Rekombinantti hyytymistekijä IX Fc-fuusioproteiini, BIIB029, tutkimus aiemmin hoidetuilla lapsipotilailla, joilla on hemofilia B (Kids B-LONG)
keskiviikko 16. joulukuuta 2020 päivittänyt: Bioverativ Therapeutics Inc.
Rekombinantin hyytymistekijä IX:n Fc-fuusioproteiinin, BIIB029, turvallisuuden, farmakokinetiikan ja tehon avoin monikeskusarvio verenvuotojaksojen ehkäisyssä ja hoidossa hemofilia B -potilailla
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida rekombinantin ihmisen hyytymistekijä IX Fc -fuusioproteiinin (rFIXFc) turvallisuutta aiemmin hoidetuilla lapsilla, joilla on hemofilia B. Tämän tutkimuksen toissijaiset tavoitteet tässä tutkimuspopulaatiossa ovat seuraavat: arvioida rFIXFc verenvuotojaksojen ehkäisyyn ja hoitoon; arvioida ja arvioida rFIXFc:n farmakokinetiikkaa (PK); arvioida rFIXFc:n kulutusta verenvuotojaksojen ehkäisyyn ja hoitoon
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Aloituskäynnillä (28 ± 7 päivää ennen päivää 1) osallistujat saavat yhden IV-injektion esitutkimuksen FIX-injektiona 10 (±5) minuutin aikana klinikalla lääkärin valvonnassa annoksella 50 IU/kg.
Huuhtelujakso ilman FIX-hoitoa vaaditaan ennen esitutkimuksen FIX:n antamista ja ennen rFIXFc:tä.
PK-arviointi tehdään esitutkimuksella FIX ja myös rFIXFc:llä päivänä 1.
PK-arvioinnin jälkeen osallistujat aloittavat viikoittaisen profylaktisen hoidon rFIXFc:llä noin 50 viikon ajan saadakseen 50 ED:tä.
Yksi ED määritellään 24 tunnin ajanjaksoksi, jonka aikana osallistuja sai yhden tai useamman annoksen rFIXFc:tä, ja ensimmäisen rFIXFc-injektion aika määritellään ED:n alkamiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat
- Research Site
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia
- Research Site
-
-
Western Australia
-
Subiaco, Western Australia, Australia
- Research Site
-
-
-
-
-
Johannesburg, Etelä-Afrikka
- Research Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
- Research Site
-
-
-
-
-
Basingstoke, Yhdistynyt kuningaskunta
- Research Site
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- Research Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat
- Research Site
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
- Research Site
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
- Research Site
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Yhdysvallat
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Vaikea hemofilia B määritellään ≤ 2 IU/dl (≤ 2 %) endogeeninen FIX
- Mies < 12 vuotta ja paino ≥ 13 kg
- Vähintään 50 dokumentoitua FIX-altistuspäivää
- Ei historiaa tai tällä hetkellä havaittavissa olevaa inhibiittoria
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Muut hyytymishäiriöt hemofilia B:n lisäksi
- FIX- tai IV-immunoglobuliinin antoon liittyvä anafylaksia historiassa
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: rFIXFc Ennaltaehkäisy
Lähtötilanteessa ja päivänä 1 osallistujat saavat yhden suonensisäisen (IV) injektion prestudia FIX ja rFIXFc, vastaavasti, 10 (±5) minuutin aikana annoksella 50 IU/kg. Heti viimeisen PK-näytteenoton jälkeen ensimmäinen profylaktinen annos, noin 50-60 IU/kg, annetaan klinikalla IV-injektiona. Annosta voitiin suurentaa tai pienentää 10 IU/kg:n välein; nostaminen enintään 100 IU/kg:iin ja antotiheys enintään kahdesti viikossa sallittiin ohjeiden mukaisesti. |
RFIXFc-pullot yhdistettiin tarpeen mukaan todellisen leimatun tehon perusteella osallistujan lasketun annoksen saavuttamiseksi.
Injektiopullon osittainen käyttö sallittiin lasketun annoksen saavuttamiseksi.
Muut nimet:
Esitutkimuksen FIX-injektiopullot (osallistujien toimittamat) yhdistettiin tarpeen mukaan nimellisen merkityn tehokkuuden perusteella (esim. 250 IU, 500 IU ja 1000 IU), jotta saavutettiin osallistujan laskettu annos.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tekijän IX (FIX) estäjän kehittymisen esiintyminen
Aikaikkuna: Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää tai enintään 50 ED, jos saavutetaan ennen viikkoa 50
|
Inhibiittoritestin tulos ≥ 0,6 Bethesda-yksikköä (BU)/ml, joka vahvistettiin kahdella erillisellä näytteellä, jotka otettiin 2–4 viikon välein, katsottiin positiiviseksi.
Molemmat testit oli määrä suorittaa keskuslaboratoriossa käyttäen Nijmegen-modifioitua Bethesda-määritystä.
Kaikkien positiivisten inhibiittoreiden ilmaantuvuuksista tehtiin yhteenveto niille osallistujille, joilla oli ≥ 50 altistuspäivää (EDs) rFIXFc:lle.
Lisäksi yhteenveto tehtiin kaikkien osallistujien esiintyvyydestä riippumatta heidän rFIXFc:n aiheuttamista ED-oireista.
Tarkka 95 % luottamusväli niiden osallistujien osuudelle, joilla oli vahvistettu inhibiittori, laskettiin käyttämällä Clopper-Pearsonin tarkkaa menetelmää binomiaaliselle osuudelle.
|
Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää tai enintään 50 ED, jos saavutetaan ennen viikkoa 50
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus
Aikaikkuna: Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää (vaikutusaika kuvauksen mukaisesti)
|
Vuosittainen verenvuotonopeus = (vuotojaksojen lukumäärä tehojakson aikana / päivien kokonaismäärä tehojakson aikana)*365,25.
Tehoaika alkaa ensimmäisellä ennaltaehkäisevällä rFIXFc-annoksella ja päättyy viimeiseen annokseen (ennaltaehkäisyyn tai verenvuotojaksoon).
Leikkaus/kuntoutusjaksot ja PK-arviointijaksot eivät sisälly tehojaksoon.
Verenvuotojakso alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä verenvuotojakson hoidosta, jonka aikana kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai injektiot, joiden välillä oli enintään 72 tuntia, katsottiin samanlaisiksi. verenvuotojakso.
Kaikki verenvuotojakson hoitoon annetut injektiot, jotka otettiin yli 72 tuntia edellisen jälkeen, katsottiin ensimmäisenä injektiona uuden verenvuotojakson hoitamiseksi samassa paikassa.
Kaikki verenvuoto eri paikassa katsottiin erilliseksi verenvuotojaksoksi riippumatta ajasta edellisestä injektiosta.
|
Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää (vaikutusaika kuvauksen mukaisesti)
|
|
Vuosittainen nivelverenvuoto (spontaani)
Aikaikkuna: Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää (vaikutusaika kuvauksen mukaisesti)
|
Spontaanien nivelvuotojakson vuotuinen vuotonopeus = (nämä kriteerit täyttävien verenvuotojaksojen määrä tehokkuusjakson aikana / päivien kokonaismäärä tehojakson aikana)*365,25.
Tehoaika alkaa ensimmäisellä ennaltaehkäisevällä rFIXFc-annoksella ja päättyy viimeiseen annokseen (ennaltaehkäisyyn tai verenvuotojaksoon).
Leikkaus/kuntoutusjaksot ja PK-arviointijaksot eivät sisälly tehojaksoon.
Verenvuotojakso alkoi ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyi ≤ 72 tuntia verenvuotojakson viimeisen hoidon jälkeen, jolloin kaikki verenvuotooireet samassa paikassa tai ≤ 72 tunnin välein annetut injektiot katsottiin samana vuotojaksona.
Kaikki verenvuotojakson hoitoon annetut injektiot, jotka otettiin yli 72 tuntia edellisen 1:n jälkeen, katsottiin ensimmäisenä injektiona uuden verenvuotojakson hoitamiseksi samassa paikassa.
Kaikki verenvuoto eri paikassa katsottiin erilliseksi verenvuotojaksoksi riippumatta ajasta edellisestä injektiosta.
|
Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää (vaikutusaika kuvauksen mukaisesti)
|
|
Osallistujan arvio verenvuotojakson hoitoon tarkoitettujen injektioiden vasteesta
Aikaikkuna: Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää
|
Osallistujan arvio vasteesta (hoitajan toimittama) ensimmäiseen rFIXFc-injektioon kunkin verenvuotojakson kohdalla.
Prosenttiosuudet perustuivat niiden verenvuotojaksojen lukumäärään, joihin saatiin vaste ensimmäisellä injektiolla, käyttäen seuraavaa 4-pisteistä asteikkoa: erinomainen = äkillinen kivunlievitys ja/tai verenvuodon oireiden paraneminen noin 8 tunnin sisällä ensimmäisen injektion jälkeen; hyvä = selvä kivunlievitys ja/tai verenvuodon oireiden paraneminen noin 8 tunnin sisällä injektiosta, mutta mahdollisesti useamman kuin yhden injektion 24–48 tunnin kuluttua paraneminen kokonaan; kohtalainen = todennäköinen tai vähäinen hyödyllinen vaikutus 8 tunnin sisällä ensimmäisestä injektiosta ja vaatii useamman kuin yhden injektion; ei vastetta = ei parannusta tai tila paheni noin 8 tunnin sisällä ensimmäisen injektion jälkeen.
|
Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää
|
|
Lääkärin yleinen arvio osallistujan reaktiosta rFIXFc-hoitoon
Aikaikkuna: Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää
|
Tutkijat arvioivat kunkin osallistujan vasteen hänen rFIXFc-hoitoon käyttämällä 4-pisteistä asteikkoa: erinomainen = verenvuotokohtaukset reagoivat ≤ tavanomaiseen ruiskemäärään tai ≤ tavanomaiseen rFIXFc-annokseen tai läpimurtoverenvuoto profylaktian aikana oli ≤ tavallisesti havaittu; tehokas = useimmat verenvuotojaksot reagoivat samaan määrään injektioita ja annoksia, mutta jotkut vaativat enemmän injektioita tai suurempia annoksia, tai läpimurtoverenvuoto lisääntyi hieman; osittain tehokkaat = verenvuotojaksot vaativat useimmiten odotettua enemmän injektioita ja/tai suurempia annoksia, tai riittävä läpimurtoverenvuotojen estäminen ennaltaehkäisyn aikana vaati useammin injektioita ja/tai suurempia annoksia; tehoton = rutiini epäonnistuminen hemostaasin hallinnassa tai hemostaattinen hallinta vaati lisäaineita.
Prosentit perustuvat vastausten kokonaismäärään. useita vastauksia per osallistuja lasketaan.
|
Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää
|
|
Vuosittainen rFIXFc-kulutus injektiotyypin mukaan
Aikaikkuna: Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää (vaikutusaika kuvauksen mukaisesti)
|
Vuosittainen rFIXFc:n kulutus verenvuodon ehkäisyyn (profylaktinen), verenvuodon hoitoon ja muihin rFIXFc-injektioihin.
Kulutus lasketaan tehojaksolle.
Tehoaika alkoi ensimmäisellä profylaktisella rFIXFc-annoksella ja päättyi viimeiseen annokseen (annostelun syystä riippumatta).
Leikkaus/kuntoutus ja PK-arviointijaksot eivät sisältyneet tehokkuusjaksoon.
Vuosittainen kulutus = (kokonais IU/kg tutkimushoitoa, joka on saatu tehokkuusjakson aikana / päivien kokonaismäärä tehojakson aikana)*365,25.
Osallistujat, joilla ei ollut tiettyä injektiotyyppiä, lasketaan saaneiksi nolla injektiota kyseiselle tyypille.
|
Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää (vaikutusaika kuvauksen mukaisesti)
|
|
Päivien lukumäärä viimeisestä profylaksiruiskeesta spontaaniin verenvuotojaksoon
Aikaikkuna: Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää (vaikutusaika kuvauksen mukaisesti)
|
Päivien lukumäärä viimeisestä profylaksiruiskeesta uuden spontaanin verenvuotojakson alkamiseen analysoituna kaikkien arvioitavien verenvuotojaksojen osalta osallistujaa ja jaksoa kohti tehokkuusjakson perusteella.
Arvioitavissa olevat verenvuotojaksot ovat sellaisia, joille on saatavilla sekä päivämäärä että kellonaika sekä vuotojakson alkamiselle että edelliselle profylaktiselle injektiolle.
Tehoaika alkaa ensimmäisellä ennaltaehkäisevällä rFIXFc-annoksella ja päättyy viimeiseen annokseen (ennaltaehkäisyyn tai verenvuotojaksoon).
Leikkaus/kuntoutusjaksot ja PK-arviointijaksot eivät sisälly tehojaksoon.
Osallistujakohtaisissa arvoissa päivien lukumäärä viimeisestä profylaktisesta ruiskeesta spontaaniin verenvuotojaksoon lasketaan keskiarvo kaikista arvioitavista spontaaneista verenvuotojaksoista osallistujaa kohti.
|
Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää (vaikutusaika kuvauksen mukaisesti)
|
|
Verenvuotojakson ratkaisemiseen tarvittavien injektioiden määrä
Aikaikkuna: Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää (vaikutusaika kuvauksen mukaisesti)
|
Verenvuotojakson ratkaisemiseen tarvittavien injektioiden määrä osallistujaa ja jaksoa kohti tehokkuusjakson perusteella.
Tehoaika alkaa ensimmäisellä ennaltaehkäisevällä rFIXFc-annoksella ja päättyy viimeiseen annokseen (ennaltaehkäisyyn tai verenvuotojaksoon).
Leikkaus/kuntoutusjaksot ja PK-arviointijaksot eivät sisälly tehojaksoon.
Kaikki pistokset, jotka on annettu verenvuotojakson ensimmäisestä oireesta verenvuotojakson viimeiseen päivämäärään/aikaan asti, lasketaan.
Verenvuotojakson paraneminen määritellään siten, että vuotojakson injektion jälkeen ei ole merkkejä verenvuodosta.
Osallistujakohtaisten arvojen osalta kunkin verenvuotojakson ratkaisemiseen tarvittavien injektioiden määrä lasketaan kaikkien verenvuotojaksojen keskiarvoina osallistujaa kohti.
|
Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää (vaikutusaika kuvauksen mukaisesti)
|
|
Verenvuotojakson ratkaisemiseen tarvittava kokonaisannos
Aikaikkuna: Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää (vaikutusaika kuvauksen mukaisesti)
|
Kokonaisannos, joka tarvitaan verenvuotojakson ratkaisemiseen osallistujaa ja jaksoa kohti, tehokkuusjakson perusteella.
Tehoaika alkaa ensimmäisellä ennaltaehkäisevällä rFIXFc-annoksella ja päättyy viimeiseen annokseen (ennaltaehkäisyyn tai verenvuotojaksoon).
Leikkaus/kuntoutusjaksot ja PK-arviointijaksot eivät sisälly tehojaksoon.
"Verenvuotojaksoa kohti" -arvojen osalta kunkin vuotojakson kokonaisannos on kaikkien kyseisen vuotojakson hoitoon annettujen injektioiden aikana annettujen annosten summa (IU/kg).
Osallistujakohtaisissa arvoissa kunkin verenvuotojakson ratkaisemiseen käytetty kokonaisannos (IU/kg) lasketaan kaikkien verenvuotojaksojen keskiarvoina osallistujaa kohti.
|
Jopa 50 viikkoa +/- 7 päivää (vaikutusaika kuvauksen mukaisesti)
|
|
Plasman maksimiaktiivisuus (Cmax; yksivaiheinen aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika [aPTT] hyytymismääritys)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28±7 päivää ennen päivää 1) Prestudy FIX Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 48 ± 4 tuntia annoksen jälkeen. Päivä 1 rFIXFc Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 minuuttia, 3 tuntia ± 30 minuuttia, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 72 ± 7 tuntia, 120 ± 12 tuntia, 168 ± 16 tuntia annoksen jälkeen.
|
Cmax: suurin plasman FIX-aktiivisuus annosteluvälin aikana.
Cmax-arvot säädettiin nimellisannokseen 50 IU/kg.
Geometrisen keskiarvon 95 %:n luottamusväli perustuu t-tilastoihin, jotka on muunnettu takaisin log-asteikosta.
|
Lähtötilanne (28±7 päivää ennen päivää 1) Prestudy FIX Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 48 ± 4 tuntia annoksen jälkeen. Päivä 1 rFIXFc Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 minuuttia, 3 tuntia ± 30 minuuttia, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 72 ± 7 tuntia, 120 ± 12 tuntia, 168 ± 16 tuntia annoksen jälkeen.
|
|
Terminaalin puoliintumisaika (t1/2; yksivaiheinen aPTT-hyytymismääritys)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28±7 päivää ennen päivää 1) Prestudy FIX Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 48 ± 4 tuntia annoksen jälkeen. Päivä 1 rFIXFc Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 minuuttia, 3 tuntia ± 30 minuuttia, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 72 ± 7 tuntia, 120 ± 12 tuntia, 168 ± 16 tuntia annoksen jälkeen.
|
t1/2: aika, joka tarvitaan, jotta lääkkeen pitoisuus saavuttaa puolet alkuperäisestä arvostaan kehossa.
Lokeroimattomat menetelmät.
Geometrisen keskiarvon 95 %:n luottamusväli perustuu t-tilastoihin, jotka on muunnettu takaisin log-asteikosta.
|
Lähtötilanne (28±7 päivää ennen päivää 1) Prestudy FIX Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 48 ± 4 tuntia annoksen jälkeen. Päivä 1 rFIXFc Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 minuuttia, 3 tuntia ± 30 minuuttia, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 72 ± 7 tuntia, 120 ± 12 tuntia, 168 ± 16 tuntia annoksen jälkeen.
|
|
Puhdistus (CL; yksivaiheinen aPTT-hyytymismääritys)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28±7 päivää ennen päivää 1) Prestudy FIX Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 48 ± 4 tuntia annoksen jälkeen. Päivä 1 rFIXFc Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 minuuttia, 3 tuntia ± 30 minuuttia, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 72 ± 7 tuntia, 120 ± 12 tuntia, 168 ± 16 tuntia annoksen jälkeen.
|
CL: kehon tehokkuuden mitta lääkkeen poistamisessa ja yksikkö on lääkkeestä puhdistetun plasman tai veren tilavuus aikayksikköä kohti.
Lokeroimattomat menetelmät.
Geometrisen keskiarvon 95 %:n luottamusväli perustuu t-tilastoihin, jotka on muunnettu takaisin log-asteikosta.
|
Lähtötilanne (28±7 päivää ennen päivää 1) Prestudy FIX Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 48 ± 4 tuntia annoksen jälkeen. Päivä 1 rFIXFc Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 minuuttia, 3 tuntia ± 30 minuuttia, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 72 ± 7 tuntia, 120 ± 12 tuntia, 168 ± 16 tuntia annoksen jälkeen.
|
|
Jakaantumistilavuus vakaassa tilassa (Vss; yksivaiheinen aPTT-hyytymismääritys)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28±7 päivää ennen päivää 1) Prestudy FIX Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 48 ± 4 tuntia annoksen jälkeen. Päivä 1 rFIXFc Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 minuuttia, 3 tuntia ± 30 minuuttia, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 72 ± 7 tuntia, 120 ± 12 tuntia, 168 ± 16 tuntia annoksen jälkeen.
|
Vss: jakautumistilavuus vakaassa tilassa.
Lokeroimattomat menetelmät.
Geometrisen keskiarvon 95 %:n luottamusväli perustuu t-tilastoihin, jotka on muunnettu takaisin log-asteikosta.
|
Lähtötilanne (28±7 päivää ennen päivää 1) Prestudy FIX Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 48 ± 4 tuntia annoksen jälkeen. Päivä 1 rFIXFc Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 minuuttia, 3 tuntia ± 30 minuuttia, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 72 ± 7 tuntia, 120 ± 12 tuntia, 168 ± 16 tuntia annoksen jälkeen.
|
|
Annosnormalisoitu käyrän alla oleva alue (DNAUC; yksivaiheinen aPTT-hyytymismääritys)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28±7 päivää ennen päivää 1) Prestudy FIX Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 48 ± 4 tuntia annoksen jälkeen. Päivä 1 rFIXFc Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 minuuttia, 3 tuntia ± 30 minuuttia, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 72 ± 7 tuntia, 120 ± 12 tuntia, 168 ± 16 tuntia annoksen jälkeen.
|
DNAUC: annosnormalisoitu alue lääkeainepitoisuus-aika-käyrän alla (metabolioimattoman lääkkeen laajuus verenkierrossa).
Lokeroimattomat menetelmät.
Geometrisen keskiarvon 95 %:n luottamusväli perustuu t-tilastoihin, jotka on muunnettu takaisin log-asteikosta.
|
Lähtötilanne (28±7 päivää ennen päivää 1) Prestudy FIX Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 48 ± 4 tuntia annoksen jälkeen. Päivä 1 rFIXFc Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 minuuttia, 3 tuntia ± 30 minuuttia, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 72 ± 7 tuntia, 120 ± 12 tuntia, 168 ± 16 tuntia annoksen jälkeen.
|
|
Keskimääräinen oleskeluaika (MRT; yksivaiheinen aPTT-hyytymismääritys)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28±7 päivää ennen päivää 1) Prestudy FIX Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 48 ± 4 tuntia annoksen jälkeen. Päivä 1 rFIXFc Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 minuuttia, 3 tuntia ± 30 minuuttia, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 72 ± 7 tuntia, 120 ± 12 tuntia, 168 ± 16 tuntia annoksen jälkeen.
|
MRT: Keskimääräinen aika, jonka kuluessa kaikki lääkemolekyylit ovat elimistössä.
Lokeroimattomat menetelmät.
Geometrisen keskiarvon 95 %:n luottamusväli perustuu t-tilastoihin, jotka on muunnettu takaisin log-asteikosta.
|
Lähtötilanne (28±7 päivää ennen päivää 1) Prestudy FIX Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 48 ± 4 tuntia annoksen jälkeen. Päivä 1 rFIXFc Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 minuuttia, 3 tuntia ± 30 minuuttia, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 72 ± 7 tuntia, 120 ± 12 tuntia, 168 ± 16 tuntia annoksen jälkeen.
|
|
Inkrementaalinen palautuminen (IR; yksivaiheinen aPTT-hyytymismääritys)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (28±7 päivää ennen päivää 1) Prestudy FIX Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 48 ± 4 tuntia annoksen jälkeen. Päivä 1 rFIXFc Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 minuuttia, 3 tuntia ± 30 minuuttia, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 72 ± 7 tuntia, 120 ± 12 tuntia, 168 ± 16 tuntia annoksen jälkeen.
|
FIX-aktiivisuuden IR rFIXFc-annostelun jälkeen: plasman FIX-arvon nousu IU/dl annettua lääkettä kohti IU/kg.
Lokeroimattomat menetelmät.
Geometrisen keskiarvon 95 %:n luottamusväli perustuu t-tilastoihin, jotka on muunnettu takaisin log-asteikosta.
|
Lähtötilanne (28±7 päivää ennen päivää 1) Prestudy FIX Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 min, 3 tuntia ± 30 min, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 48 ± 4 tuntia annoksen jälkeen. Päivä 1 rFIXFc Annostelu: ennen annosta; 30 ± 5 minuuttia, 3 tuntia ± 30 minuuttia, 10 ± 2 tuntia, 24 ± 3 tuntia, 72 ± 7 tuntia, 120 ± 12 tuntia, 168 ± 16 tuntia annoksen jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. kesäkuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. marraskuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. marraskuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 16. syyskuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. syyskuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 27. syyskuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Lauantai 19. joulukuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. joulukuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. elokuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 9HB02PED
- 2011-003076-36 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .