Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af rekombinant koagulationsfaktor IX Fc fusionsprotein, BIIB029, hos tidligere behandlede pædiatriske deltagere med hæmofili B (Kids B-LONG)

16. december 2020 opdateret af: Bioverativ Therapeutics Inc.

En åben-label, multicenter-evaluering af sikkerhed, farmakokinetik og effektivitet af rekombinant koagulationsfaktor IX Fc-fusionsprotein, BIIB029, til forebyggelse og behandling af blødningsepisoder hos pædiatriske forsøgspersoner med hæmofili B

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden af ​​rekombinant human koagulationsfaktor IX Fc fusionsprotein (rFIXFc) hos tidligere behandlede pædiatriske forsøgspersoner med hæmofili B. Sekundære formål med denne undersøgelse i denne undersøgelsespopulation er som følger: at evaluere effektiviteten af rFIXFc til forebyggelse og behandling af blødningsepisoder; at evaluere og vurdere farmakokinetikken (PK) af rFIXFc; at evaluere rFIXFc-forbrug til forebyggelse og behandling af blødningsepisoder

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ved baseline-besøget (28 ± 7 dage før dag 1) modtager deltagerne en enkelt IV-injektion af forstudiet FIX over 10 (±5) minutter i klinikken under medicinsk opsyn i en dosis på 50 IE/kg. En udvaskningsperiode uden FIX-behandling er påkrævet før administration af forstudiet FIX og før rFIXFc. En PK-vurdering udføres med forstudiet FIX og udføres også med rFIXFc på dag 1. Efter at have gennemført PK-vurderingerne begynder deltagerne ugentlig profylaktisk behandling med rFIXFc i cirka 50 uger for at opnå 50 ED'er. Én ED er defineret som en 24-timers periode, hvor en deltager modtog 1 eller flere doser rFIXFc, med tidspunktet for den første injektion af rFIXFc defineret som starten på ED.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
        • Research Site
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australien
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Basingstoke, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater
        • Research Site
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
        • Research Site
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
        • Research Site
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • Research Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Research Site
  • Sydafrika
      • Johannesburg, Sydafrika
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Svær hæmofili B defineret som ≤ 2 IE/dl (≤ 2 %) endogen FIX
  • Mand < 12 år og vægt ≥ 13 kg
  • Historik med mindst 50 dokumenterede tidligere eksponeringsdage for FIX
  • Ingen historie med eller i øjeblikket påviselig inhibitor

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Andre koagulationsforstyrrelser ud over hæmofili B
  • Anamnese med anafylaksi forbundet med enhver FIX- eller IV-immunoglobulinadministration

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: rFIXFc profylakse

Ved baseline og på dag 1 modtager deltagerne en enkelt intravenøs (IV) injektion af henholdsvis prestudy FIX og rFIXFc over 10 (±5) minutter i en dosis på 50 IE/kg. Umiddelbart efter den sidste PK-prøvetagning vil den første profylaktiske dosis på ca. 50 til 60 IE/kg blive administreret på klinikken som en IV-injektion.

Dosis kan øges eller reduceres i trin på 10 IE/kg; stigninger til maksimalt 100 IE/kg og administrationshyppighed til maksimalt to gange om ugen, var tilladt som angivet.
Medicin: rFIXFc
Hætteglas med rFIXFc blev kombineret efter behov, baseret på den faktiske mærkede styrke for at opnå deltagerens beregnede dosis. Delvis brug af hætteglas var tilladt for at opnå den beregnede dosis.
Andre navne:
  • Alprolix®
  • BIIB029
  • rekombinant koagulationsfaktor IX Fc-fusionsprotein
Medicin: RETTE OP
Hætteglas med præstudy FIX (leveret af deltagerne) blev kombineret efter behov, baseret på den nominelle mærkede styrke (f.eks. 250 IE, 500 IE og 1000 IE) for at opnå deltagerens beregnede dosis.
Andre navne:
  • Faktor IX

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af faktor IX (FIX)-hæmmerudvikling
Tidsramme: Op til 50 uger +/- 7 dage, eller op til 50 ED'er, hvis nået før uge 50
Et inhibitortestresultat ≥ 0,6 Bethesda-enheder (BU)/ml, bekræftet på 2 separate prøver udtaget med 2 til 4 ugers mellemrum, blev betragtet som positivt. Begge tests skulle udføres af det centrale laboratorium ved hjælp af den Nijmegen-modificerede Bethesda-analyse. Incidensen blev opsummeret for enhver positiv inhibitor for deltagere med ≥ 50 eksponeringsdage (ED'er) for rFIXFc. Derudover blev forekomsten for alle deltagere, uanset deres ED'er til rFIXFc, også opsummeret. En nøjagtig 95 % CI for andelen af ​​deltagere med en bekræftet inhibitor blev beregnet ved hjælp af Clopper-Pearsons eksakte metode for en binomial andel.
Op til 50 uger +/- 7 dage, eller op til 50 ED'er, hvis nået før uge 50

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig blødningsrate
Tidsramme: Op til 50 uger +/- 7 dage (effektivitetsperiode som defineret i beskrivelsen)
Årlig blødningsrate = (antal blødningsepisoder i virkningsperioden / samlet antal dage i virkningsperioden)*365,25. Effektperioden begynder med den første profylaktiske dosis af rFIXFc og slutter med den sidste dosis (til profylakse eller en blødningsepisode). Operations-/rehabiliteringsperioder og PK-evalueringsperioder er ikke inkluderet i effektperioden. En blødningsepisode startede fra det første tegn på blødning og sluttede ikke mere end 72 timer efter den sidste behandling for blødningsepisoden, inden for hvilken alle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med mindre end eller lig med 72 timers mellemrum blev betragtet som de samme blødningsepisode. Enhver injektion til behandling af blødningsepisoden taget mere end 72 timer efter den foregående blev betragtet som den første injektion til behandling af en ny blødningsepisode på samme sted. Enhver blødning på et andet sted blev betragtet som en separat blødningsepisode, uanset tidspunktet fra sidste injektion.
Op til 50 uger +/- 7 dage (effektivitetsperiode som defineret i beskrivelsen)
Årlig ledblødningshyppighed (spontan)
Tidsramme: Op til 50 uger +/- 7 dage (effektivitetsperiode som defineret i beskrivelsen)
Årlig blødningsfrekvens for spontan ledblødningsepisode=(antal blødningsepisoder, der opfylder disse kriterier i løbet af virkningsperioden/samlet antal dage i virkningsperioden)*365,25. Effektperioden begynder med den første profylaktiske dosis af rFIXFc og slutter med den sidste dosis (til profylakse eller en blødningsepisode). Operations-/rehabiliteringsperioder og PK-evalueringsperioder er ikke inkluderet i effektperioden. En blødningsepisode startede fra det første tegn på blødning og sluttede ≤ 72 timer efter den sidste behandling for blødningsepisoden, inden for hvilken alle symptomer på blødning på samme sted eller injektioner med ≤ 72 timers mellemrum blev betragtet som den samme blødningsepisode. Enhver injektion til behandling af blødningsepisoden taget > 72 timer efter den foregående 1 blev betragtet som den første injektion til behandling af en ny blødningsepisode på samme sted. Enhver blødning på et andet sted blev betragtet som en separat blødningsepisode, uanset tidspunktet fra sidste injektion.
Op til 50 uger +/- 7 dage (effektivitetsperiode som defineret i beskrivelsen)
Deltagervurdering af respons på injektioner til behandling af en blødningsepisode
Tidsramme: Op til 50 uger +/- 7 dage
Deltagerens vurdering af responsen (leveret af omsorgspersonen) på den første rFIXFc-injektion for hver blødningsepisode. Procentdelene var baseret på antallet af blødningsepisoder, for hvilke der blev givet respons til den første injektion, ved hjælp af følgende 4-punkts skala: fremragende = brat smertelindring og/eller forbedring af tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter den første injektion; god=definitiv smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning inden for ca. 8 timer efter en injektion, men kræver muligvis mere end én injektion efter 24 til 48 timer for fuldstændig opløsning; moderat = sandsynlig eller let gavnlig effekt inden for 8 timer efter den første injektion og kræver mere end én injektion; intet respons=ingen bedring eller tilstand forværret inden for ca. 8 timer efter den første injektion.
Op til 50 uger +/- 7 dage
Lægens globale vurdering af deltagerens reaktion på hans rFIXFc-regime
Tidsramme: Op til 50 uger +/- 7 dage
Efterforskere vurderede hver deltagers respons på hans rFIXFc-regime ved hjælp af en 4-punkts skala: fremragende = blødningsepisoder reagerede på ≤ det sædvanlige antal injektioner eller ≤ den sædvanlige dosis af rFIXFc eller hastigheden af ​​gennembrudsblødning under profylakse var ≤ den sædvanlige observerede; effektiv=de fleste blødningsepisoder reagerede på det samme antal injektioner og dosis, men nogle krævede flere injektioner eller højere doser, eller der var en mindre stigning i hastigheden af ​​gennembrudsblødninger; delvist effektiv = blødningsepisoder krævede oftest flere injektioner og/eller højere doser end forventet, eller tilstrækkelig forebyggelse af gennembrudsblødning under profylakse krævede hyppigere injektioner og/eller højere doser; ineffektiv = rutinemæssig manglende kontrol med hæmostase, eller hæmostatisk kontrol krævede yderligere midler. Procentsatser er baseret på det samlede antal besvarelser; flere svar pr. deltager tælles.
Op til 50 uger +/- 7 dage
Annualiseret rFIXFc-forbrug efter type injektion
Tidsramme: Op til 50 uger +/- 7 dage (effektivitetsperiode som defineret i beskrivelsen)
Annualiseret forbrug af rFIXFc til forebyggelse af blødning (profylaktisk), behandling af blødning og andre rFIXFc-injektioner. Forbruget beregnes for virkningsperioden. Effektperioden begyndte med den første profylaktiske dosis af rFIXFc og sluttede med den sidste dosis (uanset årsagen til doseringen). Kirurgi/rehabilitering og PK evalueringsperioder var ikke inkluderet i effektperioden. Annualiseret forbrug = (samlet IE/kg undersøgelsesbehandling modtaget i virkningsperioden / samlet antal dage i virkningsperioden)*365,25. Deltagere, der ikke havde en bestemt injektionstype, tælles for at have nul injektioner for den type.
Op til 50 uger +/- 7 dage (effektivitetsperiode som defineret i beskrivelsen)
Antal dage fra den sidste profylakse-injektion til en spontan blødningsepisode
Tidsramme: Op til 50 uger +/- 7 dage (effektivitetsperiode som defineret i beskrivelsen)
Antallet af dage fra den sidste profylakse-injektion til begyndelsen af ​​en ny spontan blødningsepisode, analyseret på tværs af alle evaluerbare blødningsepisoder pr. deltager og pr. episode, baseret på virkningsperioden. Evaluerbare blødningsepisoder er dem, hvor både en dato og et klokkeslæt er tilgængeligt for både begyndelsen af ​​blødningsepisoden og den tidligere profylaktiske injektion. Effektperioden begynder med den første profylaktiske dosis af rFIXFc og slutter med den sidste dosis (til profylakse eller en blødningsepisode). Operations-/rehabiliteringsperioder og PK-evalueringsperioder er ikke inkluderet i effektperioden. For 'Pr. deltager'-værdier er gennemsnittet af antallet af dage fra den sidste profylaktiske injektion til en spontan blødningsepisode på tværs af alle evaluerbare spontane blødningsepisoder pr. deltager.
Op til 50 uger +/- 7 dage (effektivitetsperiode som defineret i beskrivelsen)
Antal krævede injektioner for at løse en blødningsepisode
Tidsramme: Op til 50 uger +/- 7 dage (effektivitetsperiode som defineret i beskrivelsen)
Antallet af injektioner, der kræves for at løse en blødningsepisode pr. deltager og pr. episode, baseret på virkningsperioden. Effektperioden begynder med den første profylaktiske dosis af rFIXFc og slutter med den sidste dosis (til profylakse eller en blødningsepisode). Operations-/rehabiliteringsperioder og PK-evalueringsperioder er ikke inkluderet i effektperioden. Alle injektioner givet fra det første tegn på en blødningsepisode, indtil den sidste dato/tid inden for blødningsepisodens vindue tælles. Løsningen af ​​en blødningsepisode er defineret som intet tegn på blødning efter injektion for blødningsepisoden. For 'Pr. deltager'-værdier beregnes gennemsnittet af antallet af injektioner, der kræves for at løse hver blødningsepisode, på tværs af alle blødningsepisoder pr. deltager.
Op til 50 uger +/- 7 dage (effektivitetsperiode som defineret i beskrivelsen)
Total dosis påkrævet for at løse en blødningsepisode
Tidsramme: Op til 50 uger +/- 7 dage (effektivitetsperiode som defineret i beskrivelsen)
Den samlede dosis, der kræves for at løse en blødningsepisode pr. deltager og pr. episode, baseret på virkningsperioden. Effektperioden begynder med den første profylaktiske dosis af rFIXFc og slutter med den sidste dosis (til profylakse eller en blødningsepisode). Operations-/rehabiliteringsperioder og PK-evalueringsperioder er ikke inkluderet i effektperioden. For 'Pr. blødningsepisode'-værdier, for hver blødningsepisode, er den samlede dosis summen af ​​doserne (IE/kg) administreret på tværs af alle injektioner givet for at behandle den blødningsepisode. For 'Pr. deltager'-værdier er gennemsnittet af den samlede dosis (IE/kg), der bruges til at løse hver blødningsepisode, på tværs af alle blødningsepisoder pr. deltager.
Op til 50 uger +/- 7 dage (effektivitetsperiode som defineret i beskrivelsen)
Maksimal plasmaaktivitet (Cmax; et-trins aktiveret delvis tromboplastintid [aPTT] koaguleringsanalyse)
Tidsramme: Baseline (28±7 dage før dag 1) Forundersøgelse FIX Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 48±4 timer efter dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer ±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 72±7 timer, 120±12 timer, 168±16 timer efter dosis.
Cmax: maksimal plasma FIX-aktivitet under et doseringsinterval. Værdierne for Cmax blev justeret til den nominelle dosis på 50 IE/kg. 95 % konfidensintervallet på det geometriske middel er baseret på t-statistikken tilbagetransformeret fra log-skalaen.
Baseline (28±7 dage før dag 1) Forundersøgelse FIX Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 48±4 timer efter dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer ±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 72±7 timer, 120±12 timer, 168±16 timer efter dosis.
Terminal halveringstid (t1/2; et-trins aPTT-koagulationsanalyse)
Tidsramme: Baseline (28±7 dage før dag 1) Forundersøgelse FIX Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 48±4 timer efter dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer ±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 72±7 timer, 120±12 timer, 168±16 timer efter dosis.
t1/2: tid, der kræves for at koncentrationen af ​​lægemidlet når halvdelen af ​​dets oprindelige værdi i kroppen. Ikke-kompartmentelle metoder. 95 % konfidensintervallet på det geometriske middel er baseret på t-statistikken tilbagetransformeret fra log-skalaen.
Baseline (28±7 dage før dag 1) Forundersøgelse FIX Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 48±4 timer efter dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer ±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 72±7 timer, 120±12 timer, 168±16 timer efter dosis.
Clearance (CL; et-trins aPTT-koagulationsanalyse)
Tidsramme: Baseline (28±7 dage før dag 1) Forundersøgelse FIX Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 48±4 timer efter dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer ±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 72±7 timer, 120±12 timer, 168±16 timer efter dosis.
CL: målet for kroppens effektivitet til at fjerne lægemidlet og enheden er volumenet af plasmaet eller blodet renset for lægemiddel pr. tidsenhed. Ikke-kompartmentelle metoder. 95 % konfidensintervallet på det geometriske middel er baseret på t-statistikken tilbagetransformeret fra log-skalaen.
Baseline (28±7 dage før dag 1) Forundersøgelse FIX Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 48±4 timer efter dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer ±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 72±7 timer, 120±12 timer, 168±16 timer efter dosis.
Distributionsvolumen ved stabil tilstand (Vss; Et-trins aPTT-koagulationsassay)
Tidsramme: Baseline (28±7 dage før dag 1) Forundersøgelse FIX Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 48±4 timer efter dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer ±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 72±7 timer, 120±12 timer, 168±16 timer efter dosis.
Vss: fordelingsvolumen ved steady state. Ikke-kompartmentelle metoder. 95 % konfidensintervallet på det geometriske middel er baseret på t-statistikken tilbagetransformeret fra log-skalaen.
Baseline (28±7 dage før dag 1) Forundersøgelse FIX Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 48±4 timer efter dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer ±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 72±7 timer, 120±12 timer, 168±16 timer efter dosis.
Dosisnormaliseret område under kurven (DNAUC; et-trins aPTT-koagulationsanalyse)
Tidsramme: Baseline (28±7 dage før dag 1) Forundersøgelse FIX Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 48±4 timer efter dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer ±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 72±7 timer, 120±12 timer, 168±16 timer efter dosis.
DNAUC: dosisnormaliseret areal under lægemiddelkoncentration-tid-kurven (omfanget af ikke-metaboliseret lægemiddel i cirkulation). Ikke-kompartmentelle metoder. 95 % konfidensintervallet på det geometriske middel er baseret på t-statistikken tilbagetransformeret fra log-skalaen.
Baseline (28±7 dage før dag 1) Forundersøgelse FIX Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 48±4 timer efter dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer ±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 72±7 timer, 120±12 timer, 168±16 timer efter dosis.
Gennemsnitlig opholdstid (MRT; et-trins aPTT-koagulationsanalyse)
Tidsramme: Baseline (28±7 dage før dag 1) Forundersøgelse FIX Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 48±4 timer efter dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer ±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 72±7 timer, 120±12 timer, 168±16 timer efter dosis.
MRT: den gennemsnitlige tid for alle lægemiddelmolekylerne at opholde sig i kroppen. Ikke-kompartmentelle metoder. 95 % konfidensintervallet på det geometriske middel er baseret på t-statistikken tilbagetransformeret fra log-skalaen.
Baseline (28±7 dage før dag 1) Forundersøgelse FIX Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 48±4 timer efter dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer ±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 72±7 timer, 120±12 timer, 168±16 timer efter dosis.
Incremental Recovery (IR; et-trins aPTT-koagulationsanalyse)
Tidsramme: Baseline (28±7 dage før dag 1) Forundersøgelse FIX Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 48±4 timer efter dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer ±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 72±7 timer, 120±12 timer, 168±16 timer efter dosis.
IR for FIX-aktivitet efter rFIXFc-dosering: IE/dL stigning i plasma FIX pr. IE/kg administreret lægemiddel. Ikke-kompartmentelle metoder. 95 % konfidensintervallet på det geometriske middel er baseret på t-statistikken tilbagetransformeret fra log-skalaen.
Baseline (28±7 dage før dag 1) Forundersøgelse FIX Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 48±4 timer efter dosis. Dag 1 rFIXFc Dosering: foruddosis; 30±5 minutter, 3 timer ±30 minutter, 10±2 timer, 24±3 timer, 72±7 timer, 120±12 timer, 168±16 timer efter dosis.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bioverativ Therapeutics Inc.

Samarbejdspartnere

Swedish Orphan Biovitrum

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. september 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. september 2011

Først opslået (Skøn)

27. september 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. december 2020

Sidst verificeret

1. august 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 9HB02PED
  • 2011-003076-36 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med rFIXFc

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner