CF101:n kokeilu kuivasilmäsairautta sairastavien potilaiden hoitoon
Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoisnaamioinen, lumekontrolloitu, annoksen löytävä, rinnakkaisryhmätutkimus päivittäisen suun kautta annetun CF101:n turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on kohtalainen tai vaikea kuivasilmäsairaus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat satunnaistetaan saamaan joko CF101:tä 0,1 mg, CF101:tä 1,0 mg tai vastaavaa lumelääkettä suun kautta kahdesti päivässä (BID) 24 viikon ajan. Enintään 4 viikon mittainen seulontajakso, joka sisältää 2 viikon sisäänajojakson, edeltää 24 viikon hoitojaksoa, jota seuraa 2 viikon seurantajakso.
Seulontakäynnillä potilaille tehdään täydellinen lääketieteellinen ja oftalmologinen historia, lääkityshistoria, fyysinen tutkimus (mukaan lukien pituus, paino, istuva verenpaine, pulssi ja lämpötila), oftalminen tutkimus ja kliiniset laboratoriotutkimukset. Sairauden aktiivisuus arvioidaan käyttämällä fluoreseiinivärjäystä, Schirmer-testiä anestesian kanssa ja ilman, Ocular Surface Disease Index© ja kyynelten hajoamisaikaa.
Tukikelpoiset potilaat aloittavat 2 viikon mittaisen sisäänkäynnistysjakson 4 viikon seulontajakson aikana, jonka aikana heitä ohjeistetaan lopettamaan kaikkien paikallisesti käytettävien silmälääkkeiden käyttö REFRESH TEARS® -voitelusilmätipat lukuun ottamatta. Lähtötilanteessa potilaat, jotka suorittavat onnistuneesti 2 viikon sisäänajojakson ja ovat uudelleen oikeutettuja osallistumaan, satunnaistetaan saamaan heille määrättyä lääkitystä (CF101 0,1 mg, CF101 1,0 mg tai vastaava lumelääke) otettavaksi suun kautta kahdesti päivässä BID 24 viikon ajan. Potilaat palaavat arviointeja ja uutta tutkimuslääkitystä varten viikoilla 2, 4, 8, 12, 16 ja 20; viikolla 24 hoidon lopullista arviointia varten; ja viikolla 26 2 viikon hoidon ulkopuoliselle seurantakäynnille.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Haifa, Israel, 31048
- Bnei Zion Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, 18 vuotta täyttänyt;
Sinulla on diagnosoitu keskivaikea tai vaikea vesipitoinen kuivasilmäisyys (mukaan lukien Sjögrenin oireyhtymä kuivasilmäisyydestä), jonka määrittelevät:
- Positiivinen sarveiskalvon fluoreseiinivärjäys (FS), joka määritellään sarveiskalvon pistemäisenä fluoreseiinivärjäytymispisteenä ≥ 4 kummassakin silmässä National Eye Institute -arviointiasteikolla, joka summataan 5 alueelta kullakin 0-3 pisteytysasteikolla; JA
- FS-pistemäärä ≥2 vähintään yhdellä sarveiskalvon alueella; JA
- Schirmer-testin (ST) pistemäärä (ilman anestesiaa) ≥1 mm ja < 7 mm/5 min kummassakin silmässä; JA
- OSDI-pisteet ≥20;
- Keski-sarveiskalvon FS-pistemäärä ≥2 vähintään yhdessä silmässä;
- Haluaa käyttää muita paikallisia silmähoitoja, paitsi säilöntämättömiä REFRESH® tekokyyneleitä enintään 4 kertaa päivässä kokeen ajan (mukaan lukien 2 viikon sisäänajojakso, 24 viikon hoitojakso ja 2 -viikkoinen seurantajakso);
- halukas luopumaan silmänympäryskosmeettisesta levityksestä kokeen ajaksi;
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti seulonnan aikana ja koko tutkimuksen ajan, jotta he voivat osallistua tutkimukseen ja jatkaakseen osallistumista siihen;
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on oltava valmiita käyttämään kahta tutkijan riittävinä pitämää ehkäisymenetelmää (esimerkiksi suun kautta otettavat ehkäisytabletit ja estemenetelmä), jotta he voivat osallistua tutkimukseen ja jatkaakseen osallistumista siihen;
- Kyky suorittaa tutkimus protokollan mukaisesti; ja
- Kyky ymmärtää ja antaa kirjallinen tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Sjögrenin oireyhtymä, johon liittyy merkittävä systeeminen ei-eksokriiniset rauhasten osallisuus, joka tutkijan mielestä häiritsisi tutkimuksen suorittamista;
- Stevens-Johnsonin oireyhtymä;
- Metotreksaatin tai systeemisen syklosporiinin käyttö 3 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä;
- mistä tahansa muusta sairautta muokkaavasta reumalääkkeestä 2 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä;
- Minkä tahansa antireumaattisen biologisen aineen käyttö 2 kuukauden tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen seulontakäyntiä sen mukaan, kumpi on pidempi;
- Suun kautta otettavien kortikosteroidien käyttö > 10 mg prednisonia tai vastaavaa päivässä;
- Paikallisten steroidien käyttö 4 viikon aikana ennen seulontakäyntiä ja tutkimuksen ajan;
- Paikallisten siklosporiinisilmätippojen vastaanotto 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä ja tutkimuksen ajan;
- Suun kautta otettavan statiinin tai omega-3-rasvahappoa sisältävän valmisteen käyttö, ellei annos ole ollut vakaa vähintään 3 kuukauden ajan ja pysyy sellaisena koko tutkimuksen ajan;
- Muu krooninen silmäsairaus kuin vesipitoinen kuiva silmä, joka vaatii paikallista hoitoa;
- Palovamman jälkeinen silmävamma;
- Silmän herpes simplex -virusinfektio;
- Piilolinssien samanaikainen käyttö tai käyttö 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä;
- Jatkuva silmänsisäinen tulehdus tai infektio;
- Aktiivinen anteriorinen blefariitti, joka on enemmän kuin lievä, määritellään vähäiseksi ripsien tyvessä olevaksi kuoritukseksi eikä tulehduksen merkkejä;
- Meibomin rauhasten toimintahäiriö (MGD), joka on suurempi kuin lievä, määritellään lieväksi meibomin rauhasten tukkeutumiseksi ilman kannen reunan tulehdusta;
- Kyynelpisteen kirurginen tukkeuma, mukaan lukien pistetulppien asettaminen, 3 kuukauden sisällä seulontakäynnistä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CF101 0,1 mg
Koehenkilöt satunnaistettiin saamaan CF 101 0,1 mg suun kautta kahdesti päivässä 24 viikon ajan
|
suullisesti 12h
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: CF101 1 mg
Koehenkilöt satunnaistettiin saamaan CF 101 1,0 mg suun kautta kahdesti päivässä 24 viikon ajan
|
suullisesti 12h
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Koehenkilöt satunnaistettiin saamaan vastaavaa lumelääkettä suun kautta kahdesti päivässä 24 viikon ajan
|
suullisesti 12h
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, jotka selvisivät sarveiskalvon värjäytymisestä kokonaan (eli sarveiskalvon FS-pistemäärä = 0) viikolla 24
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Sarveiskalvon värjäytymisen täydellinen poistaminen fluoreseiinivärjäyksellä (FS).
Ensisijainen tehokkuusanalyysi suoritettiin 1 silmälle (kohdesilmä), joka määriteltiin silmäksi, jolla on suurempi sarveiskalvon FS-arvo lähtötasolla.
Jos molemmilla silmillä oli sama sarveiskalvon FS-arvo lähtötasolla, kohdesilmä katsottiin silmäksi, jonka sarveiskalvon keskusvärjäytysarvo oli suurempi lähtötasolla.
Sarveiskalvon FS määritellään sarveiskalvon pistemäiseksi fluoreseiinivärjäytymispisteeksi kummassakin silmässä National Eye Institute -arviointiasteikolla, joka summattu 5 alueelta kullakin 0-3 pisteytysasteikolla.
|
24 viikkoa
|
|
Kohteiden määrä, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Selvitä suun kautta annetun CF 101:n turvallisuus tässä kohderyhmässä.
Haittatapahtumat (AE) ja muutokset elintoimintoissa, fyysinen tutkimus, kliiniset laboratoriotutkimukset (maksa, munuaiset, hematologia, kemia ja virtsaanalyysi), EKG-löydökset, rakolamppu ja oftalminen tutkimus, näöntarkkuus ja silmänpaineen mittaukset.
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden koehenkilöiden määrä, jotka saavuttavat lisäyksen Schirmer-testin repeytymisessä > 9 mm verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
ST-kostutus lisääntyy ≥10 mm:n perustasoon nähden nukutuksessa tai ilman kummassakin silmässä viikolla 24 käyttämällä suodatinpaperinauhaa, joka on asetettu alaluomeen
|
24 viikkoa
|
|
Silmän pintasairausindeksi
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Silmän pintasairausindeksi arvioidaan asteikolla 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa vammaisuutta. Välisumma perustuu 12 kysymykseen, joiden vastaukset vaihtelevat 0 - "ei koskaan" ja 4 - "koko ajan". Vastattujen kysymysten määrä on yhteensä (0 - 12). OSDI lasketaan käyttämällä välisummapisteiden (0-48) summaa kerrottuna 25:llä jaettuna vastattujen kysymysten määrällä (0-12). (eli jos osallistuja vastaa kaikkiin 12 kysymykseen vakavalla tuloksella 4, hänen arvostettu OSDI = [(4 x 12) x 25] / 12 = [48 x 25] / 12 = 100) Mitattu tulos on silmän pintasairausindeksin keskimääräinen muutos lähtötasosta viikolla 24 |
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Michael H Silverman, MD, Can-Fite BioPharma
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CF101-301KCS
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .