Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Indywidualnie dopasowana profilaktyka u pacjentów z ciężką hemofilią A (OPTIPHASE)

13 maja 2013 zaktualizowane przez: Hospices Civils de Lyon

Optymalizacja profilaktyki u pacjentów z ciężką postacią hemofilii typu A poprzez dostosowanie infuzji do indywidualnych potrzeb pacjentów za pomocą skalibrowanego automatycznego testu wytwarzania trombiny

Pacjenci z ciężką hemofilią A nie mają czynnika krzepnięcia FVIII i cierpią na samoistne i traumatyczne krwawienia. W przypadku braku leczenia, częste krwawienia do stawów prowadzą do ich ciężkiego zniszczenia. W latach 60. opracowano terapię profilaktyczną polegającą na regularnym wlewie czynnika krzepnięcia w celu utrzymania poziomu krzepnięcia na wystarczająco wysokim poziomie, aby zapobiec epizodom samoistnych krwawień. Profilaktykę rozpoczyna się już we wczesnym wieku przed ukończeniem 2 roku życia lub po pierwszym krwawieniu ze stawu. Doświadczenie z Malmö wskazuje, że leczenie jest najskuteczniejsze, gdy jest podawane w dużych dawkach co najmniej 3 razy w tygodniu. Jednak tak intensywne leczenie u młodych chłopców może być bardzo trudne do przeprowadzenia w przypadku leczenia domowego. Obecnie nie ma międzynarodowych zaleceń dotyczących schematów leczenia profilaktycznego. Ze względu na wysoki koszt i ograniczoną dostępność koncentratów czynnika, dawkowanie jest ważnym zagadnieniem w profilaktyce. Ostatnio wykazano, że 24 godziny po podaniu koncentratu czynnika VIII u pacjentów z podobnymi stężeniami czynnika VIII zdolność wytwarzania trombiny może być istotnie różna. Ponadto, niezależnie od poziomu czynnika VIII, stwierdzono korelację między fenotypem ciężkiego klinicznego krwawienia a zdolnością wytwarzania trombiny. Celem niniejszego badania klinicznego jest ocena testu wytwarzania trombiny jako głównego zastępczego markera do oceny zdolności krzepnięcia chorych na hemofilię w ramach profilaktyki. Optymalizacja leczenia profilaktycznego do fenotypu pacjenta bez utraty skuteczności klinicznej może znacząco poprawić jakość życia pacjentów, uchronić dzieci chore na hemofilię przed artropatią i być może ograniczyć koszty leczenia profilaktycznego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lyon, Francja, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 45 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ciężka hemofilia A (FVIII < 1 j.m./dl)
  • Obecnie w trakcie terapii profilaktycznej podawanej co najmniej 3 razy w tygodniu z kliniczną skutecznością
  • Wiek: 6 - 45 lat
  • Odpowiedni dostęp żylny u dorosłych i dzieci, tj. obecność 2 lub więcej dobrej jakości żył obwodowych, aby uniknąć konieczności stosowania centralnego urządzenia żylnego. Wymagana jest jedna żyła obwodowa do infuzji czynnika VIII i druga do pobierania krwi.
  • Kompetentny w leczeniu domowym i terapii infuzyjnej (pacjent lub rodzice)
  • Zdolność pacjenta lub rodziny (w przypadku osób nieletnich) do wyrażenia świadomej zgody
  • Pacjent objęty francuskim systemem ubezpieczeń społecznych.

Kryteria wyłączenia:

  • Wiek < 6 lat i > 45 lat
  • Hemofilia A z udokumentowaną historią inhibitora
  • Klinicznie objawowa choroba wątroby (potwierdzona m.in. rozpoznanie marskości wątroby, nadciśnienie wrotne, wodobrzusze, PT > 5 sekund powyżej górnej granicy normy)
  • Liczba płytek krwi < 100x109/l
  • Planowana planowa operacja w ciągu 13 miesięcy
  • Słaby dostęp żylny zgodnie z kryteriami włączenia
  • Obecność udokumentowanego złącza docelowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: zwykły schemat profilaktyki
Wszyscy pacjenci będą otrzymywać zwykły schemat profilaktyki przez pierwsze 6 miesięcy
Lek: FVIII
6-miesięczna kuracja profilaktyczna, podawana 3 lub 4 razy w tygodniu zgodnie ze schematem wyjściowym pacjenta (standaryzowany protokół Malmö 25 - 40 IU/kg/wlew). Wizyty lekarskie będą odbywać się w odstępach 3-miesięcznych (+ 5 dni) do końca badania. Co tydzień będą również wykonywane telefony do pacjentów (rodziców).
Lek: FVIII
Okres 1 miesiąca, podczas którego zostanie oceniona zdolność do generowania trombiny, a następnie 6 miesięcy „indywidualnie” dostosowanego schematu profilaktyki zgodnie z wynikami TGT. Wizyty lekarskie będą odbywać się w odstępach 3-miesięcznych (+ 5 dni) do końca badania. Co tydzień będą również wykonywane telefony do pacjentów (rodziców).
Eksperymentalny: indywidualnie dobrany schemat profilaktyki
Wszyscy pacjenci otrzymają indywidualnie dostosowany schemat profilaktyki zgodnie z wynikami TGT w drugim okresie 6 miesięcy.
Lek: FVIII
6-miesięczna kuracja profilaktyczna, podawana 3 lub 4 razy w tygodniu zgodnie ze schematem wyjściowym pacjenta (standaryzowany protokół Malmö 25 - 40 IU/kg/wlew). Wizyty lekarskie będą odbywać się w odstępach 3-miesięcznych (+ 5 dni) do końca badania. Co tydzień będą również wykonywane telefony do pacjentów (rodziców).
Lek: FVIII
Okres 1 miesiąca, podczas którego zostanie oceniona zdolność do generowania trombiny, a następnie 6 miesięcy „indywidualnie” dostosowanego schematu profilaktyki zgodnie z wynikami TGT. Wizyty lekarskie będą odbywać się w odstępach 3-miesięcznych (+ 5 dni) do końca badania. Co tydzień będą również wykonywane telefony do pacjentów (rodziców).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Spożycie koncentratu czynnika krzepnięcia
Ramy czasowe: 13 miesięcy
13 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba samoistnych krwawień
Ramy czasowe: 13 miesięcy
13 miesięcy
Liczba samoistnych krwawień do stawów
Ramy czasowe: 13 miesięcy
13 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Śledczy

  • Główny śledczy: Yesim Dargaud, MD, PhD, Hospices Civils de Lyon, France

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 października 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 października 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 października 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

14 maja 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 maja 2013

Ostatnia weryfikacja

1 października 2009

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2007.482

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na FVIII

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Russia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj