Pleriksafor ja Sargramostim (GM-CSF) allogeenisten sisarusten luovuttajien mobilisointiin

Sisällyttämiskriteerit:

Lahjoittajien kelpoisuus

• Luovuttaja on 18-65-vuotias.
• Jos luovuttaja on nainen ja hedelmällisessä iässä, luovuttajan on oltava ei-raskaana, hän ei saa imettää ja suostua käyttämään asianmukaista ehkäisyä.
• Luovuttaja on 6/6 HLA-yhteensopiva sisarus, joka on valmis luovuttamaan PBSC:n siirtoa varten.
• Luovuttajalla on riittävä sydämen toiminta, eikä hänellä ole aiemmin ollut kongestiivista sydämen vajaatoimintaa eikä eteisvärinää tai kammiotakyarytmiaa.
• Luovuttajan munuaisten toiminta on riittävä laskennallisen seerumin kreatiniinipuhdistuman mukaan naisilla ≥56 ml/min ja miehillä ≥64 ml/min.
• Luovuttajalla on riittävä maksan toiminta, jonka määrittelee kokonaisbilirubiini < 2x normaali tai maksafibroosin/kirroosin puuttuminen.
• Luovuttajalla on riittävä neurologinen toiminta, jonka määrittelee EI todisteita vakavasta keskus- tai perifeerisesta neurologisesta poikkeavuudesta. Ei aiempaa aivoverenkiertohäiriötä tai kouristushäiriötä, joka olisi vaatinut kouristuksia estävää lääkitystä.
• Luovuttajan tulee olla HIV-1&2-vasta-aine ja HTLV-I&II-vasta-aine seronegatiivinen FDA:n hyväksymän testin mukaan.
• Luovuttajan ECOG-suorituskykytilan on oltava 0 tai 1.
• Luovuttajan on osoitettava kykynsä noudattaa tutkimusohjelmaa.
• Luovuttajalla ei saa olla aktiivista infektiota tutkimukseen saapuessaan.
• Luovuttajalla ei ole aktiivista alkoholin tai päihteiden väärinkäyttöä 6 kuukauden sisällä tutkimukseen saapumisesta.
• Luovuttaja ei ole tällä hetkellä mukana muussa tutkittavassa ainetutkimuksessa.
• Luovuttajalla ei ole sairautta, joka kliinisen tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi hänen arviointiaan.
• Luovuttajan kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja.

Vastaanottajan kelpoisuus

• Vastaanottajalla on oltava saatavilla GM-CSF + pleriksafor mobilisoidun tuotteen onnistunut kokoelma. Kun riittävää kokoelmaa ei saada, käytetään G-CSF:ää ja joidenkin vastaanottajien on ehkä saatava yhdistelmätuote mobilisoiduista soluista pleriksaforin + GM-CSF:n ja G-CSF:n mobilisoitujen solujen kanssa. Vastaanottajia, jotka saavat alle 2,0 x 106 CD34+-solua/kg/vastaanottajan todellinen paino kuuden päivän GM-CSF:n ja kahden päivän IV-pleriksaforin jälkeen, ei pidetä "kelpoisina", vaan niitä noudatetaan protokollan mukaisesti vain turvallisuussyistä.
• Vastaanottaja on 18-65-vuotias.
• Vastaanottaja on halukas ja hänellä on 6/6 HLA-vastaava sisarus, joka on valmis luovuttamaan PBSC:n siirtoa varten.
• Vastaanottajan on annettava allekirjoitettu tietoinen suostumus.
• Jos nainen on hedelmällisessä iässä, vastaanottajan tulee olla ei-raskaana, ei imetä ja käyttää asianmukaista ehkäisyä.

• Vastaanottajalla on oltava jokin seuraavista diagnooseista:

  • Akuutti myelooinen leukemia (AML) ensimmäisessä tai myöhemmässä remissiossa tai relapsivaiheessa,
  • Akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL) ensimmäisessä tai myöhemmässä remissiossa tai relapsivaiheessa,
  • Myelodysplastinen oireyhtymä, joko keskitaso 1 tai 2, tai korkea riski kansainvälisen ennustepisteytysjärjestelmän mukaan,
  • Krooninen myelooinen leukemia (CML) nopeutetussa tai toisessa kroonisessa vaiheessa,
  • Non-Hodgkinin lymfooma (NHL) tai Hodgkinin tauti (HD) toisessa tai sitä suuremmassa täydellisessä remissiossa, osittaisessa remissiossa tai refraktaarisessa relapsissa,
  • Krooninen lymfaattinen leukemia (CLL), Rai-vaihe 2–4, epäonnistuu vähintään kahdessa aikaisemmassa hoito-ohjelmassa, TAI
  • Multippeli myelooma (MM), vaihe 2-3.
  • Myeloproliferatiivinen häiriö tai kasvain
• Vastaanottajalla tulee olla riittävä sydämen toiminta ja vasemman kammion ejektiofraktion ≥ 40 %.
• Vastaanottajalla on oltava riittävä keuhkojen toiminta, joka määritellään EI vakavaksi tai oireelliseksi rajoittavaksi tai obstruktiiviseksi keuhkosairaudeksi, ja muodollinen keuhkojen toimintatesti osoittaa FEV1 ≥ 50 % ennustetusta ja DLCO ≥ 40 % ennustetusta hemoglobiinilla korjattuna.
• Vastaanottajalla on oltava riittävä munuaisten toiminta, kuten seerumin kreatiniinipuhdistuma (Cockcroft-Gault-yhtälö) on ≥56 ml/min naisilla ja ≥64 ml/min normaalilla miehillä
• Vastaanottajalla on oltava riittävä maksan toiminta, jonka määrittelee kokonaisbilirubiini < 2x normaali tai maksafibroosin/kirroosin puuttuminen.
• Vastaanottajalla on oltava riittävä neurologinen toiminta siten kuin EI ole todisteita vakavasta keskus- tai perifeerisesta neurologisesta poikkeavuudesta. Potilaat, joilla on aiemmin ollut keskushermoston kasvain, ovat kelvollisia, jos heillä ei ole oireita tai merkkejä ja keskushermosto on nyt vapaa taudista lannepunktion ja aivojen CT-skannauksen perusteella.
• Vastaanottajalla ei saa olla näyttöä aktiivisesta infektiosta valmistelevan elinsiirto-ohjelman tai siirron aikana.
• Vastaanottajan tulee olla HIV-1&2-vasta-aine ja HTLV-I & II-vasta-aine sero-negatiivinen FDA:n hyväksymän testin mukaan.
• Vastaanottajan ECOG-suorituskykytila ​​on 0 tai 1.
• Vastaanottajan on osoitettava kykynsä noudattaa lääketieteellistä hoito-ohjelmaa.
• Vastaanottajalla ei saa olla aktiivista alkoholin tai päihteiden väärinkäyttöä 6 kuukauden kuluessa tutkimukseen saapumisesta.
• Vastaanottajaa ei saa olla rekisteröityneenä toiselle tutkimusagentille samanaikaisesti.
• Vastaanottajalla ei saa olla sairautta, joka kliinisen tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi potilaan arviointia.
• Vastaanottajan elinajanodote on oltava yli 4 viikkoa.
• Sekä miehet että naiset sekä kaikkien rotujen ja etnisten ryhmien jäsenet ovat oikeutettuja tähän kokeeseen.

Poissulkemiskriteerit:

Luovuttajien poissulkemiskriteerit edellä mainittujen lisäksi

• Luovuttaja ei saa saada muita tutkimusaineita.
• Luovuttajalla ei ehkä ole aiemmin ollut allergisia reaktioita, jotka johtuvat pleriksaforin tai GM-CSF:n kanssa samankaltaisista kemiallisista tai biologisista koostumuksista, tai tunnettua yliherkkyyttä hiivaperäisille tuotteille tai jollekin tuotteen komponentille.