacienta (standardizovaný Malmö protokol 25 - 40 IU/kg/infuze).
Lékařské návštěvy budou probíhat v 3měsíčních intervalech (+ 5 dnů) až do konce studie.
Týdně budou probíhat i telefonáty pacientům (rodičům).
1 měsíční období, kdy bude hodnocena kapacita tvorby trombinu, následuje 6 měsíců „individuálně“ přizpůsobeného režimu profylaxe podle výsledků TGT.
Lékařské návštěvy budou probíhat v 3měsíčních intervalech (+ 5 dnů) až do konce studie.
Týdně budou probíhat i telefonáty pacientům (rodičům).
|
|
Experimentální: individuálně přizpůsobený režim profylaxe
Všichni pacienti dostanou během druhého 6měsíčního období individuálně přizpůsobený režim profylaxe v souladu s výsledky TGT.
|
6 měsíců profylaxe podávané 3 nebo 4krát týdně podle počátečního režimu pacienta (standardizovaný Malmö protokol 25 - 40 IU/kg/infuze).
Lékařské návštěvy budou probíhat v 3měsíčních intervalech (+ 5 dnů) až do konce studie.
Týdně budou probíhat i telefonáty pacientům (rodičům).
1 měsíční období, kdy bude hodnocena kapacita tvorby trombinu, následuje 6 měsíců „individuálně“ přizpůsobeného režimu profylaxe podle výsledků TGT.
Lékařské návštěvy budou probíhat v 3měsíčních intervalech (+ 5 dnů) až do konce studie.
Týdně budou probíhat i telefonáty pacientům (rodičům).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Spotřeba koncentrátu srážecích faktorů
Časové okno: 13 měsíců
|
13 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet spontánních krvácení
Časové okno: 13 měsíců
|
13 měsíců
|
|
Počet spontánních kloubních krvácení
Časové okno: 13 měsíců
|
13 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Yesim Dargaud, MD, PhD, Hospices Civils de Lyon, France
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2009
Primární dokončení (Aktuální)
1. září 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. října 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. října 2009
První zveřejněno (Odhad)
14. října 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
14. května 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. května 2013
Naposledy ověřeno
1. října 2009
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2007.482
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na FVIII
-
Novo Nordisk A/SDokončenoVrozená porucha krvácení | Vrozený nedostatek FVIISlovensko, Izrael, Španělsko, Indie, Írán, Islámská republika, Pákistán, Krocan, Německo, Srbsko, Itálie, Řecko, Thajsko, Francie, Spojené státy, Hongkong, Venezuela